حصل عقار Venglustat من شركة Sanofi على تصنيف العلاج المتطور في الولايات المتحدة لمرض غوشيه من النوع 3

باريس، 18 مارس 2026. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف العلاج الثوري لفينغلوستات، وهو مثبط جديد لإنزيم الجلوكوزيلسيراميد عن طريق الفم (GCSi)، لعلاج المظاهر العصبية لمرض غوشيه من النوع 3 (GD3)، وهو اضطراب تخزين الليزوزومات النادر.

إن يعتمد التصنيف على بيانات من المرحلة الثالثة من دراسة LEAP2MONO (معرف الدراسة السريرية: NCT05222906) حيث أظهر المرضى الذين يتلقون عقار "فينجلوستات" تحسينات ذات دلالة إحصائية في الأعراض العصبية التي تم قياسها من خلال درجة اختبار عالمية تضمنت تقييمات للرنح (mSARA) والإدراك (RBANS) مقارنة مع المرضى الذين يتلقون العلاج ببدائل الإنزيم (ERT)، وإيميجلوسيراز (قيمة الاحتمال = 0.007). في هذه الدراسة، تم تحمل عقار فينغلوستات بشكل جيد بشكل عام مع عدم وجود إشارات أمان جديدة مقارنة بالدراسات السابقة. كانت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا هي الصداع (14.3% في ذراع venglustat مقابل 18.2% في ذراع ERT)، والغثيان (14.3% مقابل 4.5%)، وتضخم الطحال (14.3% مقابل 0)، والإسهال (14.3% مقابل 0).

مرض غوشيه (GD) هو اضطراب وراثي نادر في تخزين الليزوزومات ينتج عن نقص إنزيم يسمى الجلوكوسيريبروسيداز، مما يؤدي إلى تراكم جزيئات السكر والدهون التي تسمى الشحميات السفنغولية السكرية (GSL) في الطحال والكبد ونخاع العظام والرئتين. هناك ثلاثة أشكال رئيسية للمرض: GD1، الذي يتميز بعدم مشاركة الجهاز العصبي المركزي (CNS)؛ GD2، يتميز بالتدهور العصبي السريع والأعراض المعرفية العصبية الشديدة؛ وGD3، الذي يتميز بتقدم أبطأ وأكثر تنوعًا وشدة الأعراض.

في الأشخاص الذين يعانون من GD3، يمكن أن يؤدي تراكم GSLs في الجهاز العصبي المركزي إلى أعراض عصبية، بالإضافة إلى المظاهر الجهازية التي تظهر في GD1، مثل تضخم الكبد والطحال، وفقر الدم، وانخفاض عدد الصفائح الدموية، وأمراض العظام. يتم علاج المظاهر الجهازية لـ GD3 باستخدام ERT ولكن لا توجد علاجات معتمدة للأعراض العصبية. يعمل Venglustat عن طريق تقليل التراكم غير الطبيعي للـ GSLs. وهو مصمم لعبور حاجز الدم في الدماغ لاستهداف الأمراض الأساسية التي تسبب التأثيرات العصبية لـ GD3.

"يعترف هذا الإنجاز التنظيمي بالاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة للأشخاص الذين يعانون من مرض غوشيه من النوع 3، وخاصة أولئك الذين يعانون من التدهور العصبي التدريجي،" قالت كارين كنوب، الرئيس العالمي للتطوير السريري للأمراض النادرة في شركة سانوفي. "تعد نتائج LEAP2MONO الإيجابية خطوة مشجعة إلى الأمام في عملية البحث والتطوير، وسنواصل التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتعزيز خيار العلاج المحتمل هذا."

تم منح Venglustat سابقًا تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء لاستخدامه المحتمل في GD3 بالإضافة إلى التصنيف اليتيم لـ GD3 في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي واليابان. ستتابع "سانوفي" الإيداعات التنظيمية العالمية لـ "فينغلوستات" في GD3 خلال عام 2026.

تم تصميم العلاج الثوري من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) لتسريع عملية تطوير ومراجعة الأدوية في الولايات المتحدة التي تستهدف الحالات الخطيرة أو التي تهدد الحياة. يجب أن تظهر الأدوية المؤهلة لهذا التصنيف دليلًا سريريًا أوليًا على أن الدواء قد يُظهر تحسنًا كبيرًا في النقاط النهائية الهامة سريريًا مقارنة بالأدوية المتاحة.

