사노피의 벤글루스타트(Venglustat), 미국에서 제3형 고셔병에 대한 획기적인 치료제 지정 획득

2026년 3월 18일 파리. 미국 식품의약국(FDA)은 희귀 리소좀 축적 장애인 제3형 고셔병(GD3)의 신경학적 증상 치료를 위한 새로운 연구용 경구용 글루코실세라마이드 합성효소 억제제(GCSi)인 벤글루스타트를 혁신치료제로 지정했습니다.

이번 지정은 LEAP2MONO 3상 연구(임상 연구 식별자: NCT05222906)의 데이터에 근거한 것입니다. 이 연구에서 벤글루스타트를 투여받은 환자는 효소대체요법(ERT), 이미글루세라제(p=0.007)를 투여받은 환자와 비교하여 실조증(mSARA) 및 인지(RBANS) 평가가 포함된 전체 테스트 점수로 측정한 신경학적 증상이 통계적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타났습니다. 이번 연구에서 벤글루스타트는 이전 연구와 비교해 새로운 안전성 신호 없이 전반적으로 내약성이 좋았다. 가장 흔하게 보고된 부작용은 두통(venglustat 군에서 14.3% 대 ERT 군에서 18.2%), 메스꺼움(14.3% 대 4.5%), 비장 비대(14.3% 대 0), 설사(14.3% 대 0)였습니다.

고셔병(GD)은 글루코세레브로시다아제라는 효소의 결핍으로 인해 발생하는 드문 유전성 리소좀 축적 질환으로, 이로 인해 비장, 간, 골수 및 폐에 글리코스핑고지질(GSL)이라는 당과 지방 분자가 축적됩니다. 이 질병에는 세 가지 주요 형태가 있습니다: 중추신경계(CNS) 관련이 없음을 특징으로 하는 GD1; 급격한 신경학적 쇠퇴와 심각한 신경인지 증상이 특징인 GD2; GD3는 더 느리고 다양한 진행과 증상 심각도로 표시됩니다.

GD3 환자의 경우 CNS에 GSL이 축적되면 간 및 비장 비대, 빈혈, 혈소판 수 감소, 뼈 질환 등 GD1에서 나타나는 전신 증상 외에 신경학적 증상이 나타날 수 있습니다. GD3의 전신 발현은 ERT로 치료되지만 신경학적 증상에 대해 승인된 치료법은 없습니다. Venglustat는 GSL의 비정상적인 축적을 줄이는 방식으로 작동합니다. 이는 GD3의 신경학적 효과를 유발하는 근본적인 병리학을 표적으로 삼기 위해 혈액뇌관문을 통과하도록 설계되었습니다.

"이번 규제 이정표는 제3형 고셔병 환자, 특히 진행성 신경학적 악화를 겪고 있는 사람들의 상당한 미충족 의학적 수요를 인식한 것입니다."라고 Sanofi의 희귀 질병 임상 개발 부문 글로벌 책임자인 Karin Knobe는 말했습니다. "긍정적인 LEAP2MONO 연구 결과는 연구 개발 과정에서 고무적인 진전이며 우리는 이 잠재적인 치료 옵션을 발전시키기 위해 FDA와 계속 협력할 것입니다."

벤글루스타트는 이전에 GD3에 대한 잠재적 사용에 대해 FDA로부터 신속 지정을 받았을 뿐만 아니라 미국, EU 및 일본에서 GD3에 대한 희귀 지정을 받았습니다. 사노피는 2026년 GD3에서 벤글루스타트에 대한 글로벌 규제 신청을 추진할 예정입니다.

FDA 혁신 치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 대상으로 하는 미국 내 의약품의 개발 및 검토를 가속화하기 위해 고안되었습니다. 이 지정 자격을 갖춘 의약품은 해당 의약품이 기존 의약품에 비해 임상적으로 유의미한 평가변수에서 실질적인 개선을 입증할 수 있다는 예비 임상 증거를 보여야 합니다.

LEAP2MONO 연구 정보 LEAP2MONO 3상 연구는 성인과 12세 이상의 소아 환자를 대상으로 1일 1회 경구용 벤글루스타트와 2주마다 정맥 내 ERT를 투여하는 방식의 유효성과 안전성을 평가한 이중 맹검, 이중 더미, 활성 비교, 2군 연구였습니다. GD3와 함께. 43명의 환자가 벤글루스타트와 위약 주입 또는 ERT와 위약 정제를 받도록 무작위로 [1:1] 배정되었습니다. 환자는 최소 3년 동안 ERT 치료를 받아야 하며 전신 질환 발현에 대한 치료 목표를 달성해야 합니다. 연구의 1차 평가변수는 52주차까지 벤글루스타트를 투여받은 환자와 ERT를 투여받은 환자의 SARA 수정 총점 변화와 RBANS 총 척도 지수 점수의 변화였습니다. 전신 주요 2차 평가변수에는 비장 부피, 간 부피, 혈소판 수의 변화율과 헤모글로빈 수치 변화가 포함됩니다. 바이오마커의 주요 2차 평가변수에는 뇌척수액과 혈장 GL1 및 lyso-GL1의 변화율이 포함됩니다. LEAP2MONO 연구는 진행 중이며 공개 라벨 단계의 결과는 향후 가능한 대로 발표될 예정입니다.

벤글루스타트(venglustat) 소개벤글루스타트(venglustat)는 혈액뇌관문(즉, 뇌 침투성)을 통과하도록 설계된 새로운 시험용 경구용 글루코실세라미드 합성효소 억제제(GCSi)로, 비정상적인 GSL 축적과 이에 따른 생리병리학적 결과를 억제하여 GD3의 진행을 늦출 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. GSL은 비정상적인 축적이 세포 기능 장애 및 질병 진행을 초래하는 여러 희귀 질환과 관련된 세포 구성 요소입니다.

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이 보도 자료에 언급된 모든 상표는 Sanofi 그룹의 자산입니다.

출처: Sanofi

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-03-19 08:55

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