Venglustat Sanofi Mendapatkan Penunjukan Terapi Terobosan di AS untuk Penyakit Gaucher Tipe 3

Paris, 18 Maret 2026 studi LEAP2MONO fase 3 (pengidentifikasi studi klinis: NCT05222906) di mana pasien yang menerima venglustat menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dalam gejala neurologis yang diukur dengan skor tes global yang mencakup penilaian untuk ataksia (mSARA) dan kognisi (RBANS) dibandingkan dengan pasien yang menerima terapi penggantian enzim (ERT), imiglucerase (p=0,007). Dalam penelitian tersebut, venglustat secara keseluruhan dapat ditoleransi dengan baik tanpa adanya sinyal keamanan baru dibandingkan dengan penelitian sebelumnya. Efek samping yang paling sering dilaporkan adalah sakit kepala (14,3% pada kelompok venglustat berbanding 18,2% pada kelompok ERT), mual (14,3% berbanding 4,5%), pembesaran limpa (14,3% berbanding 0), dan diare (14,3% berbanding 0).

Penyakit Gaucher (GD) adalah kelainan penyimpanan lisosom bawaan langka yang disebabkan oleh kekurangan enzim yang disebut glukoserebrosidase, yang menyebabkan penumpukan molekul gula dan lemak yang disebut glikosfingolipid (GSL) di limpa, hati, sumsum tulang, dan paru-paru. Ada tiga bentuk utama penyakit ini: GD1, ditandai dengan kurangnya keterlibatan sistem saraf pusat (SSP); GD2, ditandai dengan penurunan neurologis yang cepat dan gejala neurokognitif yang parah; dan GD3, ditandai dengan perkembangan dan tingkat keparahan gejala yang lebih lambat dan lebih bervariasi.

Pada orang dengan GD3, akumulasi GSL di SSP dapat menyebabkan gejala neurologis, selain manifestasi sistemik yang terlihat pada GD1, seperti pembesaran hati dan limpa, anemia, jumlah trombosit yang rendah, dan penyakit tulang. Manifestasi sistemik GD3 diobati dengan ERT tetapi tidak ada pengobatan yang disetujui untuk gejala neurologis. Venglustat bekerja dengan mengurangi akumulasi GSL yang tidak normal. Ini dirancang untuk melewati penghalang darah-otak untuk menargetkan patologi yang mendasari yang menyebabkan efek neurologis GD3.

“Tonggak sejarah peraturan ini mengakui adanya kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara signifikan bagi orang-orang yang hidup dengan penyakit Gaucher tipe 3, khususnya mereka yang mengalami kerusakan neurologis progresif,” kata Karin Knobe, Kepala Pengembangan Klinis Global, Penyakit Langka di Sanofi. “Temuan positif LEAP2MONO merupakan langkah maju yang menggembirakan dalam proses penelitian dan pengembangan, dan kami akan terus berkolaborasi dengan FDA untuk memajukan pilihan pengobatan potensial ini.”

Venglustat sebelumnya mendapatkan penunjukan jalur cepat dari FDA untuk potensi penggunaannya dalam GD3 serta penunjukan yatim piatu untuk GD3 di AS, UE, dan Jepang. Sanofi akan mengajukan pengajuan peraturan global untuk venglustat di GD3 selama tahun 2026.

Penunjukan Terapi Terobosan FDA dirancang untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat-obatan di AS yang menargetkan kondisi serius atau mengancam jiwa. Obat-obatan yang memenuhi syarat untuk penunjukan ini harus menunjukkan bukti klinis awal bahwa obat tersebut dapat menunjukkan perbaikan substansial pada titik akhir yang signifikan secara klinis dibandingkan obat-obatan yang tersedia.

Tentang penelitian LEAP2MONO Penelitian LEAP2MONO fase 3 merupakan penelitian double-blind, double-dummy, active-comparator, two-arm yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan venglustat oral sekali sehari versus ERT intravena setiap dua minggu pada pasien dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas dengan GD3. Empat puluh tiga pasien diacak [1:1] untuk menerima venglustat dan infus plasebo atau ERT dan tablet plasebo. Pasien harus telah diobati dengan ERT setidaknya selama tiga tahun dan mencapai tujuan terapeutik untuk manifestasi penyakit sistemik. Titik akhir utama dari penelitian ini adalah perubahan skor total modifikasi SARA dan perubahan skor indeks skala total RBANS untuk pasien yang menerima venglustat dibandingkan pasien yang menerima ERT dari awal hingga minggu ke 52. Titik akhir sekunder kunci sistemik mencakup persen perubahan volume limpa, volume hati, dan jumlah trombosit serta perubahan kadar hemoglobin. Titik akhir sekunder utama biomarker mencakup persen perubahan cairan serebrospinal dan plasma GL1 dan lyso-GL1. Studi LEAP2MONO sedang berlangsung dan hasil dari fase label terbuka akan dipresentasikan di masa mendatang jika sudah tersedia.

Tentang venglustatVenglustat adalah penghambat sintase glukosilceramida oral (GCSi) baru yang sedang diteliti, yang dirancang untuk melewati sawar darah-otak (yaitu, penetran otak), yang berpotensi memperlambat perkembangan GD3 dengan menghambat akumulasi GSL abnormal dan konsekuensi fisio-patologisnya. GSL adalah elemen penyusun seluler yang akumulasi abnormalnya menyebabkan beberapa penyakit langka yang menyebabkan disfungsi sel dan perkembangan penyakit.

