Το Venglustat της Sanofi κερδίζει πρωτοποριακή ονομασία θεραπείας στις ΗΠΑ για τη νόσο του Gaucher τύπου 3

Παρίσι, 18 Μαρτίου 2026. Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε την ονομασία Breakthrough Therapy στη βεγγλουστάτη, έναν νέο, ερευνητικό από του στόματος αναστολέα συνθάσης γλυκοζυλοκεραμίδης (GCSi), για τη θεραπεία της νόσου raucher typer (GCSi) λυσοσωμική διαταραχή αποθήκευσης.

Η ονομασία βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη φάσης 3 LEAP2MONO (αναγνωριστικό κλινικής μελέτης: NCT05222906) στην οποία οι ασθενείς που έλαβαν βενγλουστάτη εμφάνισαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στα νευρολογικά συμπτώματα που μετρήθηκαν με μια συνολική βαθμολογία δοκιμής που περιελάμβανε αξιολογήσεις για θεραπεία αταξίας (mSARA) σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν αταξία (mSARA) (ΕΡΤ), ιμιγλουκεράση (p=0,007). Στη μελέτη, η βενγλουστάτη ήταν καλά ανεκτή συνολικά χωρίς νέα σήματα ασφάλειας σε σύγκριση με προηγούμενες μελέτες. Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν πονοκέφαλος (14,3% στο σκέλος βεγγλουστάτης έναντι 18,2% στο σκέλος ERT), ναυτία (14,3% έναντι 4,5%), διόγκωση σπλήνας (14,3% έναντι 0) και διάρροια (14,3% έναντι 0).

Η νόσος Gaucher (GD) είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή λυσοσωμικής αποθήκευσης που προκύπτει από ανεπάρκεια ενός ενζύμου που ονομάζεται γλυκοσερεβροσιδάση, που οδηγεί στη συσσώρευση μορίων ζάχαρης και λίπους που ονομάζονται γλυκοσφιγγολιπίδια (GSL) στον σπλήνα, το ήπαρ, το μυελό των οστών και τους πνεύμονες. Υπάρχουν τρεις κύριες μορφές της νόσου: GD1, που χαρακτηρίζεται από έλλειψη συμμετοχής του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ). GD2, που χαρακτηρίζεται από ταχεία νευρολογική έκπτωση και σοβαρά νευρογνωστικά συμπτώματα. και GD3, που χαρακτηρίζονται από βραδύτερη και πιο μεταβλητή εξέλιξη και σοβαρότητα συμπτωμάτων.

Στα άτομα με GD3, η συσσώρευση GSL στο ΚΝΣ μπορεί να οδηγήσει σε νευρολογικά συμπτώματα, εκτός από τις συστηματικές εκδηλώσεις που εμφανίζονται στο GD1, όπως διόγκωση ήπατος και σπλήνας, αναιμία, χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων και νόσος των οστών. Οι συστηματικές εκδηλώσεις της GD3 αντιμετωπίζονται με ΕΡΤ αλλά δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για τα νευρολογικά συμπτώματα. Το Venglustat λειτουργεί μειώνοντας την ανώμαλη συσσώρευση GSL. Έχει σχεδιαστεί για να διασχίζει τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό για να στοχεύσει την υποκείμενη παθολογία που προκαλεί τις νευρολογικές επιδράσεις του GD3.

"Αυτό το ρυθμιστικό ορόσημο αναγνωρίζει τη σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για άτομα που ζουν με τη νόσο του Gaucher τύπου 3, ιδιαίτερα εκείνα που αντιμετωπίζουν προοδευτική νευρολογική επιδείνωση", δήλωσε η Karin Knobe, Global Head of Clinical Development, Rare Diseases στη Sanofi. "Τα θετικά ευρήματα του LEAP2MONO είναι ένα ενθαρρυντικό βήμα προς τα εμπρός στη διαδικασία έρευνας και ανάπτυξης και θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε με τον FDA για να προωθήσουμε αυτήν την πιθανή θεραπευτική επιλογή."