حول دراسة LEAP2MONO كانت دراسة المرحلة الثالثة من LEAP2MONO عبارة عن دراسة مزدوجة التعمية ومزدوجة الدمية ومقارنة نشطة وثنائية الذراعين، قامت بتقييم فعالية وسلامة علاج فنغلوستات عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا مقابل علاج ERT الوريدي كل أسبوعين لدى البالغين ومرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا. وكبار السن مع GD3. تم اختيارهم بصورة عشوائية ثلاثة وأربعين مريضا [1:1] لتلقي ضخ venglustat والدواء الوهمي أو ERT وأقراص وهمي. يجب أن يكون المرضى قد عولجوا باستخدام ERT لمدة ثلاث سنوات على الأقل وأن يحققوا الأهداف العلاجية لمظاهر المرض الجهازية. كانت نقاط النهاية الأولية للدراسة هي التغيير في النتيجة الإجمالية المعدلة لـ SARA والتغيير في درجة مؤشر المقياس الإجمالي لـ RBANS للمرضى الذين يتلقون venglustat مقابل أولئك الذين يتلقون ERT من خط الأساس إلى الأسبوع 52. وتشمل نقاط النهاية الثانوية الرئيسية الجهازية النسبة المئوية للتغير في حجم الطحال وحجم الكبد وعدد الصفائح الدموية والتغير في مستويات الهيموجلوبين. تشمل نقاط النهاية الثانوية الرئيسية للعلامات الحيوية النسبة المئوية للتغير في السائل النخاعي والبلازما GL1 وlyso-GL1. دراسة LEAP2MONO مستمرة وسيتم عرض نتائج مرحلة التسمية المفتوحة في المستقبل عندما تكون متاحة.

نبذة عن venglustatVenglustat هو مثبط تجريبي جديد لسينثاز الجلوكوزيلسيراميد عن طريق الفم (GCSi)، مصمم لعبور حاجز الدم في الدماغ (أي اختراق الدماغ)، وله القدرة على إبطاء تقدم GD3 عن طريق تثبيط تراكم GSL غير الطبيعي وعواقبه الفسيولوجية المرضية. GSLs هي وحدات بناء خلوية يتورط تراكمها غير الطبيعي في العديد من الأمراض النادرة التي تؤدي إلى خلل في الخلايا وتطور المرض.

لمحة عن "سانوفي" "سانوفي" هي شركة أدوية حيوية قائمة على البحث والتطوير ومدعومة بالذكاء الاصطناعي، ملتزمة بتحسين حياة الناس وتحقيق نمو مقنع. نحن نطبق فهمنا العميق لجهاز المناعة لاختراع الأدوية واللقاحات التي تعالج وتحمي الملايين من الناس في جميع أنحاء العالم، مع خط أنابيب مبتكر يمكن أن يفيد ملايين آخرين. يسترشد فريقنا بهدف واحد: نحن نطارد معجزات العلم لتحسين حياة الناس؛ وهذا يلهمنا لدفع التقدم وإحداث تأثير إيجابي لأفرادنا والمجتمعات التي نخدمها، من خلال معالجة التحديات الصحية والبيئية والمجتمعية الأكثر إلحاحًا في عصرنا. سانوفي مدرجة في EURONEXT: SAN وNASDAQ: SNY

