Venglustat de la Sanofi câștigă denumirea de terapie inovatoare în SUA pentru boala Gaucher de tip 3

Paris, 18 martie 2026. Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat venglustat denumirea de Breakthrough Therapy, un nou inhibitor experimental de glucozilceramidă sintetază (GCSi), pentru tratamentul manifestărilor neurologice rare de tip GD33, o boală Gaucher de stocare rară (GD33).

Desemnarea se bazează pe datele studiului de fază 3 LEAP2MONO (identificatorul studiului clinic: NCT05222906) în care pacienții cărora li s-a administrat venglustat au demonstrat îmbunătățiri semnificative statistic ale simptomelor neurologice măsurate printr-un scor global de testare care a inclus evaluări pentru ataxie (mSARA) și pentru pacienții care au primit terapie comparativă (RBANS), terapie comparativă (RBANS) imiglucerază (p=0,007). În studiu, venglustat a fost bine tolerat în general, fără semnale noi de siguranță în comparație cu studiile anterioare. Cele mai frecvent raportate evenimente adverse au fost durerea de cap (14,3% în brațul cu venglustat față de 18,2% în brațul ERT), greața (14,3% față de 4,5%), mărirea splinei (14,3% față de 0) și diaree (14,3% față de 0).

Boala Gaucher (GD) este o tulburare moștenită rară de stocare lizozomală care rezultă dintr-o deficiență a unei enzime numită glucocerebrozidază, care duce la acumularea de molecule de zahăr și grăsimi numite glicosfingolipide (GSL) în splină, ficat, măduva osoasă și plămâni. Există trei forme majore ale bolii: GD1, caracterizată prin lipsa implicării sistemului nervos central (SNC); GD2, marcat de declin neurologic rapid și simptome neurocognitive severe; și GD3, marcată de o progresie mai lentă și mai variabilă și de severitatea simptomelor.

La persoanele cu GD3, acumularea de GSL în SNC poate duce la simptome neurologice, pe lângă manifestările sistemice observate în GD1, cum ar fi mărirea ficatului și splinei, anemie, număr scăzut de trombocite și boli osoase. Manifestările sistemice ale GD3 sunt tratate cu ERT, dar nu există tratamente aprobate pentru simptomele neurologice. Venglustat funcționează prin reducerea acumulării anormale de GSL. Este conceput pentru a traversa bariera hemato-encefalică pentru a viza patologia de bază care cauzează efectele neurologice ale GD3.

„Această etapă de reglementare recunoaște nevoia medicală nesatisfăcută semnificativă pentru persoanele care trăiesc cu boala Gaucher de tip 3, în special pentru cei care se confruntă cu o deteriorare neurologică progresivă”, a declarat Karin Knobe, șefa globală de dezvoltare clinică, boli rare la Sanofi. „Descoperirile pozitive ale LEAP2MONO reprezintă un pas încurajator înainte în procesul de cercetare și dezvoltare și vom continua colaborarea cu FDA pentru a avansa această posibilă opțiune de tratament.”

Venglustat a primit anterior desemnarea rapidă de la FDA pentru utilizarea potențială în GD3, precum și desemnarea orfană pentru GD3 în SUA, UE și Japonia. Sanofi va depune cereri de reglementare la nivel mondial pentru venglustat în GD3 în cursul anului 2026.

Desemnarea FDA Breakthrough Therapy este concepută pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea medicamentelor în SUA care vizează afecțiuni grave sau care pun viața în pericol. Medicamentele care se califică pentru această desemnare trebuie să prezinte dovezi clinice preliminare că medicamentul poate demonstra o îmbunătățire substanțială a obiectivelor semnificative clinic față de medicamentele disponibile.

Despre studiul LEAP2MONO Studiul LEAP2MONO de fază 3 a fost un studiu dublu-orb, dublu inactiv, cu comparație activă, cu două brațe, care a evaluat eficacitatea administrată orală și siguranța intravenoasă la fiecare două săptămâni la adulți ERT intravenos la fiecare două săptămâni. și copii și adolescenți cu vârsta de 12 ani și peste cu GD3. Patruzeci și trei de pacienți au fost randomizați [1:1] pentru a primi venglustat și perfuzie placebo sau ERT și comprimat placebo. Pacienții trebuie să fi fost tratați cu ERT timp de cel puțin trei ani și să fi atins obiectivele terapeutice pentru manifestările bolii sistemice. Obiectivele primare ale studiului au fost modificarea scorului total modificat SARA și modificarea scorului total al indicelui RBANS pentru pacienții cărora li s-a administrat venglustat față de cei cărora li s-a administrat ERT de la momentul inițial până în săptămâna 52. Obiectivele secundare sistemice includ modificarea procentuală a volumului splinei, volumului hepatic și numărului de trombocite și modificarea nivelului hemoglobinei. Obiectivele secundare cheie ale biomarkerului includ modificarea procentuală a lichidului cefalorahidian și a plasmei GL1 și liso-GL1. Studiul LEAP2MONO este în curs de desfășurare, iar rezultatele fazei sale deschise vor fi prezentate în viitor, atunci când vor fi disponibile.

Despre venglustatVenglustat este un inhibitor de glucozilceramidă sintetază (GCSi) nou, experimental, conceput pentru a traversa bariera hemato-encefalică (adică, penetrant creier), care are potențialul de a încetini progresia GD3 prin inhibarea acumulării anormale de GSL și a consecințelor sale fizio-patologice. GSL-urile sunt blocuri celulare a căror acumulare anormală este implicată în mai multe boli rare care duc atât la disfuncții celulare, cât și la progresia bolii.

