Venglustat od Sanofi získal v USA označení průlomové terapie pro Gaucherovu chorobu typu 3

Paříž, 18. března 2026. Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) udělil označení Breakthrough Therapy venglustatu, novému experimentálnímu perorálnímu inhibitoru glukosylceramid syntázy (GCSi), pro léčbu vzácné neurologické poruchy střádání GD3.ucher

Označení je založeno na údajích ze studie LEAP2MONO fáze 3 (identifikátor klinické studie: NCT05222906), ve které pacienti užívající venglustat prokázali statisticky významná zlepšení neurologických symptomů měřená globálním skóre testu, který zahrnoval hodnocení ataxie (mSARA) a kognice (RBANS) ve srovnání s pacienty užívajícími enzymovou substituční terapii (007 enzymatická substituční terapie (0.007) Ve studii byl venglustat celkově dobře tolerován bez nových bezpečnostních signálů ve srovnání s předchozími studiemi. Nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky byly bolest hlavy (14,3 % ve větvi s venglustatem oproti 18,2 % ve větvi ERT), nauzea (14,3 % oproti 4,5 %), zvětšení sleziny (14,3 % oproti 0) a průjem (14,3 % oproti 0).

Gaucherova choroba (GD) je vzácná dědičná porucha lysozomálního střádání, která je důsledkem nedostatku enzymu zvaného glukocerebrosidáza, což vede k akumulaci molekul cukru a tuku zvaných glykosfingolipidy (GSL) ve slezině, játrech, kostní dřeni a plicích. Existují tři hlavní formy onemocnění: GD1, charakterizované nedostatkem postižení centrálního nervového systému (CNS); GD2, vyznačující se rychlým neurologickým poklesem a závažnými neurokognitivními symptomy; a GD3, vyznačující se pomalejší a variabilnější progresí a závažností symptomů.

U lidí s GD3 může akumulace GSL v CNS kromě systémových projevů pozorovaných u GD1 vést k neurologickým symptomům, jako je zvětšení jater a sleziny, anémie, nízký počet krevních destiček a onemocnění kostí. Systémové projevy GD3 jsou léčeny ERT, ale neexistují žádné schválené způsoby léčby neurologických symptomů. Venglustat působí tak, že snižuje abnormální akumulaci GSL. Je navržen tak, aby překonal hematoencefalickou bariéru a zaměřil se na základní patologii způsobující neurologické účinky GD3.

„Tento regulační milník uznává významnou nenaplněnou lékařskou potřebu lidí žijících s Gaucherovou chorobou typu 3, zejména těch, kteří trpí progresivním neurologickým zhoršováním,“ řekla Karin Knobe, globální vedoucí klinického vývoje, vzácných onemocnění ve společnosti Sanofi. "Pozitivní zjištění LEAP2MONO jsou povzbudivým krokem vpřed v procesu výzkumu a vývoje a budeme pokračovat ve spolupráci s FDA, abychom tuto potenciální možnost léčby posunuli."

Venglustat již dříve získal od FDA rychlé označení pro jeho potenciální použití v GD3 a také označení pro vzácná onemocnění pro GD3 v USA, EU a Japonsku. Sanofi bude v roce 2026 usilovat o globální regulační podání pro venglustat v GD3.

Označení FDA Breakthrough Therapy je navrženo tak, aby urychlilo vývoj a přezkoumání léků v USA, které se zaměřují na závažné nebo život ohrožující stavy. Léky, které splňují toto označení, musí vykazovat předběžné klinické důkazy, že lék může vykazovat podstatné zlepšení klinicky významných koncových bodů oproti dostupným lékům.

O studii LEAP2MONOStudie LEAP2MONO fáze 3 byla dvojitě zaslepená, dvojitě falešná, dvouramenná studie s aktivním komparátorem, která hodnotila účinnost a bezpečnost u dospělých pacientů s intravenózním podáváním glukózy jednou denně nebo u dospělých pacientů užívajících ERT jednou denně. ve věku 12 a více let s GD3. 43 pacientů bylo randomizováno [1:1] k podávání venglustatu a placeba v infuzi nebo ERT a tabletě placeba. Pacienti musí být léčeni ERT po dobu alespoň tří let a musí dosáhnout terapeutických cílů pro systémové projevy onemocnění. Primárními cílovými body studie byla změna celkového skóre modifikovaného SARA a změna celkového skóre indexu škály RBANS u pacientů užívajících venglustat oproti těm, kteří dostávali ERT od výchozího stavu do týdne 52. Systémové klíčové sekundární cíle zahrnují procentuální změnu objemu sleziny, objemu jater a počtu krevních destiček a změnu hladin hemoglobinu. Klíčové sekundární cílové parametry biomarkerů zahrnují procentuální změnu v mozkomíšním moku a plazmě GL1 a lyso-GL1. Studie LEAP2MONO probíhá a výsledky z její otevřené fáze budou prezentovány v budoucnu, až budou k dispozici.

O venglustatuVenglustat je nový, zkoumaný perorální inhibitor glukosylceramid syntázy (GCSi), navržený tak, aby procházel hematoencefalickou bariérou (tj. penetrant mozkem), který má potenciál zpomalit progresi GD3 inhibicí abnormální akumulace GSL a jejích fyziopatologických důsledků. GSL jsou buněčné stavební kameny, jejichž abnormální akumulace se podílí na několika vzácných onemocněních vedoucích jak k buněčné dysfunkci, tak k progresi onemocnění.

