Sanofi’s Venglustat krijgt in de VS de status van baanbrekende therapie voor de ziekte van Gaucher Type 3

Parijs, 18 maart 2026. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de aanduiding Breakthrough Therapy toegekend aan venglustat, een nieuwe, orale glucosylceramidesynthaseremmer (GCSi) voor onderzoek, voor de behandeling van neurologische manifestaties van de ziekte van Gaucher type 3 (GD3), een zeldzame lysosomale stapelingsziekte.

De aanduiding is gebaseerd op gegevens uit de LEAP2MONO fase 3-studie (klinische studie-identificator: NCT05222906) waarin patiënten die venglustat kregen statistisch significante verbeteringen in neurologische symptomen vertoonden, gemeten aan de hand van een globale testscore die beoordelingen voor ataxie (mSARA) en cognitie (RBANS) omvatte, vergeleken met patiënten die de enzymvervangingstherapie (ERT), imiglucerase (p = 0,007). In het onderzoek werd venglustat over het algemeen goed verdragen, zonder nieuwe veiligheidssignalen vergeleken met eerdere onderzoeken. De meest gemelde bijwerkingen waren hoofdpijn (14,3% in de venglustat-arm versus 18,2% in de ERT-arm), misselijkheid (14,3% versus 4,5%), miltvergroting (14,3% versus 0) en diarree (14,3% versus 0).

De ziekte van Gaucher (GD) is een zeldzame erfelijke lysosomale stapelingsstoornis die het gevolg is van een tekort aan een enzym genaamd glucocerebrosidase, wat leidt tot de ophoping van suiker- en vetmoleculen, glycosfingolipiden (GSL) genaamd, in de milt, lever, beenmerg en longen. Er zijn drie belangrijke vormen van de ziekte: GD1, gekenmerkt door een gebrek aan betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel (CZS); GD2, gekenmerkt door snelle neurologische achteruitgang en ernstige neurocognitieve symptomen; en GD3, gekenmerkt door een langzamere en meer variabele progressie en ernst van de symptomen.

Bij mensen met GD3 kan de accumulatie van GSL's in het centrale zenuwstelsel resulteren in neurologische symptomen, naast de systemische manifestaties die bij GD1 worden waargenomen, zoals vergroting van de lever en de milt, bloedarmoede, een laag aantal bloedplaatjes en botziekte. Systemische manifestaties van GD3 worden behandeld met ERT, maar er zijn geen goedgekeurde behandelingen voor de neurologische symptomen. Venglustat werkt door de abnormale accumulatie van GSL's te verminderen. Het is ontworpen om de bloed-hersenbarrière te passeren en zich te richten op de onderliggende pathologie die de neurologische effecten van GD3 veroorzaakt.

"Deze regelgevende mijlpaal erkent de aanzienlijke onvervulde medische behoefte van mensen die leven met de ziekte van Gaucher type 3, vooral degenen die een progressieve neurologische achteruitgang ervaren", aldus Karin Knobe, Global Head of Clinical Development, Rare Diseases bij Sanofi. “De positieve bevindingen van LEAP2MONO zijn een bemoedigende stap voorwaarts in het onderzoeks- en ontwikkelingsproces, en we zullen blijven samenwerken met de FDA om deze potentiële behandelingsoptie te bevorderen.”

Venglustat kreeg eerder een versnelde status van de FDA voor zijn potentiële gebruik in GD3, evenals de status van weesgeneesmiddel voor GD3 in de VS, de EU en Japan. Sanofi zal in 2026 wereldwijde registratieaanvragen voor venglustat in GD3 voortzetten.

De FDA Breakthrough Therapy-aanduiding is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen in de VS die zich richten op ernstige of levensbedreigende aandoeningen te bespoedigen. Geneesmiddelen die voor deze benaming in aanmerking komen, moeten voorlopig klinisch bewijs leveren dat het geneesmiddel een substantiële verbetering op klinisch significante eindpunten kan vertonen ten opzichte van beschikbare geneesmiddelen.