Tentang SanofiSanofi adalah perusahaan biofarmasi bertenaga AI yang didorong oleh penelitian dan pengembangan yang berkomitmen untuk meningkatkan kehidupan masyarakat dan memberikan pertumbuhan yang menarik. Kami menerapkan pemahaman mendalam kami tentang sistem kekebalan tubuh untuk menciptakan obat-obatan dan vaksin yang dapat mengobati dan melindungi jutaan orang di seluruh dunia, dengan jalur inovatif yang dapat memberikan manfaat bagi jutaan orang lainnya. Tim kami dipandu oleh satu tujuan: kami mengejar keajaiban ilmu pengetahuan untuk meningkatkan kehidupan masyarakat; Hal ini menginspirasi kami untuk mendorong kemajuan dan memberikan dampak positif bagi karyawan dan komunitas yang kami layani, dengan mengatasi tantangan kesehatan, lingkungan, dan sosial yang paling mendesak saat ini. Sanofi terdaftar di EURONEXT: SAN dan NASDAQ: SNY

Pernyataan Berwawasan ke Depan SanofiSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam pengertian undang-undang sekuritas yang berlaku, termasuk Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, sebagaimana telah diubah. Pernyataan berwawasan ke depan adalah pernyataan yang bukan merupakan fakta sejarah. Pernyataan-pernyataan ini mencakup proyeksi dan estimasi serta asumsi-asumsi yang mendasarinya, pernyataan mengenai rencana, tujuan, maksud, dan harapan sehubungan dengan hasil keuangan, kejadian, operasi, layanan, pengembangan dan potensi produk di masa depan, dan pernyataan mengenai kejadian di masa depan dan kinerja ekonomi. Kata-kata seperti “mengharapkan,” “mengantisipasi,” “percaya,” “berniat,” “memperkirakan,” “merencanakan,” “bisa,” “merenungkan,” “bisa,” “dirancang untuk,” “mungkin,” “mungkin,” “potensial,” “objektif,” “mencoba,” “target,” “memproyeksikan,” “strategi,” “berjuang,” “keinginan,” “memprediksi,” “ramalan,” “ambisi,” “pedoman,” “mencari,” “seharusnya,” “kehendak”, “tujuan”, atau bentuk negatif dari kata-kata tersebut, dan ungkapan serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Meskipun manajemen Sanofi yakin bahwa ekspektasi yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut adalah wajar, para investor diperingatkan bahwa informasi dan pernyataan berwawasan ke depan mempunyai berbagai risiko dan ketidakpastian, banyak di antaranya sulit untuk diprediksi dan umumnya di luar kendali Sanofi, yang dapat menyebabkan hasil dan perkembangan aktual berbeda secara material dari apa yang diungkapkan, atau tersirat atau diproyeksikan oleh, informasi dan pernyataan berwawasan ke depan. Risiko dan ketidakpastian ini mencakup antara lain, ketidakpastian yang melekat dalam penelitian dan pengembangan, data dan analisis klinis di masa depan, termasuk pasca pemasaran, keputusan oleh otoritas pengatur, seperti Badan Pengawas Obat dan Makanan AS atau Badan Obat Eropa, mengenai apakah dan kapan menyetujui aplikasi obat, perangkat atau biologis apa pun yang dapat diajukan untuk calon produk tersebut serta keputusan mereka mengenai pelabelan dan hal-hal lain yang dapat mempengaruhi ketersediaan atau potensi komersial dari calon produk tersebut; fakta bahwa calon produk jika disetujui mungkin tidak akan berhasil secara komersial; tindakan atau penundaan peraturan yang tidak terduga, atau peraturan pemerintah secara umum; keputusan pihak berwenang mengenai apakah dan kapan akan menyetujui calon produk; tekanan politik di Amerika Serikat untuk mewajibkan penurunan harga obat-obatan termasuk penetapan harga “negara yang paling disukai” untuk program Medicaid Negara; persetujuan di masa depan dan keberhasilan komersial dari alternatif terapi; Kemampuan Sanofi untuk memanfaatkan peluang pertumbuhan eksternal, untuk menyelesaikan transaksi terkait dan/atau memperoleh izin peraturan, termasuk data klinis di masa depan dan analisis data klinis yang ada terkait dengan produk, termasuk pasca pemasaran, masalah keselamatan, kualitas atau manufaktur yang tidak terduga, persaingan secara umum; risiko yang terkait dengan kekayaan intelektual dan segala litigasi terkait yang tertunda atau di masa depan serta hasil akhir dari litigasi tersebut; tren nilai tukar dan suku bunga yang berlaku, kondisi ekonomi dan pasar yang bergejolak, inisiatif pengendalian biaya dan perubahan selanjutnya, serta dampak krisis global terhadap kita, pelanggan, pemasok, vendor, dan mitra bisnis lainnya, dan kondisi keuangan salah satu dari mereka, serta terhadap karyawan kita dan perekonomian global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga mencakup ketidakpastian yang dibahas atau diidentifikasi dalam pengajuan publik kepada SEC dan French Markest Authority (AMF) yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang tercantum dalam “Faktor Risiko” dan “Pernyataan Kehati-hatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan” dalam laporan tahunan Sanofi pada Formulir 20-F untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2025 atau dimuat dalam laporan berkala kami pada Formulir 6-K. Selain yang diwajibkan oleh hukum yang berlaku, Sanofi tidak berkewajiban memperbarui atau merevisi informasi atau pernyataan berwawasan ke depan. Mengingat risiko, ketidakpastian, dan asumsi ini, Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini.

Semua merek dagang yang disebutkan dalam siaran pers ini adalah milik grup Sanofi.

Sumber: Sanofi

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

MedNews Harian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Aplikasi Obat Baru

Hasil Uji Klinis

Generik Persetujuan Obat

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-03-19 08:55

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Venglustat Sanofi Mendapatkan Penunjukan Terapi Terobosan di AS untuk Penyakit Gaucher Tipe 3

Sumber berita lainnya

Berlangganan buletin kami

Baca selengkapnya

Penafian

Kata kunci populer