O SanofiSanofi je biofarmaceutická společnost řízená výzkumem a vývojem, založená na umělé inteligenci, která se zavázala zlepšovat životy lidí a zajišťovat přesvědčivý růst. Uplatňujeme naše hluboké znalosti imunitního systému k vynalézání léků a vakcín, které léčí a chrání miliony lidí po celém světě, s inovativním potrubím, které by mohlo být přínosem pro miliony dalších. Náš tým se řídí jedním cílem: honíme se za zázraky vědy, abychom zlepšili životy lidí; to nás inspiruje k tomu, abychom řídili pokrok a měli pozitivní dopad na naše lidi a komunity, kterým sloužíme, řešením nejnaléhavějších zdravotních, ekologických a společenských výzev naší doby. Sanofi je kotována na EURONEXT: SAN a NASDAQ: SNY

Výhledové prohlášení SanofiTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu platných zákonů o cenných papírech, včetně zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995 v platném znění. Výhledová prohlášení jsou prohlášení, která nejsou historickými fakty. Tato prohlášení zahrnují projekce a odhady a jejich základní předpoklady, prohlášení týkající se plánů, cílů, záměrů a očekávání s ohledem na budoucí finanční výsledky, události, operace, služby, vývoj produktů a potenciál a prohlášení týkající se budoucích událostí a ekonomické výkonnosti. Slova jako „očekávat“, „předvídat“, „věřit“, „zamýšlet“, „odhadovat“, „plánovat“, „může“, „uvažovat“, „mohl“, „je navržen tak, aby“, „může“, „možná“, „potenciální“, „cíl“, „pokus“, „cíl“, „projekt“, „strategie“, „usilovat“, „touha“, „předvídat“, „předvídat“, „předvídat“, „předvídat“, „měl by“, „bude“, „cíl“ nebo jejich negativní a podobné výrazy jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení. Ačkoli vedení Sanofi věří, že očekávání odrážená v takových výhledových prohlášeních jsou přiměřená, investoři jsou varováni, že výhledové informace a prohlášení podléhají různým rizikům a nejistotám, z nichž mnohé je obtížné předvídat a obecně jsou mimo kontrolu Sanofi, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky a vývoj budou podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo naznačeny nebo předpovězeny těmito informacemi a výhledovými informacemi. Tato rizika a nejistoty zahrnují mimo jiné nejistoty spojené s výzkumem a vývojem, budoucí klinická data a analýzy, včetně postmarketingu, rozhodnutí regulačních orgánů, jako je americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv nebo Evropská agentura pro léčiva, týkající se toho, zda a kdy schválit jakýkoli lék, zařízení nebo biologickou aplikaci, která může být podána pro takové kandidáty na produkt, jakož i jejich rozhodnutí týkající se označování a dalších záležitostí, které by mohly ovlivnit dostupnost takového produktu nebo potenciální komerční potenciál; skutečnost, že kandidáti na produkty, pokud budou schváleni, nemusí být komerčně úspěšní; neočekávaná regulační opatření nebo zpoždění nebo vládní regulace obecně; rozhodnutí orgánů o tom, zda a kdy schválit kandidáta na produkt; politický tlak ve Spojených státech, aby nařídily nižší ceny léků, včetně cen „doložky nejvyšších výhod“ pro státní programy Medicaid; budoucí schválení a komerční úspěch terapeutických alternativ; Schopnost společnosti Sanofi těžit z příležitostí externího růstu, dokončit související transakce a/nebo získat regulační povolení, včetně budoucích klinických údajů a analýzy stávajících klinických údajů týkajících se produktu, včetně postmarketingových, neočekávaných problémů s bezpečností, kvalitou nebo výrobou, konkurence obecně; rizika spojená s duševním vlastnictvím a jakékoli související probíhající nebo budoucí soudní spory a konečný výsledek takového soudního sporu; trendy ve směnných kurzech a převažujících úrokových sazbách, nestálé ekonomické a tržní podmínky, iniciativy na snižování nákladů a jejich následné změny a dopad, který mohou mít globální krize na nás, naše zákazníky, dodavatele, dodavatele a další obchodní partnery, a na finanční situaci kteréhokoli z nich, jakož i na naše zaměstnance a na globální ekonomiku jako celek. Rizika a nejistoty také zahrnují nejistoty diskutované nebo identifikované ve veřejných podáních u SEC a francouzského úřadu pro tržní trhy (AMF) učiněných Sanofi, včetně těch, které jsou uvedeny v části „Rizikové faktory“ a „Výstražné prohlášení týkající se výhledových prohlášení“ ve výroční zprávě společnosti Sanofi na formuláři 20-F za rok končící 31. prosincem nebo obsažené v našich zprávách 2. Kromě toho, jak to vyžadují platné zákony, společnost Sanofi nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat nebo revidovat jakékoli výhledové informace nebo prohlášení. Ve světle těchto rizik, nejistot a předpokladů byste neměli příliš spoléhat na žádná zde obsažená výhledová prohlášení.

Všechny ochranné známky uvedené v této tiskové zprávě jsou majetkem skupiny Sanofi.

Zdroj: Sanofi

Zdroj: HealthDay

Další zdroje zpráv

Drogová upozornění FDA Medwatch

Daily MedNews

Zprávy pro zdravotnické odborníky

Nové výsledky schválení léků

Nové Drugli>

Nové Drug

Generická schválení léků

Podcast Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

Vyslán : 2026-03-19 08:55

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Venglustat od Sanofi získal v USA označení průlomové terapie pro Gaucherovu chorobu typu 3

Další zdroje zpráv

Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Populární klíčová slova