Venglustat Sanofi Entuk Penunjukan Terapi Terobosan ing AS kanggo Penyakit Gaucher Tipe 3

Paris, 18 Maret 2026.Administrasi Pangan lan Narkoba AS (FDA) wis menehi sebutan Terapi Terobosan kanggo venglustat, novel, investigasi glucosylceramide synthase inhibitor (GCSi), kanggo perawatan manifestasi neurologis saka jinis 3 Gaucher penyakitgaucher (Glyp. sebutan adhedhasar data saka studi LEAP2MONO phase 3 (identifikasi studi klinis: NCT05222906) ing ngendi pasien sing nampa venglustat nuduhake peningkatan sing signifikan sacara statistik ing gejala neurologis sing diukur kanthi skor tes global sing kalebu penilaian kanggo ataxia (mSARA) lan kognisi (RBANS) dibandhingake karo pasien sing nampa terapi penggantian (ERT00). Ing panliten kasebut, venglustat ditrima kanthi apik kanthi ora ana sinyal keamanan anyar dibandhingake karo panaliten sadurunge. Efek samping sing paling umum dilapurake yaiku nyeri sirah (14,3% ing lengen venglustat versus 18,2% ing lengen ERT), mual (14,3% versus 4,5%), pembesaran limpa (14,3% versus 0), lan diare (14,3% versus 0).

Penyakit Gaucher (GD) yaiku kelainan panyimpenan lisosom sing diwarisake amarga kekurangan enzim sing diarani glukocerebrosidase, sing nyebabake akumulasi molekul gula lan lemak sing disebut glycosphingolipids (GSL) ing limpa, ati, sumsum balung, lan paru-paru. Ana telung wangun utama saka penyakit: GD1, ditondoi dening lack saka sistem saraf pusat (CNS) keterlibatan; GD2, ditandhani kanthi penurunan neurologis kanthi cepet lan gejala neurokognitif sing abot; lan GD3, ditandhani kanthi progresi lan keruwetan gejala sing luwih alon lan luwih variatif.

Ing wong sing duwe GD3, akumulasi GSL ing CNS bisa nyebabake gejala neurologis, saliyane manifestasi sistemik sing katon ing GD1, kayata pembesaran ati lan limpa, anemia, jumlah trombosit sing kurang, lan penyakit balung. Manifestasi sistemik GD3 diobati karo ERT nanging ora ana perawatan sing disetujoni kanggo gejala neurologis. Venglustat dianggo kanthi nyuda akumulasi GSL sing ora normal. Iki dirancang kanggo nyabrang alangan getih-otak kanggo ngarahake patologi sing nyebabake efek neurologis saka GD3.

"Tonggak regulasi iki ngakoni kabutuhan medis sing ora bisa ditindakake kanggo wong sing nandhang penyakit Gaucher tipe 3, utamane sing ngalami deteriorasi neurologis sing progresif," ujareKarin Knobe, Kepala Pengembangan Klinis Global, Penyakit Langka ing Sanofi. "Temuan LEAP2MONO sing positif minangka langkah maju ing proses riset lan pangembangan, lan kita bakal terus kerja sama karo FDA kanggo ngembangake opsi perawatan potensial iki."

Venglustat sadurunge diwenehi sebutan trek cepet saka FDA kanggo panggunaan potensial ing GD3 uga sebutan yatim piatu kanggo GD3 ing AS, EU lan Jepang. Sanofi bakal ngupayakake pengajuan peraturan global kanggo venglustat ing GD3 sajrone taun 2026.

Penunjukan Terapi Terobosan FDA dirancang kanggo nyepetake pangembangan lan review obat-obatan ing AS sing ngarahake kahanan sing serius utawa ngancam nyawa. Obat-obatan sing nduweni kualifikasi kanggo sebutan iki kudu nuduhake bukti klinis awal yen obat kasebut bisa nduduhake perbaikan substansial ing titik pungkasan klinis sing signifikan tinimbang obat-obatan sing kasedhiya.

