Venglustat von Sanofi erhält in den USA den Status einer bahnbrechenden Therapie für die Gaucher-Krankheit Typ 3

Paris, 18. März 2026. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Venglustat, einem neuartigen, in der Prüfphase befindlichen oralen Glucosylceramid-Synthase-Inhibitor (GCSi), den Status „Breakthrough Therapy“ für die Behandlung neurologischer Manifestationen der Typ-3-Gaucher-Krankheit (GD3), einer seltenen lysosomalen Speicherstörung, verliehen.

Der Status basiert auf Daten aus der LEAP2MONO-Phase-3-Studie (Kennung der klinischen Studie: NCT05222906), in der Patienten, die Venglustat erhielten, statistisch signifikante Verbesserungen der neurologischen Symptome zeigten, gemessen anhand eines globalen Testergebnisses, das Bewertungen von Ataxie (mSARA) und Kognition (RBANS) umfasste, im Vergleich zu Patienten, die die Enzymersatztherapie (ERT) Imiglucerase erhielten (p=0,007). In der Studie wurde Venglustat im Vergleich zu früheren Studien insgesamt gut vertragen und es gab keine neuen Sicherheitssignale. Die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse waren Kopfschmerzen (14,3 % im Venglustat-Arm gegenüber 18,2 % im ERT-Arm), Übelkeit (14,3 % gegenüber 4,5 %), Milzvergrößerung (14,3 % gegenüber 0) und Durchfall (14,3 % gegenüber 0).

Die Gaucher-Krankheit (GD) ist eine seltene erbliche lysosomale Speicherstörung, die auf einen Mangel an einem Enzym namens Glucocerebrosidase zurückzuführen ist und zur Ansammlung von Zucker- und Fettmolekülen namens Glykosphingolipiden (GSL) in Milz, Leber, Knochenmark und Lunge führt. Es gibt drei Hauptformen der Krankheit: GD1, gekennzeichnet durch fehlende Beteiligung des Zentralnervensystems (ZNS); GD2, gekennzeichnet durch einen raschen neurologischen Rückgang und schwere neurokognitive Symptome; und GD3, gekennzeichnet durch langsamere und variablere Progression und Schwere der Symptome.

Bei Menschen mit GD3 kann die Ansammlung von GSLs im ZNS zusätzlich zu den systemischen Manifestationen, die bei GD1 beobachtet werden, wie Leber- und Milzvergrößerung, Anämie, niedrige Blutplättchenzahlen und Knochenerkrankungen, zu neurologischen Symptomen führen. Systemische Manifestationen von GD3 werden mit ERT behandelt, es gibt jedoch keine zugelassenen Behandlungen für die neurologischen Symptome. Venglustat wirkt, indem es die abnormale Ansammlung von GSLs reduziert. Es soll die Blut-Hirn-Schranke überwinden, um die zugrunde liegende Pathologie zu bekämpfen, die die neurologischen Auswirkungen von GD3 verursacht.

„Dieser regulatorische Meilenstein erkennt den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf für Menschen mit Typ-3-Gaucher-Krankheit an, insbesondere für diejenigen, die eine fortschreitende neurologische Verschlechterung erleben“, sagte Karin Knobe, globale Leiterin der klinischen Entwicklung für seltene Krankheiten bei Sanofi. „Die positiven LEAP2MONO-Ergebnisse sind ein ermutigender Fortschritt im Forschungs- und Entwicklungsprozess, und wir werden weiterhin mit der FDA zusammenarbeiten, um diese potenzielle Behandlungsoption voranzutreiben.“

Venglustat erhielt bereits zuvor von der FDA den Fast-Track-Status für seinen potenziellen Einsatz bei GD3 sowie den Orphan-Status für GD3 in den USA, der EU und Japan. Sanofi wird im Jahr 2026 weltweit Zulassungsanträge für Venglustat in GD3 einreichen.

