Venglustat da Sanofi recebe designação de terapia inovadora nos EUA para doença de Gaucher tipo 3

Paris, 18 de março de 2026. A US Food and Drug Administration (FDA) concedeu a designação de Terapia Inovadora ao venglustat, um novo inibidor oral experimental da glicosilceramida sintase (GCSi), para o tratamento de manifestações neurológicas da doença de Gaucher tipo 3 (GD3), um distúrbio raro de armazenamento lisossômico.

A designação é baseada em dados do estudo LEAP2MONO de fase 3 (identificador do estudo clínico: NCT05222906) no qual os pacientes que receberam venglustat demonstraram melhorias estatisticamente significativas nos sintomas neurológicos medidos por uma pontuação de teste global que incluiu avaliações de ataxia (mSARA) e cognição (RBANS) em comparação com pacientes que receberam a terapia de reposição enzimática (TRE), imiglucerase (p = 0,007). No estudo, o venglustat foi globalmente bem tolerado, sem novos sinais de segurança em comparação com estudos anteriores. Os eventos adversos mais comumente relatados foram dor de cabeça (14,3% no braço venglustat versus 18,2% no braço TRE), náusea (14,3% versus 4,5%), aumento do baço (14,3% versus 0) e diarreia (14,3% versus 0).

A doença de Gaucher (DG) é uma doença hereditária rara de armazenamento lisossômico que resulta de uma deficiência de uma enzima chamada glicocerebrosidase, levando ao acúmulo de moléculas de açúcar e gordura chamadas glicoesfingolipídeos (GSL) no baço, fígado, medula óssea e pulmões. Existem três formas principais da doença: GD1, caracterizada pela falta de envolvimento do sistema nervoso central (SNC); GD2, marcado por rápido declínio neurológico e sintomas neurocognitivos graves; e GD3, marcado por progressão mais lenta e variável e gravidade dos sintomas.

Em pessoas com GD3, o acúmulo de GSLs no SNC pode resultar em sintomas neurológicos, além das manifestações sistêmicas observadas no GD1, como aumento do fígado e do baço, anemia, baixa contagem de plaquetas e doença óssea. As manifestações sistêmicas do GD3 são tratadas com TRE, mas não existem tratamentos aprovados para os sintomas neurológicos. Venglustat atua reduzindo o acúmulo anormal de GSLs. Ele foi projetado para cruzar a barreira hematoencefálica para atingir a patologia subjacente que causa os efeitos neurológicos do GD3.

“Este marco regulatório reconhece a significativa necessidade médica não atendida das pessoas que vivem com a doença de Gaucher tipo 3, especialmente aquelas que sofrem de deterioração neurológica progressiva”, disse Karin Knobe, Chefe Global de Desenvolvimento Clínico, Doenças Raras da Sanofi. “As descobertas positivas do LEAP2MONO são um passo encorajador no processo de pesquisa e desenvolvimento, e continuaremos colaborando com a FDA para avançar nesta potencial opção de tratamento.”

O Venglustat recebeu anteriormente a designação acelerada da FDA para seu uso potencial no GD3, bem como a designação órfã para o GD3 nos EUA, na UE e no Japão. A Sanofi buscará registros regulatórios globais para o venglustat no GD3 durante 2026.

A designação FDA Breakthrough Therapy foi projetada para acelerar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos nos EUA que visam condições graves ou potencialmente fatais. Os medicamentos qualificados para esta designação devem apresentar evidências clínicas preliminares de que o medicamento pode demonstrar melhora substancial nos desfechos clinicamente significativos em relação aos medicamentos disponíveis.

Sobre o estudo LEAP2MONOO estudo LEAP2MONO de fase 3 foi um estudo duplo-cego, duplo simulado, comparador ativo, de dois braços que avaliou a eficácia e segurança do venglustat oral uma vez ao dia versus TRE intravenosa a cada duas semanas em adultos e pacientes pediátricos com 12 anos ou mais com GD3. Quarenta e três pacientes foram randomizados [1:1] para receber venglustat e infusão de placebo ou TRE e comprimido de placebo. Os pacientes devem ter sido tratados com TRE há pelo menos três anos e atingir os objetivos terapêuticos para manifestações sistêmicas da doença. Os desfechos primários do estudo foram a alteração na pontuação total modificada do SARA e a alteração na pontuação do índice da escala total RBANS para pacientes que receberam venglustat versus aqueles que receberam TRE desde o início até a semana 52. Os principais desfechos secundários sistêmicos incluem alteração percentual no volume do baço, volume do fígado e contagem de plaquetas e alteração nos níveis de hemoglobina. Os principais desfechos secundários do biomarcador incluem alteração percentual no líquido cefalorraquidiano e no plasma GL1 e liso-GL1. O estudo LEAP2MONO está em andamento e os resultados de sua fase aberta serão apresentados no futuro, quando disponíveis.

Sobre o venglustatVenglustat é um novo inibidor oral experimental da glicosilceramida sintase (GCSi), projetado para atravessar a barreira hematoencefálica (ou seja, penetrante no cérebro), que tem o potencial de retardar a progressão de GD3 ao inibir o acúmulo anormal de GSL e suas consequências fisiopatológicas. GSLs são blocos de construção celulares cujo acúmulo anormal está implicado em diversas doenças raras que levam à disfunção celular e à progressão da doença.

