Venglustat Sanofi Mendapat Penetapan Terapi Terobosan di AS untuk Penyakit Gaucher Jenis 3

Paris, 18 Mac 2026. Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) AS telah memberikan sebutan Terapi Terobosan kepada venglustat, novel, perencat glucosylceramide synthase (GCSi) oral penyiasatan (GCSi), untuk rawatan manifestasi gangguan neurologi jenis 3Penyakit Gauchergaucher yang jarang berlaku (Glyp. penetapan adalah berdasarkan data daripada kajian LEAP2MONO fasa 3 (pengecam kajian klinikal: NCT05222906) di mana pesakit yang menerima venglustat menunjukkan peningkatan yang ketara secara statistik dalam gejala neurologi yang diukur oleh skor ujian global yang termasuk penilaian untuk ataxia (mSARA) dan kognisi (RBANS) berbanding dengan pesakit yang menerima terapi penggantian (ERT00) enzim (ERT00). Dalam kajian itu, venglustat diterima dengan baik secara keseluruhan tanpa isyarat keselamatan baru berbanding dengan kajian terdahulu. Kejadian buruk yang paling kerap dilaporkan ialah sakit kepala (14.3% pada lengan venglustat berbanding 18.2% pada lengan ERT), loya (14.3% berbanding 4.5%), pembesaran limpa (14.3% berbanding 0), dan cirit-birit (14.3% berbanding 0).

Penyakit Gaucher (GD) ialah gangguan penyimpanan lisosom yang jarang diwarisi yang disebabkan oleh kekurangan enzim yang dipanggil glucocerebrosidase, yang membawa kepada pengumpulan molekul gula dan lemak yang dipanggil glycosphingolipids (GSL) dalam limpa, hati, sumsum tulang dan paru-paru. Terdapat tiga bentuk utama penyakit ini: GD1, dicirikan oleh kekurangan penglibatan sistem saraf pusat (CNS); GD2, ditandai dengan penurunan neurologi yang cepat dan gejala neurokognitif yang teruk; dan GD3, ditandai dengan perkembangan yang lebih perlahan dan lebih berubah-ubah serta keterukan gejala.

Pada orang yang mempunyai GD3, pengumpulan GSL dalam CNS boleh mengakibatkan gejala neurologi, sebagai tambahan kepada manifestasi sistemik yang dilihat dalam GD1, seperti pembesaran hati dan limpa, anemia, kiraan platelet rendah dan penyakit tulang. Manifestasi sistemik GD3 dirawat dengan ERT tetapi tiada rawatan yang diluluskan untuk gejala neurologi. Venglustat berfungsi dengan mengurangkan pengumpulan abnormal GSL. Ia direka bentuk untuk melepasi halangan darah-otak untuk menyasarkan patologi asas yang menyebabkan kesan neurologi GD3.

“Pencapaian kawal selia ini mengiktiraf keperluan perubatan yang tidak dipenuhi yang ketara bagi mereka yang menghidap penyakit Gaucher jenis 3, terutamanya mereka yang mengalami kemerosotan neurologi progresif,” kata Karin Knobe, Ketua Pembangunan Klinikal Global, Penyakit Jarang di Sanofi. “Penemuan LEAP2MONO yang positif merupakan satu langkah ke hadapan yang menggalakkan dalam proses penyelidikan dan pembangunan, dan kami akan terus bekerjasama dengan FDA untuk memajukan pilihan rawatan yang berpotensi ini.”

Venglustat sebelum ini telah diberikan jawatan pantas daripada FDA untuk potensi penggunaannya dalam GD3 serta penetapan anak yatim untuk GD3 di AS, EU dan Jepun. Sanofi akan meneruskan pemfailan kawal selia global untuk venglustat dalam GD3 sepanjang 2026.

Penetapan Terapi Terobosan FDA direka untuk mempercepatkan pembangunan dan semakan ubat-ubatan di AS yang menyasarkan keadaan yang serius atau mengancam nyawa. Ubat-ubatan yang layak untuk penetapan ini mesti menunjukkan bukti klinikal awal bahawa ubat itu mungkin menunjukkan peningkatan yang ketara pada titik akhir yang signifikan secara klinikal berbanding ubat-ubatan yang tersedia.