Babagan studi LEAP2MONO. wong diwasa lan pasien pediatrik sing umur 12 lan luwih lawas karo GD3. Patang puluh telu pasien diacak [1: 1] kanggo nampa infus venglustat lan plasebo utawa ERT lan tablet plasebo. Pasien kudu diobati karo ERT paling ora telung taun lan entuk tujuan terapeutik kanggo manifestasi penyakit sistemik. Titik pungkasan utama kanggo sinau yaiku owah-owahan ing skor total modifikasi SARA lan owah-owahan ing skor indeks skala total RBANS kanggo pasien sing nampa venglustat versus sing nampa ERT saka awal nganti minggu 52. Titik akhir sekunder kunci sistemik kalebu owah-owahan persen volume limpa, volume ati lan jumlah trombosit lan owah-owahan ing tingkat hemoglobin. Titik akhir sekunder kunci biomarker kalebu owah-owahan persen ing cairan serebrospinal lan plasma GL1 lan lyso-GL1. Sinau LEAP2MONO lagi ditindakake lan asil saka fase label terbuka bakal ditampilake ing mangsa ngarep yen kasedhiya.

Babagan venglustatVenglustat minangka novel, investigasi inhibitor glucosylceramide synthase (GCSi), sing dirancang kanggo nyabrang alangan getih-otak (yaiku, penetrasi otak), sing duweni potensi kanggo alon perkembangan GD3 kanthi nyegah akumulasi GSL sing ora normal lan akibat fisiologis-patologis. GSL minangka pamblokiran bangunan seluler sing akumulasi ora normal ana ing sawetara penyakit langka sing nyebabake disfungsi sel lan progresi penyakit.

Babagan SanofiSanofi minangka perusahaan biopharma sing didhukung R&D, AI-powered kanggo ningkatake urip wong lan ngasilake wutah sing menarik. Kita ngetrapake pemahaman sing jero babagan sistem kekebalan kanggo nyipta obat-obatan lan vaksin sing ngobati lan nglindhungi mayuta-yuta wong ing saindenging jagad, kanthi saluran pipa inovatif sing bisa entuk manfaat jutaan liyane. Tim kita dipandu dening siji tujuan: kita nguber mukjizat ilmu kanggo nambah urip wong; iki menehi inspirasi kanggo ngarahake kemajuan lan menehi pengaruh sing positif kanggo masarakat lan komunitas sing dilayani, kanthi ngatasi tantangan kesehatan, lingkungan, lan sosial sing paling penting ing jaman saiki. Sanofi kadhaptar ing EURONEXT: SAN lan NASDAQ: SNY