Despre SanofiSanofi este o companie biofarmacetică bazată pe cercetare și dezvoltare, alimentată de inteligență artificială, angajată să îmbunătățească viața oamenilor și să ofere o creștere convingătoare. Ne aplicăm înțelegerea profundă a sistemului imunitar pentru a inventa medicamente și vaccinuri care tratează și protejează milioane de oameni din întreaga lume, cu o conductă inovatoare de care ar putea beneficia milioane mai mult. Echipa noastră este ghidată de un singur scop: urmărim miracolele științei pentru a îmbunătăți viața oamenilor; acest lucru ne inspiră să impulsionăm progresul și să avem un impact pozitiv pentru oamenii noștri și comunitățile pe care le deservim, abordând cele mai urgente provocări din domeniul sănătății, de mediu și societății din timpul nostru. Sanofi este listată pe EURONEXT: SAN și NASDAQ: SNY

Declarație prospectivă SanofiAcest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul legilor aplicabile în materie de valori mobiliare, inclusiv Actul de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995, astfel cum a fost modificat. Declarațiile prospective sunt declarații care nu sunt fapte istorice. Aceste declarații includ proiecții și estimări și ipotezele lor subiacente, declarații cu privire la planuri, obiective, intenții și așteptări cu privire la rezultate financiare viitoare, evenimente, operațiuni, servicii, dezvoltarea și potențialul de produse și declarații privind evenimentele viitoare și performanța economică. Cuvinte precum „așteptați”, „anticipați”, „crede”, „intenționați”, „estimați”, „planificați”, „poate”, „contempla”, „ar putea”, „este conceput pentru”, „poate”, „s-ar putea”, „potențial”, „obiectiv”, „încercare”, „țintă”, „proiect”, „strict”, „proiect,” „strictă”, „proiect”, „așteptată”, „proiect,” „prognoză”, „ambiție”, „linii directoare”, „căută”, „ar trebui”, „voință”, „obiectiv” sau negativul acestora și expresii similare au scopul de a identifica declarațiile prospective. Deși conducerea Sanofi consideră că așteptările reflectate în astfel de declarații prospective sunt rezonabile, investitorii sunt atenționați că informațiile și declarațiile prospective sunt supuse diferitelor riscuri și incertitudini, dintre care multe sunt dificil de previzionat și în general nu pot fi controlate de Sanofi, care ar putea face ca rezultatele și evoluțiile reale să difere în mod semnificativ de cele exprimate sau proiectate prin informații și declarații implicite sau implicite. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, incertitudinile inerente cercetării și dezvoltării, datele și analizele clinice viitoare, inclusiv după comercializare, deciziile autorităților de reglementare, cum ar fi Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente sau Agenția Europeană pentru Medicamente, cu privire la aprobarea oricărui medicament, dispozitiv sau cerere biologică care poate fi depusă pentru astfel de produse candidate, precum și care ar putea afecta deciziile comerciale sau potențialele etichete ale acestora privind disponibilitatea produsului sau potențialele decizii ale acestora. candidați; faptul că produsele candidate, dacă sunt aprobate, pot să nu aibă succes comercial; acțiuni de reglementare neașteptate sau întârzieri sau reglementări guvernamentale în general; deciziile autorităților privind dacă și când să aprobe un produs candidat; presiunea politică din Statele Unite pentru a impune prețuri mai mici la medicamente, inclusiv prețuri „națiunea cea mai favorizată” pentru programele Medicaid de stat; aprobarea viitoare și succesul comercial al alternativelor terapeutice; Capacitatea Sanofi de a beneficia de oportunități de creștere externă, de a finaliza tranzacții aferente și/sau de a obține autorizații de reglementare, inclusiv date clinice viitoare și analiza datelor clinice existente referitoare la produs, inclusiv probleme post-comercializare, siguranță neașteptate, calitate sau producție, concurență în general; riscurile asociate cu proprietatea intelectuală și orice litigii în curs sau viitoare aferente și rezultatul final al unui astfel de litigiu; tendințele ratelor de schimb și ale ratelor dobânzilor predominante, condițiile economice și de piață volatile, inițiativele de limitare a costurilor și modificările ulterioare ale acestora și impactul pe care crizele globale îl pot avea asupra noastră, clienților, furnizorilor, vânzătorilor și altor parteneri de afaceri, precum și situația financiară a oricăruia dintre aceștia, precum și asupra angajaților noștri și asupra economiei globale în ansamblu. Riscurile și incertitudinile includ, de asemenea, incertitudinile discutate sau identificate în depunerile publice la SEC și Autoritatea Franceză Markest (AMF) făcute de Sanofi, inclusiv cele enumerate la „Factori de risc” și „Declarație de precauție privind declarațiile prospective” din raportul anual Sanofi în formularul 20-F, cuprins în raportul periodic din anul 321 sau 2020 al Sanofi. Formularul 6-K. În afara celor impuse de legea aplicabilă, Sanofi nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui informații sau declarații anticipative. Având în vedere aceste riscuri, incertitudini și ipoteze, nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe declarațiile prospective conținute aici.

Toate mărcile comerciale menționate în acest comunicat de presă sunt proprietatea grupului Sanofi.

Sursa: Sanofi

Sursa: HealthDay

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch despre medicamente

Daily MedNews

Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobare de noi medicamente

Rezultatele triale ale cererii de medicamente

li>liale

Aprobari de medicamente generice

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la buletinul nostru informativ

Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

Postat : 2026-03-19 08:55

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Venglustat de la Sanofi câștigă denumirea de terapie inovatoare în SUA pentru boala Gaucher de tip 3

Mai multe resurse de știri

Abonați-vă la buletinul nostru informativ

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

Cuvinte cheie populare