Mengenai kajian LEAP2MONOKajian LEAP2MONO fasa 3 ialah kajian dua-buta, dua-dummy, pembanding aktif, dua lengan yang menilai keberkesanan dan keselamatan intravena setiap dua minggu sekali setiap hari. pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan GD3. Empat puluh tiga pesakit telah rawak [1:1] untuk menerima infusi venglustat dan plasebo atau ERT dan tablet plasebo. Pesakit mesti telah dirawat dengan ERT selama sekurang-kurangnya tiga tahun dan mencapai matlamat terapeutik untuk manifestasi penyakit sistemik. Titik akhir utama untuk kajian adalah perubahan dalam jumlah skor yang diubah suai SARA dan perubahan dalam jumlah skor indeks skala RBANS untuk pesakit yang menerima venglustat berbanding mereka yang menerima ERT dari garis dasar hingga minggu 52. Titik akhir sekunder utama sistemik termasuk perubahan peratus dalam jumlah limpa, jumlah hati dan kiraan platelet dan perubahan dalam tahap hemoglobin. Titik akhir sekunder utama biomarker termasuk perubahan peratus dalam cecair serebrospinal dan plasma GL1 dan lyso-GL1. Kajian LEAP2MONO sedang berjalan dan hasil daripada fasa label terbukanya akan dibentangkan pada masa hadapan apabila tersedia.

Mengenai venglustatVenglustat ialah novel, perencat glucosylceramide synthase (GCSi) oral penyiasatan, yang direka untuk merentasi penghalang darah-otak (iaitu, penembus otak), yang berpotensi untuk memperlahankan perkembangan GD3 dengan menghalang pengumpulan GSL yang tidak normal dan akibat fisiologi-patologinya. GSL ialah bahan binaan selular yang pengumpulan abnormalnya dikaitkan dengan beberapa penyakit jarang yang membawa kepada kedua-dua disfungsi sel dan perkembangan penyakit.

Mengenai SanofiSanofi ialah sebuah syarikat biopharma yang dikuasakan oleh R&D, dikuasakan oleh AI yang komited untuk meningkatkan kehidupan orang ramai dan menyampaikan pertumbuhan yang menarik. Kami menggunakan pemahaman mendalam kami tentang sistem imun untuk mencipta ubat-ubatan dan vaksin yang merawat dan melindungi berjuta-juta orang di seluruh dunia, dengan saluran paip inovatif yang boleh memanfaatkan berjuta-juta lagi. Pasukan kami dipandu oleh satu tujuan: kami mengejar keajaiban sains untuk memperbaiki kehidupan orang ramai; ini memberi inspirasi kepada kami untuk memacu kemajuan dan memberikan impak positif untuk warga kami dan komuniti yang kami berkhidmat, dengan menangani cabaran penjagaan kesihatan, alam sekitar dan masyarakat yang paling mendesak pada zaman kita. Sanofi disenaraikan di EURONEXT: SAN dan NASDAQ: SNY