Η Venglustat έλαβε προηγουμένως χαρακτηρισμό fast-track από τον FDA για πιθανή χρήση του στο GD3 καθώς και ορφανό για το GD3 στις ΗΠΑ, την ΕΕ και την Ιαπωνία. Η Sanofi θα επιδιώξει παγκόσμιες ρυθμιστικές καταθέσεις για τη βεγγλουστάτη στο GD3 κατά τη διάρκεια του 2026.

Η ονομασία του FDA Breakthrough Therapy έχει σχεδιαστεί για να επιταχύνει την ανάπτυξη και την αναθεώρηση φαρμάκων στις ΗΠΑ που στοχεύουν σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις. Τα φάρμακα που πληρούν τις προϋποθέσεις για αυτόν τον χαρακτηρισμό πρέπει να παρουσιάζουν προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει σημαντική βελτίωση σε κλινικά σημαντικά τελικά σημεία έναντι των διαθέσιμων φαρμάκων.

Σχετικά με τη μελέτη LEAP2MONOΗ μελέτη φάσης 3 LEAP2MONO ήταν μια διπλά τυφλή, διπλή εικονική, ενεργητική σύγκριση, μελέτη ασφάλειας δύο σκελών ημερησίως και αξιολόγησης της σταθερότητας μιας φοράς ενδοφλέβια ΕΡΤ κάθε δύο εβδομάδες σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με GD3. Σαράντα τρεις ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν [1:1] για να λάβουν βενγκλουστάτη και έγχυση εικονικού φαρμάκου ή ERT και εικονικό φάρμακο. Οι ασθενείς πρέπει να έχουν λάβει θεραπεία με ΕΡΤ για τουλάχιστον τρία χρόνια και να έχουν επιτύχει θεραπευτικούς στόχους για εκδηλώσεις συστηματικής νόσου. Τα κύρια καταληκτικά σημεία για τη μελέτη ήταν η αλλαγή στη συνολική βαθμολογία τροποποιημένης SARA και η αλλαγή στη βαθμολογία δείκτη συνολικής κλίμακας RBANS για ασθενείς που έλαβαν βενγλουστάτη έναντι αυτών που έλαβαν ERT από την έναρξη έως την εβδομάδα 52. Τα συστηματικά βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία περιλαμβάνουν ποσοστιαία αλλαγή στον όγκο σπλήνας, τον όγκο του ήπατος και τον αριθμό των αιμοπεταλίων και αλλαγή στα επίπεδα αιμοσφαιρίνης. Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία βασικών βιοδεικτών περιλαμβάνουν ποσοστιαία αλλαγή στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό και στο πλάσμα GL1 και lyso-GL1. Η μελέτη LEAP2MONO βρίσκεται σε εξέλιξη και τα αποτελέσματα από τη φάση της ανοιχτής ετικέτας θα παρουσιαστούν στο μέλλον όταν είναι διαθέσιμα.

Σχετικά με το venglustat Το Venglustat είναι ένας νέος, ερευνητικός από του στόματος αναστολέας της συνθάσης της γλυκοζυλοκεραμίδης (GCSi), σχεδιασμένος να διασχίζει τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό (δηλαδή, διεισδυτικό στον εγκέφαλο), που έχει τη δυνατότητα να επιβραδύνει την εξέλιξη του GD3 αναστέλλοντας την ανώμαλη συσσώρευση GSL και την παθολογική του συνέπεια. Τα GSL είναι κυτταρικά δομικά στοιχεία των οποίων η μη φυσιολογική συσσώρευση εμπλέκεται σε πολλές σπάνιες ασθένειες που οδηγούν τόσο σε κυτταρική δυσλειτουργία όσο και σε εξέλιξη της νόσου.