Sobre a SanofiA Sanofi é uma empresa biofarmacêutica impulsionada por P&D e alimentada por IA, comprometida em melhorar a vida das pessoas e proporcionar um crescimento atraente. Aplicamos o nosso profundo conhecimento do sistema imunitário para inventar medicamentos e vacinas que tratam e protegem milhões de pessoas em todo o mundo, com um pipeline inovador que poderá beneficiar mais milhões de pessoas. Nossa equipe é guiada por um propósito: perseguir os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas; isto inspira-nos a impulsionar o progresso e a proporcionar um impacto positivo às nossas pessoas e às comunidades que servimos, abordando os desafios mais urgentes de saúde, ambientais e sociais do nosso tempo. A Sanofi está listada na EURONEXT: SAN e NASDAQ: SNY

Declaração prospectiva da SanofiEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado das leis de valores mobiliários aplicáveis, incluindo a Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, conforme alterada. Declarações prospectivas são declarações que não são fatos históricos. Essas declarações incluem projeções e estimativas e suas suposições subjacentes, declarações sobre planos, objetivos, intenções e expectativas com relação a resultados financeiros futuros, eventos, operações, serviços, desenvolvimento e potencial de produtos, e declarações sobre eventos futuros e desempenho econômico. Palavras como “esperar”, “antecipar”, “acreditar”, “pretender”, “estimar”, “planejar”, “pode”, “contemplar”, “poderia”, “é projetado para”, “pode”, “pode”, “potencial”, “objetivo”, “tentativa”, “alvo”, “projeto”, “estratégia”, “esforçar-se”, “desejar”, “prever”, “prever”, “ambição”, “diretriz”, “buscar”, “deveria”, “irá”, "objetivo", ou o negativo destes, e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas. Embora a administração da Sanofi acredite que as expectativas refletidas em tais declarações prospectivas sejam razoáveis, os investidores são alertados de que as informações e declarações prospectivas estão sujeitas a vários riscos e incertezas, muitos dos quais são difíceis de prever e geralmente fora do controle da Sanofi, que podem fazer com que os resultados e desenvolvimentos reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos, implícitos ou projetados pelas informações e declarações prospectivas. Estes riscos e incertezas incluem, entre outras coisas, as incertezas inerentes à investigação e desenvolvimento, dados e análises clínicas futuras, incluindo pós-comercialização, decisões de autoridades reguladoras, como a Food and Drug Administration dos EUA ou a Agência Europeia de Medicamentos, relativamente a se e quando aprovar qualquer medicamento, dispositivo ou aplicação biológica que possa ser apresentado para quaisquer desses candidatos a produtos, bem como as suas decisões relativamente à rotulagem e outras questões que possam afetar a disponibilidade ou o potencial comercial de tais candidatos a produtos; o facto de os produtos candidatos, se aprovados, poderem não ser comercialmente bem sucedidos; ações ou atrasos regulatórios inesperados ou regulamentação governamental em geral; decisões das autoridades sobre se e quando aprovar um produto candidato; pressão política nos Estados Unidos para exigir preços mais baixos de medicamentos, incluindo preços de “nação mais favorecida” para programas estaduais de Medicaid; a futura aprovação e sucesso comercial de alternativas terapêuticas; A capacidade da Sanofi de beneficiar de oportunidades de crescimento externo, de concluir transações relacionadas e/ou obter autorizações regulamentares, incluindo dados clínicos futuros e análise de dados clínicos existentes relacionados com o produto, incluindo pós-comercialização, questões inesperadas de segurança, qualidade ou fabrico, concorrência em geral; riscos associados à propriedade intelectual e qualquer litígio pendente ou futuro relacionado e o resultado final de tal litígio; tendências nas taxas de câmbio e taxas de juro prevalecentes, condições económicas e de mercado voláteis, iniciativas de contenção de custos e alterações subsequentes, e o impacto que as crises globais podem ter sobre nós, os nossos clientes, fornecedores, fornecedores e outros parceiros de negócios, e a condição financeira de qualquer um deles, bem como sobre os nossos funcionários e sobre a economia global como um todo. Os riscos e incertezas também incluem as incertezas discutidas ou identificadas nos registros públicos junto à SEC e à Autoridade Francesa de Mercado (AMF) feitos pela Sanofi, incluindo aqueles listados em “Fatores de Risco” e “Declaração de Advertência sobre Declarações Prospectivas” no relatório anual da Sanofi no Formulário 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2025 ou contidos em nossos relatórios periódicos no Formulário 6-K. Exceto conforme exigido pela lei aplicável, a Sanofi não assume qualquer obrigação de atualizar ou revisar quaisquer informações ou declarações prospectivas. À luz desses riscos, incertezas e suposições, você não deve depositar confiança indevida em quaisquer declarações prospectivas aqui contidas.

Todas as marcas registradas mencionadas neste comunicado à imprensa são propriedade do grupo Sanofi.

Fonte: Sanofi

Fonte: HealthDay

Mais recursos de notícias

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Notícias para profissionais de saúde

Aprovações de novos medicamentos

Pedidos de novos medicamentos

Resultados de ensaios clínicos

Aprovações de medicamentos genéricos

Podcast Drugs.com

Assine nosso boletim informativo

Seja qual for o seu tópico de interesse, assine nossos boletins informativos para receber o melhor do Drugs.com em sua caixa de entrada.

Postou : 2026-03-19 08:55

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Venglustat da Sanofi recebe designação de terapia inovadora nos EUA para doença de Gaucher tipo 3

Mais recursos de notícias

Assine nosso boletim informativo

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Palavras -chave populares