Венглустат компании Sanofi получил статус «прорывной терапии» в США для лечения болезни Гоше 3-го типа

Париж, 18 марта 2026 г.. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» венглустату, новому экспериментальному пероральному ингибитору глюкозилцерамидсинтазы (GCSi), для лечения неврологических проявлений болезни Гоше 3 типа (GD3), редкого лизосомального заболевания накопления.

Обозначение основано на данных исследования 3 фазы LEAP2MONO (идентификатор клинического исследования: NCT05222906), в котором пациенты, получавшие венглустат, продемонстрировали статистически значимое улучшение неврологических симптомов, измеренное по общему баллу теста, который включал оценку атаксии (mSARA) и когнитивных функций (RBANS), по сравнению с пациентами, получавшими заместительную ферментную терапию (ERT), имиглюцеразу (p = 0,007). В исследовании венглустат в целом переносился хорошо, без каких-либо новых данных о безопасности по сравнению с предыдущими исследованиями. Наиболее частыми побочными эффектами были головная боль (14,3% в группе венглустата по сравнению с 18,2% в группе ФЗТ), тошнота (14,3% по сравнению с 4,5%), увеличение селезенки (14,3% по сравнению с 0) и диарея (14,3% по сравнению с 0).

Болезнь Гоше (БГ) — редкое наследственное лизосомальное заболевание накопления, возникающее в результате дефицита фермента глюкоцереброзидазы, что приводит к накоплению молекул сахара и жира, называемых гликосфинголипидами (ГСЛ), в селезенке, печени, костном мозге и легких. Существует три основные формы заболевания: GD1, характеризующийся отсутствием поражения центральной нервной системы (ЦНС); GD2, характеризующийся быстрым неврологическим ухудшением и тяжелыми нейрокогнитивными симптомами; и GD3, характеризующийся более медленным и более вариабельным прогрессированием и тяжестью симптомов.

У людей с GD3 накопление GSL в ЦНС может приводить к неврологическим симптомам в дополнение к системным проявлениям, наблюдаемым при GD1, таким как увеличение печени и селезенки, анемия, низкое количество тромбоцитов и заболевания костей. Системные проявления GD3 лечат с помощью ФЗТ, но одобренных методов лечения неврологических симптомов не существует. Венглустат снижает аномальное накопление GSL. Он предназначен для преодоления гематоэнцефалического барьера и воздействия на основную патологию, вызывающую неврологические эффекты GD3.

«Эта регулятивная веха признает значительные неудовлетворенные медицинские потребности людей, живущих с болезнью Гоше 3-го типа, особенно тех, у кого наблюдается прогрессирующее неврологическое ухудшение», — сказала Карин Нобе, глобальный руководитель отдела клинических разработок отдела редких заболеваний компании Sanofi. «Положительные результаты LEAP2MONO являются обнадеживающим шагом вперед в процессе исследований и разработок, и мы продолжим сотрудничество с FDA для продвижения этого потенциального варианта лечения».

Венглустат ранее получил от FDA ускоренное разрешение на его потенциальное использование при GD3, а также статус орфанного препарата для GD3 в США, ЕС и Японии. Санофи будет подавать глобальные нормативные заявки на венглустат в GD3 в течение 2026 года.

Присвоение FDA статуса «прорывной терапии» призвано ускорить разработку и проверку лекарств в США, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни состояний. Лекарства, соответствующие этому назначению, должны иметь предварительные клинические доказательства того, что препарат может демонстрировать существенное улучшение клинически значимых конечных точек по сравнению с доступными лекарствами.

Об исследовании LEAP2MONOИсследование LEAP2MONO фазы 3 представляло собой двойное слепое исследование с двойным плацебо, активное сравнение и двумя группами, в котором оценивалась эффективность и безопасность перорального венглустата один раз в день по сравнению с внутривенным введением ФЗТ каждые две недели у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше. с GD3. Сорок три пациента были рандомизированы (1:1) для получения венглустата и инфузии плацебо или ФЗТ и таблетки плацебо. Пациенты должны были получать ФЗТ в течение не менее трех лет и достичь терапевтических целей в отношении системных проявлений заболевания. Первичными конечными точками исследования были изменение общего балла по модифицированной SARA и изменения общего индекса шкалы RBANS для пациентов, получавших венглустат, по сравнению с теми, кто получал ФЗТ, от исходного уровня до 52-й недели. Системные ключевые вторичные конечные точки включают процентное изменение объема селезенки, объема печени и количества тромбоцитов, а также изменение уровня гемоглобина. Ключевые вторичные конечные точки биомаркеров включают процентное изменение в спинномозговой жидкости и плазме GL1 и лизо-GL1. Исследование LEAP2MONO продолжается, и результаты его открытого этапа будут представлены в будущем, когда они станут доступны.

О венглустате Венглустат — это новый исследуемый пероральный ингибитор глюкозилцерамидсинтазы (GCSi), предназначенный для преодоления гематоэнцефалического барьера (т. е. проникающего в мозг), который потенциально может замедлять прогрессирование GD3 путем ингибирования аномального накопления GSL и его физиопатологических последствий. GSL представляют собой клеточные строительные блоки, аномальное накопление которых связано с некоторыми редкими заболеваниями, приводящими как к клеточной дисфункции, так и к прогрессированию заболеваний.

О компании SanofiSanofi — это биофармацевтическая компания, занимающаяся исследованиями и разработками и использующая искусственный интеллект, целью которой является улучшение жизни людей и обеспечение впечатляющего роста. Мы применяем наше глубокое понимание иммунной системы для изобретения лекарств и вакцин, которые лечат и защищают миллионы людей во всем мире, используя инновационные разработки, которые могут принести пользу еще миллионам людей. Наша команда руководствуется одной целью: мы гонимся за чудесами науки, чтобы улучшить жизнь людей; это вдохновляет нас стимулировать прогресс и оказывать положительное влияние на наших людей и сообщества, которым мы служим, решая самые неотложные проблемы нашего времени в области здравоохранения, окружающей среды и общества. Акции Sanofi котируются на EURONEXT: SAN и NASDAQ: SNY

Заявление Санофи о перспективахНастоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера по смыслу действующего законодательства о ценных бумагах, включая Закон о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с поправками. Заявления прогнозного характера – это заявления, которые не являются историческими фактами. Эти заявления включают прогнозы и оценки, а также лежащие в их основе предположения, заявления относительно планов, целей, намерений и ожиданий в отношении будущих финансовых результатов, событий, операций, услуг, разработки и потенциала продуктов, а также заявления относительно будущих событий и экономических показателей. Такие слова, как «ожидать», «предполагать», «верить», «намереваться», «оценивать», «планировать», «может», «рассматривать», «может», «предназначен для», «может», «может», «потенциальный», «объективный», «попытка», «цель», «проект», «стратегия», «стремиться», «желать», «предсказать», «прогнозировать», «амбиции», «руководство», «искать», «следует», «будет», «цель» или их отрицательные значения, а также подобные выражения предназначены для обозначения прогнозных заявлений. Хотя руководство Санофи считает, что ожидания, отраженные в таких прогнозных заявлениях, разумны, инвесторы предупреждаются, что прогнозная информация и заявления подвержены различным рискам и неопределенностям, многие из которых трудно предсказать и, как правило, находятся вне контроля Санофи, что может привести к тому, что фактические результаты и события будут существенно отличаться от тех, которые выражены, подразумеваются или прогнозируются в прогнозной информации и заявлениях. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, неопределенности, присущие исследованиям и разработкам, будущим клиническим данным и анализу, включая постмаркетинговый период, решения регулирующих органов, таких как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США или Европейское агентство по лекарственным средствам, относительно того, следует ли и когда одобрить какое-либо лекарство, устройство или биологическое применение, которое может быть подано для любого такого кандидата на продукт, а также их решения относительно маркировки и другие вопросы, которые могут повлиять на доступность или коммерческий потенциал таких кандидатов на продукт; тот факт, что кандидаты на продукты, если они будут одобрены, могут не оказаться коммерчески успешными; неожиданные регулятивные действия или задержки или государственное регулирование в целом; решения властей относительно того, следует ли и когда утверждать кандидатуру продукта; политическое давление в Соединенных Штатах с требованием снизить цены на лекарства, включая установление цен «наиболее благоприятствуемой нации» для программ штата Medicaid; будущее одобрение и коммерческий успех терапевтических альтернатив; Способность Санофи извлекать выгоду из возможностей внешнего роста, совершать соответствующие транзакции и/или получать разрешения регулирующих органов, включая будущие клинические данные и анализ существующих клинических данных, касающихся продукта, включая постмаркетинговый период, непредвиденные проблемы с безопасностью, качеством или производством, конкуренцию в целом; риски, связанные с интеллектуальной собственностью и любыми связанными с ней текущими или будущими судебными разбирательствами, а также окончательный результат таких судебных разбирательств; тенденции обменных курсов и преобладающих процентных ставок, нестабильные экономические и рыночные условия, инициативы по сдерживанию затрат и последующие изменения в них, а также влияние, которое глобальные кризисы могут оказать на нас, наших клиентов, поставщиков, продавцов и других деловых партнеров, а также на финансовое состояние любого из них, а также на наших сотрудников и на мировую экономику в целом. Риски и неопределенности также включают неопределенности, обсуждаемые или выявленные в публичных документах, поданных Санофи в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC) и во Французское управление рынка рынка (AMF), в том числе те, которые перечислены в разделах «Факторы риска» и «Предупреждающие заявления относительно прогнозных заявлений» в годовом отчете Санофи по форме 20-F за год, закончившийся 31 декабря 2025 года, или содержатся в наших периодических отчетах по форме 6-K. За исключением случаев, предусмотренных применимым законодательством, Санофи не берет на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру какой-либо прогнозной информации или заявлений. В свете этих рисков, неопределенностей и предположений вам не следует чрезмерно полагаться на какие-либо прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем документе.

Все товарные знаки, упомянутые в этом пресс-релизе, являются собственностью группы Sanofi.

Источник: Sanofi

Источник: HealthDay

Другие новостные ресурсы

Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах

Daily MedNews

Новости для медицинских работников

Утверждения новых лекарств

Применение новых лекарств

Результаты клинических испытаний

Одобрение непатентованных лекарств

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку новостей

Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в свой почтовый ящик.

Опубликовано : 2026-03-19 08:55

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Венглустат компании Sanofi получил статус «прорывной терапии» в США для лечения болезни Гоше 3-го типа

Другие новостные ресурсы

Подпишитесь на нашу рассылку новостей

Читать далее

Отказ от ответственности

Популярные ключевые слова