Venglustat de Sanofi obtiene la designación de terapia innovadora en EE. UU. para la enfermedad de Gaucher tipo 3
París, 18 de marzo de 2026. La Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha concedido la designación de Terapia Innovadora a venglustat, un nuevo inhibidor oral de la glucosilceramida sintasa (GCSi) en investigación, para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Gaucher tipo 3 (GD3), un raro trastorno de almacenamiento lisosomal.
La designación se basa en datos del estudio de fase 3 LEAP2MONO (identificador de estudio clínico: NCT05222906) en el que los pacientes que recibieron venglustat demostraron mejoras estadísticamente significativas en los síntomas neurológicos medidos mediante una puntuación de prueba global que incluyó evaluaciones de ataxia (mSARA) y cognición (RBANS) en comparación con pacientes que recibieron la terapia de reemplazo enzimático (ERT), imiglucerasa (p = 0,007). En el estudio, venglustat fue bien tolerado en general y no hubo nuevas señales de seguridad en comparación con estudios anteriores. Los eventos adversos notificados con más frecuencia fueron dolor de cabeza (14,3 % en el grupo de venglustat versus 18,2 % en el grupo de ERT), náuseas (14,3 % versus 0), agrandamiento del bazo (14,3 % versus 0) y diarrea (14,3 % versus 0).
La enfermedad de Gaucher (EG) es un raro trastorno hereditario de almacenamiento lisosomal que resulta de una deficiencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa, que conduce a la acumulación de moléculas de azúcar y grasa llamadas glicoesfingolípidos (GSL) en el bazo, el hígado, la médula ósea y los pulmones. Hay tres formas principales de la enfermedad: GD1, caracterizada por la falta de afectación del sistema nervioso central (SNC); GD2, marcado por un rápido deterioro neurológico y síntomas neurocognitivos graves; y GD3, caracterizado por una progresión y gravedad de los síntomas más lenta y variable.
En personas con GD3, la acumulación de GSL en el SNC puede provocar síntomas neurológicos, además de las manifestaciones sistémicas observadas en GD1, como agrandamiento del hígado y del bazo, anemia, recuentos bajos de plaquetas y enfermedades óseas. Las manifestaciones sistémicas de GD3 se tratan con TRE, pero no existen tratamientos aprobados para los síntomas neurológicos. Venglustat actúa reduciendo la acumulación anormal de GSL. Está diseñado para cruzar la barrera hematoencefálica y atacar la patología subyacente que causa los efectos neurológicos de GD3.
“Este hito regulatorio reconoce la importante necesidad médica no cubierta de las personas que viven con la enfermedad de Gaucher tipo 3, en particular aquellas que experimentan un deterioro neurológico progresivo”, afirmó Karin Knobe, directora global de desarrollo clínico de Enfermedades Raras de Sanofi. "Los hallazgos positivos de LEAP2MONO son un paso adelante alentador en el proceso de investigación y desarrollo, y continuaremos colaborando con la FDA para avanzar en esta posible opción de tratamiento".
Venglustat recibió previamente la designación de vía rápida de la FDA para su uso potencial en GD3, así como la designación huérfana para GD3 en los EE. UU., la UE y Japón. Sanofi buscará presentaciones regulatorias globales para venglustat en GD3 durante 2026.
La designación de Terapia Innovadora de la FDA está diseñada para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos en los EE. UU. dirigidos a afecciones graves o potencialmente mortales. Los medicamentos que califican para esta designación deben mostrar evidencia clínica preliminar de que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial en criterios de valoración clínicamente significativos sobre los medicamentos disponibles.
Acerca del estudio LEAP2MONO El estudio de fase 3 LEAP2MONO fue un estudio doble ciego, doble simulación, con comparador activo y de dos brazos que evaluó la eficacia y seguridad de venglustat oral una vez al día versus ERT intravenosa cada dos semanas en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con GD3. Cuarenta y tres pacientes fueron aleatorizados [1:1] para recibir venglustat y una infusión de placebo o ERT y una tableta de placebo. Los pacientes deben haber sido tratados con TRE durante al menos tres años y haber alcanzado los objetivos terapéuticos para las manifestaciones de la enfermedad sistémica. Los criterios de valoración principales del estudio fueron el cambio en la puntuación total modificada de SARA y el cambio en la puntuación del índice de escala total RBANS para los pacientes que recibieron venglustat versus aquellos que recibieron ERT desde el inicio hasta la semana 52. Los criterios de valoración secundarios sistémicos clave incluyen el cambio porcentual en el volumen del bazo, el volumen del hígado y el recuento de plaquetas y el cambio en los niveles de hemoglobina. Los criterios de valoración secundarios clave de los biomarcadores incluyen el cambio porcentual en el líquido cefalorraquídeo y el plasma GL1 y liso-GL1. El estudio LEAP2MONO está en curso y los resultados de su fase abierta se presentarán en el futuro cuando estén disponibles.
Acerca de venglustatVenglustat es un nuevo inhibidor de la glucosilceramida sintasa oral (GCSi) en investigación, diseñado para cruzar la barrera hematoencefálica (es decir, penetrante del cerebro), que tiene el potencial de retardar la progresión de GD3 al inhibir la acumulación anormal de GSL y sus consecuencias fisiopatológicas. Los GSL son componentes celulares cuya acumulación anormal está implicada en varias enfermedades raras que conducen tanto a la disfunción celular como a la progresión de la enfermedad.
Acerca de SanofiSanofi es una empresa biofarmacéutica impulsada por la IA y impulsada por la I+D, comprometida con mejorar la vida de las personas y ofrecer un crecimiento convincente. Aplicamos nuestro profundo conocimiento del sistema inmunológico para inventar medicamentos y vacunas que tratan y protegen a millones de personas en todo el mundo, con un proyecto innovador que podría beneficiar a millones más. Nuestro equipo se guía por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas; Esto nos inspira a impulsar el progreso y generar un impacto positivo para nuestra gente y las comunidades a las que servimos, abordando los desafíos sanitarios, ambientales y sociales más urgentes de nuestro tiempo. Sanofi cotiza en EURONEXT: SAN y NASDAQ: SNY
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Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa son propiedad del grupo Sanofi.
Fuente: Sanofi
Fuente: HealthDay
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