Kenyataan Pandangan Ke Hadapan SanofiSiaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian undang-undang sekuriti yang berkenaan, termasuk Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, seperti yang dipinda. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ialah kenyataan yang bukan fakta sejarah. Penyata ini termasuk unjuran dan anggaran serta andaian asasnya, penyata berkenaan rancangan, objektif, hasrat dan jangkaan berkenaan dengan keputusan kewangan masa depan, peristiwa, operasi, perkhidmatan, pembangunan dan potensi produk, dan penyata berkenaan peristiwa masa depan dan prestasi ekonomi. Perkataan seperti “jangka,” “jangka,” “percaya,” “niatkan,” “anggaran,” “rancang,” “boleh,” “renung,” “boleh,” “dirancang untuk,” “boleh,” “mungkin,” “berpotensi,” “objektif,” “percubaan,” “sasaran,” “projek,” “strategi,” “berusaha,” “keinginan,” “meramal,” “ramalan garis,” “ramalan,” “ramalan,” “ramalan,” “ramalan,” "akan," "matlamat," atau negatif ini, dan ungkapan yang serupa bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Walaupun pengurusan Sanofi percaya bahawa jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu adalah munasabah, para pelabur diberi amaran bahawa maklumat dan penyata yang berpandangan ke hadapan adalah tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidakpastian, kebanyakannya sukar untuk diramalkan dan secara amnya di luar kawalan Sanofi, yang boleh menyebabkan keputusan dan perkembangan sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan dalam, atau yang dipandang ke hadapan, atau yang tersirat dalam kenyataan tersebut. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk antara lain, ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, data dan analisis klinikal masa hadapan, termasuk pasca pemasaran, keputusan oleh pihak berkuasa kawal selia, seperti Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. atau Agensi Ubat-ubatan Eropah, berkenaan sama ada dan bila untuk meluluskan sebarang ubat, peranti atau aplikasi biologi yang mungkin difailkan untuk mana-mana calon produk sedemikian serta keputusan atau perkara komersial yang boleh menjejaskan pelabelan produk tersebut dan lain-lain. hakikat bahawa calon produk jika diluluskan mungkin tidak berjaya secara komersial; tindakan atau kelewatan pengawalseliaan yang tidak dijangka, atau peraturan kerajaan secara amnya; keputusan pihak berkuasa mengenai sama ada dan bila untuk meluluskan calon produk; tekanan politik di Amerika Syarikat untuk mewajibkan harga ubat yang lebih rendah termasuk harga "negara yang paling digemari" untuk program Medicaid Negeri; kelulusan masa depan dan kejayaan komersial alternatif terapeutik; Keupayaan Sanofi untuk mendapat manfaat daripada peluang pertumbuhan luaran, untuk menyelesaikan transaksi berkaitan dan/atau mendapatkan pelepasan kawal selia, termasuk data klinikal masa hadapan dan analisis data klinikal sedia ada yang berkaitan dengan produk, termasuk pasca pemasaran, isu keselamatan, kualiti atau pembuatan yang tidak dijangka, persaingan secara umum; risiko yang berkaitan dengan harta intelek dan sebarang litigasi yang belum selesai atau masa hadapan yang berkaitan dan keputusan muktamad litigasi tersebut; arah aliran dalam kadar pertukaran dan kadar faedah semasa, keadaan ekonomi dan pasaran yang tidak menentu, inisiatif pembendungan kos dan perubahan seterusnya terhadapnya, dan kesan krisis global terhadap kami, pelanggan, pembekal, vendor dan rakan kongsi perniagaan kami yang lain, dan keadaan kewangan mana-mana satu daripada mereka, serta kepada pekerja kami dan ekonomi global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga termasuk ketidakpastian yang dibincangkan atau dikenal pasti dalam pemfailan awam dengan SEC dan Pihak Berkuasa Markest Perancis (AMF) yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang disenaraikan di bawah "Faktor Risiko" dan "Pernyataan Berhati-hati Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan" dalam laporan tahunan Sanofi pada Borang 20-F 3 Disember atau 5 Disember yang dilaporkan dalam tempoh 2 Disember 2020 atau 1 yang dilaporkan. di Borang 6-K. Selain daripada yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, Sanofi tidak memikul sebarang kewajipan untuk mengemas kini atau menyemak sebarang maklumat atau kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Memandangkan risiko, ketidakpastian dan andaian ini, anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada mana-mana kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini.

Semua tanda dagangan yang disebut dalam siaran akhbar ini adalah hak milik kumpulan Sanofi.

Sumber: Sanofi

Sumber: HealthDay

Lebih banyak sumber berita

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Berita untuk Pakar Kesihatan

Kelulusan Ubat Baharu

Keputusan TriliGenC Ubat Baharu

Aplikasi Baru TriliGenC Kelulusan Ubat

Podcast Drugs.com

Langgan surat berita kami

Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

Disiarkan : 2026-03-19 08:55

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Venglustat Sanofi Mendapat Penetapan Terapi Terobosan di AS untuk Penyakit Gaucher Jenis 3

Lebih banyak sumber berita

Langgan surat berita kami

Baca lagi

Penafian

Kata kunci yang popular