サノフィのベングルスタットが米国で 3 型ゴーシェ病に対する画期的な治療薬の指定を獲得

パリ、2026 年 3 月 18 日。 米国食品医薬品局 (FDA) は、稀なリソソーム蓄積障害である 3 型ゴーシェ病 (GD3) の神経症状の治療を目的とした、新規の治験中の経口グルコシルセラミドシンターゼ阻害剤 (GCSi) であるベングルスタットに画期的治療薬の指定を与えました。

この指定は、LEAP2MONO 第 3 相試験 (臨床試験 ID: NCT05222906) のデータに基づいており、この試験では、ベングルスタットを受けた患者は、酵素補充療法 (ERT)、イミグルセラーゼを受けた患者と比較して、運動失調 (mSARA) と認知力 (RBANS) の評価を含む総合検査スコアによって測定された神経症状の統計的に有意な改善が実証されました (p=0.007)。この研究では、ベングルスタットは全体的に良好な忍容性を示し、以前の研究と比較して新たな安全性シグナルはありませんでした。最も多く報告された有害事象は、頭痛（ベングルスタット群 14.3% 対 ERT 群 18.2%）、吐き気（14.3% 対 4.5%）、脾臓肥大（14.3% 対 0）、下痢（14.3% 対 0）でした。

ゴーシェ病 (GD) は、グルコセレブロシダーゼと呼ばれる酵素の欠損に起因する稀な遺伝性リソソーム蓄積症で、脾臓、肝臓、骨髄、肺にスフィンゴ糖脂質 (GSL) と呼ばれる糖と脂肪の分子が蓄積します。この疾患には 3 つの主要な形態があります。GD1 は中枢神経系 (CNS) の関与の欠如を特徴とします。 GD2、急速な神経学的機能低下と重度の神経認知症状が特徴。

GD3 患者では、肝臓や脾臓の肥大、貧血、血小板数の減少、骨疾患などの GD1 に見られる全身症状に加え、CNS での GSL の蓄積により神経症状が生じる可能性があります。 GD3 の全身症状は ERT で治療されますが、神経症状に対する承認された治療法はありません。 Venglustat は、GSL の異常な蓄積を減らすことによって機能します。血液脳関門を通過して、GD3 の神経学的影響を引き起こす根本的な病状を標的とするように設計されています。

「この規制上のマイルストーンは、3 型ゴーシェ病を抱えて生きる人々、特に進行性の神経学的悪化を経験している人々にとって、満たされていない重大な医療ニーズを認識しています」とサノフィの希少疾患臨床開発グローバル責任者のカリン・ノブ氏は述べています。「LEAP2MONO の肯定的な結果は、研究開発プロセスにおける心強い前進であり、この潜在的な治療選択肢を前進させるために引き続き FDA と協力していきます。」

ベングルスタットは以前、GD3 での使用の可能性について FDA からファストトラック指定を取得しており、米国、EU、日本では GD3 のオーファン指定も受けていました。サノフィは、2026 年中に GD3 でベングルスタットに関する世界的な規制当局への申請を進める予定です。

FDA のブレークスルーセラピー指定は、米国における重篤または生命を脅かす症状を対象とした医薬品の開発と審査を迅速化することを目的としています。この指定を受ける医薬品は、その医薬品が臨床的に重要なエンドポイントにおいて、市販の医薬品と比較して大幅な改善を示す可能性があるという予備的な臨床証拠を示さなければなりません。

LEAP2MONO 研究について LEAP2MONO 第 3 相研究は、二重盲検、ダブルダミー、アクティブコンパレーター、2 群研究であり、成人および 12 歳以上の小児患者を対象に、1 日 1 回の経口ベングルスタットと 2 週間ごとの静脈内 ERT の有効性と安全性を評価しました。 GD3。 43人の患者は、ベングルスタットとプラセボの点滴投与、またはERTとプラセボ錠剤の投与を受ける群に[1:1]で無作為に割り付けられた。患者は少なくとも 3 年間 ERT による治療を受けており、全身性疾患の症状に対する治療目標を達成している必要があります。この研究の主要評価項目は、ベースラインから52週目までのベングルスタット投与患者とERT投与患者のSARA修正合計スコアの変化およびRBANS合計スケールインデックススコアの変化であった。全身の重要な副次評価項目には、脾臓容積、肝臓容積、血小板数の変化率、およびヘモグロビンレベルの変化が含まれる。バイオマーカーの主要な副次評価項目には、脳脊髄液および血漿の GL1 およびリゾ GL1 の変化率が含まれます。 LEAP2MONO 研究は進行中であり、非盲検段階の結果が入手可能になったら、将来発表される予定です。

ヴェングルスタットについてヴェングルスタットは、新規の治験中の経口グルコシルセラミドシンターゼ阻害剤 (GCSi) で、血液脳関門を通過する (つまり、脳浸透型) ように設計されており、異常な GSL 蓄積とその生理病理学的結果を阻害することで GD3 の進行を遅らせる可能性があります。 GSL は細胞の構成要素であり、その異常な蓄積は細胞機能不全と病気の進行の両方を引き起こすいくつかの希少疾患に関係しています。

サノフィについてサノフィは、人々の生活を改善し、魅力的な成長を実現することに注力する、研究開発主導の AI を活用したバイオ医薬品企業です。当社は、免疫システムに対する深い理解を応用して、世界中の何百万人もの人々を治療し保護する医薬品やワクチンを発明し、さらに何百万人もの人々に恩恵をもたらす可能性のある革新的なパイプラインを提供しています。私たちのチームは 1 つの目的に従っています。それは、人々の生活を改善するために科学の奇跡を追い求めることです。これは、現代の最も緊急の医療、環境、社会的課題に対処することで、進歩を推進し、従業員と当社がサービスを提供するコミュニティにプラスの影響を与えるという動機付けとなります。サノフィはユーロネクスト: SAN およびナスダック: SNY に上場されています

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このプレスリリースで言及されているすべての商標は、サノフィグループの財産です。

出典: サノフィ

出典: HealthDay

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投稿しました : 2026-03-19 08:55

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