Σχετικά με την SanofiSanofi είναι μια εταιρεία βιοφαρμακευτικών προϊόντων με γνώμονα την Έρευνα και Ανάπτυξη, με τροφοδοσία τεχνητής νοημοσύνης που δεσμεύεται να βελτιώσει τις ζωές των ανθρώπων και να προσφέρει συναρπαστική ανάπτυξη. Εφαρμόζουμε τη βαθιά κατανόησή μας για το ανοσοποιητικό σύστημα για να εφεύρουμε φάρμακα και εμβόλια που θεραπεύουν και προστατεύουν εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο, με έναν καινοτόμο αγωγό που θα μπορούσε να ωφελήσει εκατομμύρια περισσότερους. Η ομάδα μας καθοδηγείται από έναν σκοπό: κυνηγάμε τα θαύματα της επιστήμης για να βελτιώσουμε τη ζωή των ανθρώπων. αυτό μας εμπνέει να οδηγήσουμε την πρόοδο και να προσφέρουμε θετικό αντίκτυπο για τους ανθρώπους μας και τις κοινότητες που υπηρετούμε, αντιμετωπίζοντας τις πιο επείγουσες προκλήσεις της υγειονομικής περίθαλψης, του περιβάλλοντος και της κοινωνίας της εποχής μας. Η Sanofi είναι εισηγμένη στο EURONEXT: SAN και στο NASDAQ: SNY