Over het LEAP2MONO-onderzoekHet LEAP2MONO fase 3-onderzoek was een dubbelblind, dubbeldummy, actief-vergelijkend, twee-armig onderzoek waarin de werkzaamheid en veiligheid van eenmaal daags oraal venglustat versus intraveneuze ERT elke twee weken werd geëvalueerd bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met GD3. Drieënveertig patiënten werden gerandomiseerd [1:1] om venglustat en placebo-infusie of ERT en placebotablet te krijgen. Patiënten moeten ten minste drie jaar met ERT zijn behandeld en therapeutische doelen voor systemische ziektemanifestaties hebben bereikt. De primaire eindpunten voor het onderzoek waren de verandering in de SARA-gemodificeerde totaalscore en de verandering in de RBANS-totaalschaalindexscore voor patiënten die venglustat kregen versus degenen die ERT kregen vanaf de uitgangswaarde tot week 52. Systemische belangrijke secundaire eindpunten omvatten procentuele verandering in miltvolume, levervolume en aantal bloedplaatjes en verandering in hemoglobinewaarden. Belangrijke secundaire eindpunten voor biomarkers zijn onder meer de procentuele verandering in hersenvocht en plasma GL1 en lyso-GL1. Het LEAP2MONO-onderzoek loopt nog en de resultaten van de open-labelfase zullen in de toekomst worden gepresenteerd, zodra deze beschikbaar zijn.

Over venglustatVenglustat is een nieuwe, orale glucosylceramidesynthaseremmer (GCSi) voor onderzoek, ontworpen om de bloed-hersenbarrière te passeren (d.w.z. hersenpenetrant), die het potentieel heeft om de progressie van GD3 te vertragen door de abnormale accumulatie van GSL en de fysiopathologische gevolgen ervan te remmen. GSL's zijn cellulaire bouwstenen waarvan de abnormale accumulatie betrokken is bij verschillende zeldzame ziekten die leiden tot zowel celdisfunctie als ziekteprogressie.

Over SanofiSanofi is een door R&D aangedreven, door AI aangedreven biofarmaceutisch bedrijf dat zich inzet voor het verbeteren van de levens van mensen en het realiseren van overtuigende groei. We passen ons diepgaande inzicht in het immuunsysteem toe om medicijnen en vaccins te ontwikkelen die miljoenen mensen over de hele wereld behandelen en beschermen, met een innovatieve pijplijn waar nog miljoenen mensen baat bij zouden kunnen hebben. Ons team laat zich leiden door één doel: we jagen de wonderen van de wetenschap na om de levens van mensen te verbeteren; dit inspireert ons om vooruitgang te boeken en een positieve impact te hebben voor onze mensen en de gemeenschappen die we dienen, door de meest urgente gezondheidszorg-, milieu- en maatschappelijke uitdagingen van onze tijd aan te pakken. Sanofi is genoteerd op EURONEXT: SAN en NASDAQ: SNY

Sanofi toekomstgerichte verklaringDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de toepasselijke effectenwetgeving, inclusief de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zoals gewijzigd. Toekomstgerichte verklaringen zijn verklaringen die geen historische feiten zijn. Deze verklaringen omvatten projecties en schattingen en hun onderliggende veronderstellingen, verklaringen met betrekking tot plannen, doelstellingen, intenties en verwachtingen met betrekking tot toekomstige financiële resultaten, gebeurtenissen, activiteiten, diensten, productontwikkeling en potentieel, en verklaringen met betrekking tot toekomstige gebeurtenissen en economische prestaties. Woorden als ‘verwachten’, ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘van plan zijn’, ‘schatten’, ‘plannen’, ‘kunnen’, ‘overwegen’, ‘zouden kunnen’, ‘is ontworpen om’, ‘kunnen’, ‘zouden kunnen’, ‘potentieel’, ‘objectief’, ‘proberen’, ‘doel’, ‘projecteren’, ‘strategie’, ‘streven’, ‘verlangen’, ‘voorspellen’, ‘voorspellen’, ‘ambitie’, ‘richtlijn’, ‘zoeken’, ‘zouden’, ‘zullen’, ‘doel’, of het negatieve van deze en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Hoewel het management van Sanofi van mening is dat de verwachtingen die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden weerspiegeld redelijk zijn, worden beleggers gewaarschuwd dat toekomstgerichte informatie en verklaringen onderhevig zijn aan verschillende risico's en onzekerheden, waarvan er vele moeilijk te voorspellen zijn en in het algemeen buiten de controle van Sanofi liggen, die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten en ontwikkelingen wezenlijk verschillen van die uitgedrukt in, of geïmpliceerd of geprojecteerd door, de toekomstgerichte informatie en verklaringen. Deze risico's en onzekerheden omvatten onder andere de onzekerheden die inherent zijn aan onderzoek en ontwikkeling, toekomstige klinische gegevens en analyses, inclusief postmarketing, beslissingen van regelgevende instanties, zoals de Amerikaanse Food and Drug Administration of de European Medicines Agency, met betrekking tot de vraag of en wanneer een geneesmiddel, apparaat of biologische toepassing moet worden goedgekeurd die voor dergelijke productkandidaten kan worden ingediend, evenals hun beslissingen met betrekking tot etikettering en andere zaken die de beschikbaarheid of het commerciële potentieel van dergelijke productkandidaten kunnen beïnvloeden; het feit dat kandidaat-producten, indien goedgekeurd, mogelijk niet commercieel succesvol zijn; onverwachte regelgevende acties of vertragingen, of overheidsregulering in het algemeen; beslissingen van autoriteiten over de vraag of en wanneer een kandidaat-product moet worden goedgekeurd; politieke druk in de Verenigde Staten om lagere medicijnprijzen verplicht te stellen, inclusief de “meest begunstigde natie”-prijzen voor staatsmedicaid-programma’s; de toekomstige goedkeuring en het commerciële succes van therapeutische alternatieven; Het vermogen van Sanofi om te profiteren van externe groeimogelijkheden, om gerelateerde transacties te voltooien en/of toestemming van de toezichthouder te verkrijgen, inclusief toekomstige klinische gegevens en analyse van bestaande klinische gegevens met betrekking tot het product, inclusief post-marketing, onverwachte veiligheids-, kwaliteits- of productieproblemen, concurrentie in het algemeen; risico's verbonden aan intellectuele eigendom en eventuele daarmee verband houdende hangende of toekomstige rechtszaken en de uiteindelijke uitkomst van dergelijke rechtszaken; trends in wisselkoersen en heersende rentetarieven, volatiele economische en marktomstandigheden, initiatieven voor kostenbeheersing en daaropvolgende veranderingen daarin, en de impact die mondiale crises kunnen hebben op ons, onze klanten, leveranciers, verkopers en andere zakenpartners, en de financiële toestand van een van hen, evenals op onze werknemers en op de wereldeconomie als geheel. De risico's en onzekerheden omvatten ook de onzekerheden die zijn besproken of geïdentificeerd in de openbare documenten die door Sanofi zijn ingediend bij de SEC en de Franse Markest Authority (AMF), inclusief de onzekerheden die zijn vermeld onder 'Risicofactoren' en 'Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen' in Sanofi's jaarverslag op formulier 20-F voor het jaar eindigend op 31 december 2025 of opgenomen in onze periodieke rapporten op formulier 6-K. Behalve zoals vereist door de toepasselijke wetgeving, aanvaardt Sanofi geen enkele verplichting om toekomstgerichte informatie of verklaringen bij te werken of te herzien. In het licht van deze risico's, onzekerheden en veronderstellingen mag u niet overmatig vertrouwen op enige toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht.

Alle handelsmerken die in dit persbericht worden genoemd, zijn eigendom van de Sanofi-groep.

Bron: Sanofi

Bron: HealthDay

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Goedkeuringen van nieuwe medicijnen

Nieuwe medicijnaanvragen

Resultaten van klinische onderzoeken

Generieke medicijnen Goedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-03-19 08:55

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Sanofi’s Venglustat krijgt in de VS de status van baanbrekende therapie voor de ziekte van Gaucher Type 3

Meer nieuwsbronnen

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Lees verder

Disclaimer

Populaire zoekwoorden