بيان تطلعي لشركة Sanofi يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قوانين الأوراق المالية المعمول بها، بما في ذلك قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995، بصيغته المعدلة. البيانات التطلعية هي بيانات ليست حقائق تاريخية. تتضمن هذه البيانات التوقعات والتقديرات والافتراضات الأساسية الخاصة بها، والبيانات المتعلقة بالخطط والأهداف والنوايا والتوقعات فيما يتعلق بالنتائج المالية المستقبلية والأحداث والعمليات والخدمات وتطوير المنتجات وإمكاناتها، والبيانات المتعلقة بالأحداث المستقبلية والأداء الاقتصادي. كلمات مثل "نتوقع"، "نتوقع"، "نؤمن"، "نعتزم"، "نقدر"، "نخطط"، "يمكن"، "نفكر"، "يمكن"، "مصمم من أجل"، "قد"، "قد"، "محتمل"، "هدف"، "محاولة"، "هدف"، "مشروع"، "استراتيجية"، "السعي"، "الرغبة"، "التنبؤ"، "التنبؤ"، "الطموح"، "المبادئ التوجيهية"، "السعي"، "ينبغي"، "سوف"، "الهدف"، أو السلبية منها، والتعبيرات المشابهة تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية. على الرغم من أن إدارة سانوفي تعتقد أن التوقعات المنعكسة في مثل هذه البيانات التطلعية معقولة، إلا أنه يتم تحذير المستثمرين من أن المعلومات والبيانات التطلعية تخضع لمخاطر وشكوك مختلفة، يصعب التنبؤ بالكثير منها وهي خارجة بشكل عام عن سيطرة سانوفي، مما قد يتسبب في اختلاف النتائج والتطورات الفعلية ماديًا عن تلك المعبر عنها في المعلومات والبيانات التطلعية، أو ضمنية أو متوقعة. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، الشكوك المتأصلة في البحث والتطوير، والبيانات والتحليلات السريرية المستقبلية، بما في ذلك ما بعد التسويق، والقرارات التي تتخذها السلطات التنظيمية، مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو وكالة الأدوية الأوروبية، فيما يتعلق بما إذا كان سيتم الموافقة على أي عقار أو جهاز أو تطبيق بيولوجي يمكن تقديمه لأي من هذه المنتجات المرشحة، وكذلك قراراتها المتعلقة بوضع العلامات والمسائل الأخرى التي يمكن أن تؤثر على التوفر أو الإمكانات التجارية لمرشحي المنتجات هؤلاء، ومتى يتم ذلك؛ حقيقة أن المنتجات المرشحة إذا تمت الموافقة عليها قد لا تكون ناجحة تجاريًا؛ الإجراءات التنظيمية أو التأخيرات غير المتوقعة، أو التنظيم الحكومي بشكل عام؛ قرارات السلطات بشأن ما إذا كان سيتم الموافقة على منتج مرشح وموعد الموافقة عليه؛ الضغط السياسي في الولايات المتحدة لفرض أسعار منخفضة للأدوية بما في ذلك تسعير "الدولة الأكثر رعاية" لبرامج المعونة الطبية الحكومية؛ الموافقة المستقبلية والنجاح التجاري للبدائل العلاجية؛ قدرة "سانوفي" على الاستفادة من فرص النمو الخارجي، لاستكمال المعاملات ذات الصلة و/أو الحصول على الموافقات التنظيمية، بما في ذلك البيانات السريرية المستقبلية وتحليل البيانات السريرية الحالية المتعلقة بالمنتج، بما في ذلك ما بعد التسويق، والسلامة غير المتوقعة، وقضايا الجودة أو التصنيع، والمنافسة بشكل عام؛ والمخاطر المرتبطة بالملكية الفكرية وأي دعاوى قضائية معلقة أو مستقبلية ذات صلة والنتيجة النهائية لمثل هذه الدعاوى القضائية؛ الاتجاهات في أسعار الصرف وأسعار الفائدة السائدة، والظروف الاقتصادية والسوقية المتقلبة، ومبادرات احتواء التكاليف والتغيرات اللاحقة فيها، والتأثير الذي قد تحدثه الأزمات العالمية علينا وعلى عملائنا وموردينا والبائعين وشركاء الأعمال الآخرين، والوضع المالي لأي منهم، وكذلك على موظفينا وعلى الاقتصاد العالمي ككل. تشمل المخاطر والشكوك أيضًا الشكوك التي تمت مناقشتها أو تحديدها في الإيداعات العامة المقدمة من قبل هيئة الأوراق المالية والبورصة وهيئة السوق الفرنسية (AMF) التي قدمتها شركة سانوفي، بما في ذلك تلك المدرجة تحت "عوامل المخاطرة" و"البيان التحذيري بشأن البيانات التطلعية" في تقرير سانوفي السنوي وفقًا للنموذج 20-F للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025 أو الواردة في تقاريرنا الدورية في النموذج 6-K. بخلاف ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تتحمل شركة Sanofi أي التزام بتحديث أو مراجعة أي معلومات أو بيانات تطلعية. في ضوء هذه المخاطر والشكوك والافتراضات، يجب عليك عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على أي بيانات تطلعية واردة هنا.

جميع العلامات التجارية المذكورة في هذا البيان الصحفي هي ملك لمجموعة سانوفي.

المصدر: Sanofi

المصدر: HealthDay

مزيد من موارد الأخبار

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

أخبار للعاملين في مجال الصحة

الموافقات على الأدوية الجديدة

تطبيقات الأدوية الجديدة

نتائج التجارب السريرية

الأدوية العامة الموافقات

Drugs.com Podcast

اشترك في نشرتنا الإخبارية

مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.

نشر : 2026-03-19 08:55

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

حصل عقار Venglustat من شركة Sanofi على تصنيف العلاج المتطور في الولايات المتحدة لمرض غوشيه من النوع 3

مزيد من موارد الأخبار

اشترك في نشرتنا الإخبارية

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

كلمات رئيسية شعبية