Μελλοντική δήλωση της SanofiΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια της ισχύουσας νομοθεσίας περί κινητών αξιών, συμπεριλαμβανομένου του νόμου περί διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995, όπως τροποποιήθηκε. Οι μελλοντικές δηλώσεις είναι δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα. Αυτές οι καταστάσεις περιλαμβάνουν προβλέψεις και εκτιμήσεις και τις υποκείμενες παραδοχές τους, δηλώσεις σχετικά με σχέδια, στόχους, προθέσεις και προσδοκίες σε σχέση με μελλοντικά οικονομικά αποτελέσματα, γεγονότα, λειτουργίες, υπηρεσίες, ανάπτυξη προϊόντων και δυνατότητες, και δηλώσεις σχετικά με μελλοντικά γεγονότα και οικονομικές επιδόσεις. Λέξεις όπως «αναμένω», «προβλέπω», «πιστεύω», «σκοπεύω», «εκτίμηση», «σχεδιάζω», «μπορώ», «στοχάζομαι», «θα μπορούσε», «έχει σχεδιαστεί για», «μπορεί», «ενδέχεται», «δυνητικό», «αντικειμενικός», «προσπάθεια», «στόχος, «προσπάθεια», «προσπάθεια,» «πρόβλεψη», «φιλοδοξία», «κατευθυντήρια γραμμή», «αναζήτηση», «πρέπει», «θέληση», «στόχος» ή το αρνητικό από αυτά, και παρόμοιες εκφράσεις προορίζονται για τον προσδιορισμό δηλώσεων που κοιτάζουν το μέλλον. Αν και η διοίκηση της Sanofi πιστεύει ότι οι προσδοκίες που αντικατοπτρίζονται σε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις είναι λογικές, οι επενδυτές προειδοποιούνται ότι οι μελλοντικές πληροφορίες και δηλώσεις υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες, πολλοί από τους οποίους είναι δύσκολο να προβλεφθούν και γενικά εκτός ελέγχου της Sanofi. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τις αβεβαιότητες που ενυπάρχουν στην έρευνα και ανάπτυξη, μελλοντικά κλινικά δεδομένα και αναλύσεις, συμπεριλαμβανομένης της μετά την κυκλοφορία, αποφάσεις ρυθμιστικών αρχών, όπως η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ή ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων, σχετικά με το εάν και πότε να εγκριθεί οποιοδήποτε φάρμακο, συσκευή ή βιολογική εφαρμογή που μπορεί να υποβληθεί για οποιοδήποτε τέτοιο προϊόν μπορεί να επηρεάσει την εμπορική απόφαση ή τη διαθεσιμότητά τους. δυνατότητες τέτοιων υποψηφίων προϊόντων· το γεγονός ότι τα υποψήφια προϊόντα, εάν εγκριθούν, ενδέχεται να μην είναι εμπορικά επιτυχημένα· απροσδόκητες ρυθμιστικές ενέργειες ή καθυστερήσεις, ή κυβερνητική ρύθμιση γενικά· αποφάσεις των αρχών σχετικά με το εάν και πότε θα εγκρίνουν ένα υποψήφιο προϊόν· πολιτική πίεση στις Ηνωμένες Πολιτείες για την επιβολή χαμηλότερων τιμών φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένης της τιμολόγησης του «πιο ευνοημένου έθνους» για προγράμματα State Medicaid. τη μελλοντική έγκριση και εμπορική επιτυχία των θεραπευτικών εναλλακτικών λύσεων· Η ικανότητα της Sanofi να επωφελείται από εξωτερικές ευκαιρίες ανάπτυξης, να ολοκληρώνει σχετικές συναλλαγές ή/και να αποκτά ρυθμιστικές εγκρίσεις, συμπεριλαμβανομένων μελλοντικών κλινικών δεδομένων και ανάλυσης υφιστάμενων κλινικών δεδομένων σχετικά με το προϊόν, συμπεριλαμβανομένων μετά την κυκλοφορία, απροσδόκητων ζητημάτων ασφάλειας, ποιότητας ή κατασκευής, ανταγωνισμού γενικά. κινδύνους που σχετίζονται με την πνευματική ιδιοκτησία και τυχόν συναφείς εκκρεμείς ή μελλοντικές διαφορές και την τελική έκβαση αυτών των διαφορών· τάσεις στις συναλλαγματικές ισοτιμίες και τα επικρατούντα επιτόκια, ασταθείς οικονομικές συνθήκες και συνθήκες της αγοράς, πρωτοβουλίες συγκράτησης του κόστους και επακόλουθες αλλαγές και ο αντίκτυπος που μπορεί να έχουν οι παγκόσμιες κρίσεις σε εμάς, τους πελάτες, τους προμηθευτές, τους πωλητές και άλλους επιχειρηματικούς εταίρους μας και την οικονομική κατάσταση οποιουδήποτε από αυτούς, καθώς και στους υπαλλήλους μας και στην παγκόσμια οικονομία συνολικά. Οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν επίσης τις αβεβαιότητες που συζητήθηκαν ή εντοπίστηκαν στις δημόσιες καταθέσεις με την SEC και τη Γαλλική Αρχή Αγοράς (AMF) που έγιναν από τη Sanofi, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αναφέρονται στους "Παράγοντες Κινδύνου" και "Προειδοποιητική Δήλωση σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις" στην ετήσια έκθεση της Sanofi για το Έντυπο 20-25 Δεκεμβρίου 2003. περιοδικές αναφορές στο Έντυπο 6-Κ. Εκτός από τις απαιτήσεις της ισχύουσας νομοθεσίας, η Sanofi δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει οποιεσδήποτε μελλοντικές πληροφορίες ή δηλώσεις. Υπό το πρίσμα αυτών των κινδύνων, αβεβαιοτήτων και υποθέσεων, δεν θα πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν.

Όλα τα εμπορικά σήματα που αναφέρονται σε αυτό το δελτίο τύπου αποτελούν ιδιοκτησία του ομίλου Sanofi.

Πηγή: Sanofi

Πηγή: HealthDay

Περισσότεροι πόροι ειδήσεων

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας

Εγκρίσεις νέων φαρμάκων

Εγκρίσεις νέων φαρμάκων Αποτελέσματα

Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων

Drugs.com Podcast

Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

Δημοσιεύτηκε : 2026-03-19 08:55

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Το Venglustat της Sanofi κερδίζει πρωτοποριακή ονομασία θεραπείας στις ΗΠΑ για τη νόσο του Gaucher τύπου 3

Περισσότεροι πόροι ειδήσεων

Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά