Venglustat di Sanofi ottiene la designazione di terapia innovativa negli Stati Uniti per la malattia di Gaucher di tipo 3

Parigi, 18 marzo 2026. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria a venglustat, un nuovo inibitore orale sperimentale della glucosilceramide sintasi (GCSi), per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Gaucher di tipo 3 (GD3), una rara malattia da accumulo lisosomiale.

La designazione si basa su dati dello studio di fase 3 LEAP2MONO (identificativo dello studio clinico: NCT05222906) in cui i pazienti trattati con venglustat hanno dimostrato miglioramenti statisticamente significativi nei sintomi neurologici misurati mediante un punteggio del test globale che includeva valutazioni per atassia (mSARA) e cognizione (RBANS) rispetto ai pazienti trattati con terapia enzimatica sostitutiva (ERT), imiglucerasi (p=0,007). Nello studio, venglustat è stato complessivamente ben tollerato senza nuovi segnali di sicurezza rispetto agli studi precedenti. Gli eventi avversi più comunemente riportati sono stati mal di testa (14,3% nel braccio venglustat contro 18,2% nel braccio ERT), nausea (14,3% contro 4,5%), ingrossamento della milza (14,3% contro 0) e diarrea (14,3% contro 0).

La malattia di Gaucher (GD) è una rara malattia ereditaria da accumulo lisosomiale che deriva da una carenza di un enzima chiamato glucocerebrosidasi, che porta all'accumulo di molecole di zucchero e grassi chiamate glicosfingolipidi (GSL) nella milza, nel fegato, nel midollo osseo e nei polmoni. Esistono tre forme principali della malattia: GD1, caratterizzata dal mancato coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SNC); GD2, caratterizzato da un rapido declino neurologico e gravi sintomi neurocognitivi; e GD3, caratterizzato da una progressione più lenta e più variabile e da una gravità dei sintomi.

Nelle persone con GD3, l'accumulo di GSL nel sistema nervoso centrale può provocare sintomi neurologici, oltre alle manifestazioni sistemiche osservate in GD1, come ingrossamento del fegato e della milza, anemia, bassa conta piastrinica e malattie ossee. Le manifestazioni sistemiche di GD3 sono trattate con ERT ma non esistono trattamenti approvati per i sintomi neurologici. Venglustat agisce riducendo l'accumulo anomalo di GSL. È progettato per attraversare la barriera emato-encefalica per colpire la patologia sottostante che causa gli effetti neurologici del GD3.

"Questo traguardo normativo riconosce il significativo bisogno medico insoddisfatto delle persone che vivono con la malattia di Gaucher di tipo 3, in particolare quelle che soffrono di un progressivo deterioramento neurologico", ha affermato Karin Knobe, responsabile globale dello sviluppo clinico, malattie rare presso Sanofi. "I risultati positivi di LEAP2MONO rappresentano un incoraggiante passo avanti nel processo di ricerca e sviluppo e continueremo a collaborare con la FDA per promuovere questa potenziale opzione terapeutica."

Venglustat aveva precedentemente ottenuto la designazione accelerata dalla FDA per il suo potenziale utilizzo nella GD3, nonché la designazione orfana per la GD3 negli Stati Uniti, nell'UE e in Giappone. Sanofi perseguirà le richieste normative globali per venglustat in GD3 nel corso del 2026.

La designazione di terapia rivoluzionaria della FDA è stata concepita per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci negli Stati Uniti destinati a patologie gravi o potenzialmente letali. I medicinali che si qualificano per questa designazione devono mostrare prove cliniche preliminari che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale sugli endpoint clinicamente significativi rispetto ai medicinali disponibili.

Informazioni sullo studio LEAP2MONOLo studio di fase 3 LEAP2MONO era uno studio in doppio cieco, double-dummy, con comparatore attivo, a due bracci che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di venglustat orale una volta al giorno rispetto a ERT endovenosa ogni due settimane in adulti e pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con GD3. Quarantatré pazienti sono stati randomizzati [1:1] a ricevere un'infusione di venglustat e placebo o una compressa di ERT e placebo. I pazienti devono essere stati trattati con ERT per almeno tre anni e aver raggiunto gli obiettivi terapeutici per le manifestazioni della malattia sistemica. Gli endpoint primari dello studio erano la variazione del punteggio totale modificato SARA e la variazione del punteggio dell’indice della scala totale RBANS per i pazienti trattati con venglustat rispetto a quelli trattati con ERT dal basale alla settimana 52. Gli endpoint secondari chiave sistemici comprendono la variazione percentuale del volume della milza, del volume del fegato e della conta piastrinica e la variazione dei livelli di emoglobina. Gli endpoint secondari chiave dei biomarcatori includono la variazione percentuale del liquido cerebrospinale e del plasma GL1 e liso-GL1. Lo studio LEAP2MONO è in corso e i risultati della fase in aperto verranno presentati in futuro non appena disponibili.

Informazioni su venglustatVenglustat è un nuovo inibitore orale sperimentale della glucosilceramide sintasi (GCSi), progettato per attraversare la barriera emato-encefalica (cioè penetrante nel cervello), che ha il potenziale di rallentare la progressione di GD3 inibendo l'accumulo anomalo di GSL e le sue conseguenze fisiopatologiche. Le GSL sono elementi costitutivi cellulari il cui accumulo anomalo è implicato in diverse malattie rare che portano sia alla disfunzione cellulare che alla progressione della malattia.

Informazioni su SanofiSanofi è un'azienda biofarmaceutica basata sulla ricerca e sviluppo e basata sull'intelligenza artificiale, impegnata a migliorare la vita delle persone e a garantire una crescita convincente. Applichiamo la nostra profonda conoscenza del sistema immunitario per inventare farmaci e vaccini che curano e proteggono milioni di persone in tutto il mondo, con una pipeline innovativa che potrebbe avvantaggiare altri milioni di persone. Il nostro team è guidato da uno scopo: inseguiamo i miracoli della scienza per migliorare la vita delle persone; questo ci ispira a promuovere il progresso e ad avere un impatto positivo per le nostre persone e le comunità che serviamo, affrontando le sfide sanitarie, ambientali e sociali più urgenti del nostro tempo. Sanofi è quotato su EURONEXT: SAN e NASDAQ: SNY

Dichiarazione previsionale di SanofiIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi delle leggi applicabili sui titoli, incluso il Private Securities Litigation Reform Act del 1995, come modificato. Le dichiarazioni previsionali sono dichiarazioni che non rappresentano fatti storici. Tali dichiarazioni includono proiezioni e stime e le relative ipotesi sottostanti, dichiarazioni riguardanti piani, obiettivi, intenzioni e aspettative rispetto a futuri risultati finanziari, eventi, operazioni, servizi, sviluppo e potenziale del prodotto e dichiarazioni riguardanti eventi futuri e performance economica. Parole come "aspettarsi", "anticipare", "credere", "intendere", "stimare", "pianificare", "può", "contemplare", "potrebbe", "è progettato per", "può", "potrebbe", "potenziale", "obiettivo", "tentativo", "obiettivo", "progetto", "strategia", "sforzo", "desiderio", "prevedere", "ambizione", "linea guida", "cercare" "dovrebbe", "sarà", "obiettivo" o il negativo di questi ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Sebbene il management di Sanofi ritenga che le aspettative riflesse in tali dichiarazioni previsionali siano ragionevoli, gli investitori sono avvisati che le informazioni e le dichiarazioni previsionali sono soggette a vari rischi e incertezze, molti dei quali sono difficili da prevedere e generalmente al di fuori del controllo di Sanofi, che potrebbero far sì che i risultati e gli sviluppi effettivi differiscano materialmente da quelli espressi, o impliciti o previsti, nelle informazioni e dichiarazioni previsionali. Tali rischi e incertezze includono, tra le altre cose, le incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo, ai dati e alle analisi cliniche future, inclusa la fase post-marketing, alle decisioni delle autorità di regolamentazione, come la Food and Drug Administration statunitense o l'Agenzia europea per i medicinali, in merito a se e quando approvare qualsiasi farmaco, dispositivo o domanda biologica che potrebbe essere presentata per tali prodotti candidati, nonché le loro decisioni relative all'etichettatura e ad altre questioni che potrebbero influenzare la disponibilità o il potenziale commerciale di tali prodotti candidati; il fatto che i prodotti candidati, se approvati, potrebbero non avere successo commerciale; azioni normative o ritardi imprevisti o normative governative in generale; decisioni delle autorità riguardo se e quando approvare un prodotto candidato; pressione politica negli Stati Uniti per imporre prezzi più bassi sui farmaci, compresi i prezzi della “nazione più favorita” per i programmi statali Medicaid; la futura approvazione e il successo commerciale delle alternative terapeutiche; La capacità di Sanofi di trarre vantaggio da opportunità di crescita esterna, di completare transazioni correlate e/o ottenere autorizzazioni normative, inclusi dati clinici futuri e analisi di dati clinici esistenti relativi al prodotto, inclusa post-marketing, problemi imprevisti di sicurezza, qualità o produzione, concorrenza in generale; rischi associati alla proprietà intellettuale e qualsiasi relativo contenzioso pendente o futuro e l'esito finale di tale contenzioso; tendenze dei tassi di cambio e dei tassi di interesse prevalenti, condizioni economiche e di mercato volatili, iniziative di contenimento dei costi e conseguenti modifiche, nonché l’impatto che le crisi globali possono avere su di noi, sui nostri clienti, fornitori, venditori e altri partner commerciali, nonché sulla condizione finanziaria di ciascuno di essi, nonché sui nostri dipendenti e sull’economia globale nel suo complesso. I rischi e le incertezze includono anche le incertezze discusse o identificate nei documenti pubblici presentati da Sanofi alla SEC e all'Autorità francese per i mercati (AMF), compresi quelli elencati nella sezione "Fattori di rischio" e "Dichiarazione cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali" nella relazione annuale di Sanofi sul modulo 20-F per l'anno terminato il 31 dicembre 2025 o contenute nei nostri rapporti periodici sul modulo 6-K. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge applicabile, Sanofi non si assume alcun obbligo di aggiornare o rivedere alcuna informazione o dichiarazione previsionale. Alla luce di questi rischi, incertezze e ipotesi, non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su alcuna dichiarazione previsionale contenuta nel presente documento.

Tutti i marchi citati in questo comunicato stampa sono di proprietà del gruppo Sanofi.

Fonte: Sanofi

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-03-19 08:55

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