Sanofi Forward Looking StatementRilis pers iki ngemot pernyataan-pernyataan sing ngarep-arep ing makna hukum sekuritas sing ditrapake, kalebu Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Pribadi taun 1995, kaya sing wis diowahi. Pernyataan sing maju yaiku pernyataan sing dudu fakta sejarah. Pernyataan kasebut kalebu proyeksi lan prakiraan lan asumsi dhasar, pernyataan babagan rencana, tujuan, tujuan, lan pangarepan babagan asil finansial, acara, operasi, layanan, pangembangan produk lan potensial, lan laporan babagan acara lan kinerja ekonomi ing mangsa ngarep. Tembung-tembung kayata "ngarep-arep," "ngarep-arep," "pracaya," "niat," "kira-kira," "rencana," "bisa," "mikir," "bisa," "dirancang kanggo," "bisa", "bisa," "potensial," "tujuan," "nyoba," "target," "proyek," "strategi," "ngupaya," "kepinginan," "prediksi," "ramalan," "prediksi," "ramalan", "bakal," "goal," utawa negatif saka iki, lan ungkapan sing padha dimaksudaké kanggo ngenali statements looking maju. Sanajan manajemen Sanofi percaya yen pangarep-arep sing dibayangke ing pratelan ngarep-arep kasebut cukup wajar, para investor dielingake manawa informasi lan pratelan sing ngarep-arep tundhuk karo macem-macem risiko lan kahanan sing durung mesthi, akeh sing angel diprediksi lan umume ora bisa dikontrol Sanofi, sing bisa nyebabake asil lan perkembangan nyata beda-beda sacara material saka sing digambarake, utawa digambarake kanthi informasi, utawa informasi sing digambarake. Resiko lan kahanan sing durung mesthi iki kalebu, ing antarane, kahanan sing durung mesthi ana ing riset lan pangembangan, data lan analisis klinis ing mangsa ngarep, kalebu pasca pemasaran, keputusan dening panguwasa pangaturan, kayata US Food and Drug Administration utawa European Medicines Agency, babagan apa lan kapan kudu nyetujoni obat, piranti utawa aplikasi biologi sing bisa diajukake kanggo calon produk kasebut, uga keputusane utawa keputusan komersial sing bisa mengaruhi potensial produk lan produk liyane; kasunyatan manawa calon produk yen disetujoni bisa uga ora sukses kanthi komersial; tumindak peraturan sing ora dikarepke utawa telat, utawa peraturan pemerintah umume; keputusan panguwasa babagan apa lan kapan nyetujoni calon produk; meksa politik ing Amerika Serikat kanggo prentah murah prices tamba kalebu "bangsa paling disenengi" pricing kanggo program State Medicaid; persetujuan mangsa lan sukses komersial alternatif terapi; Kemampuan Sanofi kanggo entuk manfaat saka kesempatan wutah eksternal, kanggo ngrampungake transaksi sing gegandhengan lan / utawa entuk reresik regulasi, kalebu data klinis mangsa ngarep lan analisis data klinis sing ana hubungane karo produk, kalebu post marketing, masalah keamanan, kualitas utawa manufaktur sing ora dikarepke, kompetisi umume; risiko sing digandhengake karo properti intelektual lan pengadilan sing ditundha utawa ing mangsa ngarep lan asil pungkasan saka pengadilan kasebut; tren ing kurs lan tingkat kapentingan sing berlaku, kahanan ekonomi lan pasar sing molah malih, inisiatif penahanan biaya lan owah-owahan sakteruse, lan pengaruh krisis global ing kita, pelanggan, supplier, vendor, lan mitra bisnis liyane, lan kondisi finansial saka salah siji saka wong-wong mau, uga ing karyawan lan ekonomi global sacara sakabehe. Risiko lan kahanan sing durung mesthi uga kalebu kahanan sing durung mesthi sing dirembug utawa diidentifikasi ing pengajuan umum karo SEC lan French Markest Authority (AMF) sing digawe dening Sanofi, kalebu sing kadhaptar ing "Faktor Risiko" lan "Pernyataan Waspada Babagan Pernyataan Maju-Maju" ing laporan taunan Sanofi ing Formulir 20-F 3 Desember sing dilapurake ing 2 Desember 2 utawa 1 Desember. ing Formulir 6-K. Saliyane sing diwajibake dening hukum sing ditrapake, Sanofi ora nindakake kewajiban kanggo nganyari utawa mbenakake informasi utawa pratelan sing ngarepake. Amarga risiko, kahanan sing durung mesthi lan asumsi kasebut, sampeyan ora kudu ngandelake pratelan sing ngarep-arep sing ana ing kene.

Kabeh merek dagang sing kasebut ing siaran pers iki minangka properti saka grup Sanofi.

Sumber: Sanofi

Sumber: HealthDay

Sumber warta liyane

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

News for Health Professionals

New Drug Approvals

New Drugs Approvals

New Drugs Applications

New Drug Applications Persetujuan Obat

Podcast Drugs.com

Langganan buletin kita

Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

Dikirim : 2026-03-19 08:55

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Venglustat Sanofi Entuk Penunjukan Terapi Terobosan ing AS kanggo Penyakit Gaucher Tipe 3

Sumber warta liyane

Langganan buletin kita

Waca liyane

Disclaimer

Kata kunci populer