Le Venglustat de Sanofi obtient la désignation de thérapie révolutionnaire aux États-Unis pour la maladie de Gaucher de type 3

Paris, le 18 mars 2026. La FDA (Food and Drug Administration) des États-Unis a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire au venglustat, un nouvel inhibiteur oral expérimental de la glucosylcéramide synthase (GCSi), pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Gaucher de type 3 (GD3), un trouble rare du stockage lysosomal.

La désignation est basée sur les données de l'étude de phase 3 LEAP2MONO (identifiant de l'étude clinique : NCT05222906) dans laquelle les patients recevant du venglustat ont démontré des améliorations statistiquement significatives des symptômes neurologiques mesurés par un score global comprenant des évaluations de l'ataxie (mSARA) et de la cognition (RBANS) par rapport aux patients recevant le traitement enzymatique substitutif (ERT), l'imiglucérase (p = 0,007). Dans l’étude, le venglustat a été globalement bien toléré sans nouveaux signaux de sécurité par rapport aux études précédentes. Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés étaient des maux de tête (14,3 % dans le bras venglustat contre 18,2 % dans le bras ERT), des nausées (14,3 % contre 4,5 %), une hypertrophie de la rate (14,3 % contre 0) et de la diarrhée (14,3 % contre 0).

La maladie de Gaucher (MG) est un trouble héréditaire rare du stockage lysosomal qui résulte d'un déficit d'une enzyme appelée glucocérébrosidase, conduisant à l'accumulation de molécules de sucre et de graisse appelées glycosphingolipides (GSL) dans la rate, le foie, la moelle osseuse et les poumons. Il existe trois formes principales de la maladie : GD1, caractérisée par une absence d'atteinte du système nerveux central (SNC) ; GD2, marqué par un déclin neurologique rapide et de graves symptômes neurocognitifs ; et GD3, marqué par une progression et une gravité des symptômes plus lentes et plus variables.

Chez les personnes atteintes de GD3, l'accumulation de GSL dans le SNC peut entraîner des symptômes neurologiques, en plus des manifestations systémiques observées dans GD1, telles qu'une hypertrophie du foie et de la rate, une anémie, une faible numération plaquettaire et une maladie osseuse. Les manifestations systémiques du GD3 sont traitées par ERT, mais il n'existe aucun traitement approuvé pour les symptômes neurologiques. Venglustat agit en réduisant l’accumulation anormale de GSL. Il est conçu pour traverser la barrière hémato-encéphalique afin de cibler la pathologie sous-jacente à l'origine des effets neurologiques du GD3.

« Cette étape réglementaire reconnaît l'important besoin médical non satisfait pour les personnes vivant avec la maladie de Gaucher de type 3, en particulier celles souffrant d'une détérioration neurologique progressive », a déclaré Karin Knobe, responsable mondiale du développement clinique pour les maladies rares chez Sanofi. « Les résultats positifs de LEAP2MONO constituent une avancée encourageante dans le processus de recherche et de développement, et nous continuerons à collaborer avec la FDA pour faire progresser cette option thérapeutique potentielle. »

Venglustat a déjà obtenu la désignation accélérée de la FDA pour son utilisation potentielle dans le GD3 ainsi que la désignation orpheline pour le GD3 aux États-Unis, dans l'UE et au Japon. Sanofi poursuivra les démarches réglementaires mondiales pour le venglustat dans le GD3 en 2026.

La désignation FDA Breakthrough Therapy est conçue pour accélérer le développement et l'examen de médicaments aux États-Unis qui ciblent des affections graves ou potentiellement mortelles. Les médicaments éligibles à cette désignation doivent présenter des preuves cliniques préliminaires démontrant une amélioration substantielle des critères d'évaluation cliniquement significatifs par rapport aux médicaments disponibles.

À propos de l'étude LEAP2MONOL'étude de phase 3 LEAP2MONO était une étude en double aveugle, à double placebo, avec comparateur actif et à deux bras qui évaluait l'efficacité et l'innocuité du venglustat oral une fois par jour par rapport à l'ERT intraveineuse toutes les deux semaines chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints de GD3. Quarante-trois patients ont été randomisés [1:1] pour recevoir une perfusion de venglustat et de placebo ou un comprimé d'ERT et de placebo. Les patients doivent avoir été traités par ERT pendant au moins trois ans et avoir atteint les objectifs thérapeutiques pour les manifestations systémiques de la maladie. Les critères d'évaluation principaux de l'étude étaient la modification du score total modifié SARA et la modification du score de l'indice total de l'échelle RBANS pour les patients recevant du venglustat par rapport à ceux recevant l'ERT entre le départ et la semaine 52. Les principaux critères d'évaluation secondaires systémiques comprennent la variation en pourcentage du volume de la rate, du volume du foie et de la numération plaquettaire ainsi que la modification des taux d'hémoglobine. Les principaux critères d'évaluation secondaires des biomarqueurs incluent le pourcentage de modification du liquide céphalo-rachidien et du plasma GL1 et lyso-GL1. L'étude LEAP2MONO est en cours et les résultats de sa phase ouverte seront présentés ultérieurement lorsqu'ils seront disponibles.

À propos du venglustat Le venglustat est un nouvel inhibiteur oral expérimental de la glucosylcéramide synthase (GCSi), conçu pour traverser la barrière hémato-encéphalique (c'est-à-dire pénétrant dans le cerveau), qui a le potentiel de ralentir la progression du GD3 en inhibant l'accumulation anormale de GSL et ses conséquences physiopathologiques. Les GSL sont des éléments constitutifs cellulaires dont l'accumulation anormale est impliquée dans plusieurs maladies rares conduisant à la fois à un dysfonctionnement cellulaire et à la progression de la maladie.

À propos de SanofiSanofi est une société biopharmaceutique axée sur la R&D et alimentée par l'IA, qui s'engage à améliorer la vie des gens et à générer une croissance irrésistible. Nous appliquons notre profonde compréhension du système immunitaire pour inventer des médicaments et des vaccins qui traitent et protègent des millions de personnes dans le monde, avec un pipeline innovant qui pourrait bénéficier à des millions d’autres. Notre équipe est guidée par un seul objectif : nous recherchons les miracles de la science pour améliorer la vie des gens ; cela nous incite à progresser et à avoir un impact positif sur nos collaborateurs et les communautés que nous servons, en relevant les défis sanitaires, environnementaux et sociétaux les plus urgents de notre époque. Sanofi est coté sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY

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Toutes les marques mentionnées dans ce communiqué de presse sont la propriété du groupe Sanofi.

Source : Sanofi

Source : HealthDay

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Publié : 2026-03-19 08:55

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