Die FDA-Auszeichnung „Breakthrough Therapy“ soll die Entwicklung und Überprüfung von Medikamenten in den USA beschleunigen, die auf schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen abzielen. Arzneimittel, die sich für diese Bezeichnung qualifizieren, müssen vorläufige klinische Beweise dafür vorlegen, dass das Arzneimittel eine wesentliche Verbesserung klinisch bedeutsamer Endpunkte gegenüber verfügbaren Arzneimitteln aufweisen kann.

Über die LEAP2MONO-Studie Die LEAP2MONO-Phase-3-Studie war eine doppelblinde, doppelblinde, aktive Vergleichsstudie mit zwei Armen, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von einmal täglich oralem Venglustat im Vergleich zu intravenöser ERT alle zwei Wochen bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren untersucht wurde GD3. Dreiundvierzig Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten entweder Venglustat und eine Placebo-Infusion oder eine ERT und eine Placebo-Tablette. Die Patienten müssen mindestens drei Jahre lang mit ERT behandelt worden sein und therapeutische Ziele für systemische Krankheitsmanifestationen erreicht haben. Die primären Endpunkte der Studie waren die Veränderung des SARA-modifizierten Gesamtscores und die Veränderung des RBANS-Gesamtskalenindex-Scores für Patienten, die Venglustat erhielten, im Vergleich zu denen, die ERT erhielten, vom Ausgangswert bis Woche 52. Zu den systemischen wichtigen sekundären Endpunkten gehören die prozentuale Veränderung des Milzvolumens, des Lebervolumens und der Thrombozytenzahl sowie die Veränderung der Hämoglobinwerte. Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten der Biomarker gehören die prozentuale Veränderung der Zerebrospinalflüssigkeit und des Plasma-GL1 und Lyso-GL1. Die LEAP2MONO-Studie ist noch nicht abgeschlossen und die Ergebnisse der offenen Phase werden zu einem späteren Zeitpunkt vorgestellt, sobald sie verfügbar sind.

Über Venglustat Venglustat ist ein neuartiger, in der Prüfphase befindlicher oraler Glucosylceramid-Synthase-Inhibitor (GCSi), der die Blut-Hirn-Schranke überwinden soll (d. h. hirnpenetrierend) und das Potenzial hat, das Fortschreiten von GD3 zu verlangsamen, indem er die abnormale GSL-Akkumulation und ihre physiopathologischen Folgen hemmt. GSLs sind zelluläre Bausteine, deren abnormale Ansammlung an mehreren seltenen Krankheiten beteiligt ist, die sowohl zu Zellfunktionsstörungen als auch zum Fortschreiten der Krankheit führen.

Über SanofiSanofi ist ein forschungs- und entwicklungsorientiertes, KI-gestütztes Biopharmaunternehmen, das sich der Verbesserung des Lebens der Menschen und der Erzielung überzeugenden Wachstums verschrieben hat. Wir nutzen unser tiefes Verständnis des Immunsystems, um Medikamente und Impfstoffe zu entwickeln, die Millionen von Menschen auf der ganzen Welt behandeln und schützen, mit einer innovativen Pipeline, die Millionen weiterer Menschen zugute kommen könnte. Unser Team wird von einem Ziel geleitet: Wir verfolgen die Wunder der Wissenschaft, um das Leben der Menschen zu verbessern. Dies inspiriert uns dazu, den Fortschritt voranzutreiben und positive Auswirkungen für unsere Mitarbeiter und die Gemeinschaften zu erzielen, denen wir dienen, indem wir uns den dringendsten Gesundheits-, Umwelt- und gesellschaftlichen Herausforderungen unserer Zeit stellen. Sanofi ist an EURONEXT: SAN und NASDAQ: SNY notiert

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Alle in dieser Pressemitteilung erwähnten Marken sind Eigentum der Sanofi-Gruppe.

Quelle: Sanofi

Quelle: HealthDay

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Gesendet : 2026-03-19 08:55

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