Sanofi'nin Venglustat'ı Tip 3 Gaucher Hastalığında ABD'de Çığır Açan Tedavi Ödülünü Kazandı

Paris, 18 Mart 2026. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA),, nadir bir lizozomal depo bozukluğu olan tip 3 Gaucher hastalığının (GD3) nörolojik belirtilerinin tedavisi için yeni, araştırma amaçlı bir oral glukozilseramid sentaz inhibitörü (GCSi) olan venglustat'a Çığır Açan Terapi unvanını vermiştir.

Bu ad şu şekildedir: Venglustat alan hastaların, enzim replasman tedavisi (ERT), imigluseraz alan hastalarla karşılaştırıldığında ataksi (mSARA) ve biliş (RBANS) değerlendirmelerini içeren global bir test puanıyla ölçülen nörolojik semptomlarda istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gösterdiği LEAP2MONO faz 3 çalışmasından (klinik çalışma tanımlayıcı: NCT05222906) elde edilen verilere dayanmaktadır (p=0,007). Çalışmada venglustat genel olarak iyi tolere edildi ve önceki çalışmalarla karşılaştırıldığında yeni bir güvenlik sinyali görülmedi. En sık bildirilen yan etkiler baş ağrısı (venglustat kolunda %14,3'e karşı ERT kolunda %18,2), bulantı (%14,3'e karşı %4,5), dalak büyümesi (%14,3'e karşı 0) ve ishaldir (%14,3'e karşı 0).

Gaucher hastalığı (GD), glukoserebrosidaz adı verilen bir enzimin eksikliğinden kaynaklanan, glikosfingolipidler (GSL) adı verilen şeker ve yağ moleküllerinin dalakta, karaciğerde, kemik iliğinde ve akciğerlerde birikmesine yol açan, nadir görülen kalıtsal bir lizozomal depo bozukluğudur. Hastalığın üç ana formu vardır: Merkezi sinir sistemi (CNS) tutulumunun olmaması ile karakterize edilen GD1; Hızlı nörolojik düşüş ve şiddetli nörobilişsel semptomlarla belirginleşen GD2; ve GD3, daha yavaş ve daha değişken ilerleme ve semptom şiddeti ile işaretlenir.

GD3'lü kişilerde, CNS'de GSL birikimi, GD1'de görülen karaciğer ve dalak büyümesi, anemi, düşük trombosit sayısı ve kemik hastalığı gibi sistemik belirtilere ek olarak nörolojik semptomlara neden olabilir. GD3'ün sistemik belirtileri ERT ile tedavi edilir ancak nörolojik semptomlar için onaylanmış bir tedavi yoktur. Venglustat, GSL'lerin anormal birikimini azaltarak çalışır. GD3'ün nörolojik etkilerine neden olan altta yatan patolojiyi hedeflemek için kan-beyin bariyerini geçmek üzere tasarlanmıştır.

Sanofi Nadir Hastalıklar Küresel Klinik Gelişim Başkanı Karin Knobe, "Bu düzenleyici dönüm noktası, özellikle ilerleyici nörolojik bozulma yaşayanlar olmak üzere, tip 3 Gaucher hastalığıyla yaşayan kişilerin karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçlarının farkına varıyor" dedi. "Pozitif LEAP2MONO bulguları, araştırma ve geliştirme sürecinde ileriye doğru atılmış cesaret verici bir adımdır ve bu potansiyel tedavi seçeneğini ilerletmek için FDA ile işbirliği yapmaya devam edeceğiz."

Venglustat'a daha önce ABD, AB ve Japonya'da GD3'ün yetim tanımının yanı sıra GD3'teki potansiyel kullanımı nedeniyle FDA tarafından hızlandırılmış atama verilmişti. Sanofi, 2026 yılı boyunca GD3 kapsamındaki venglustat için küresel düzenleyici başvuruları takip edecek.

FDA Çığır Açan Terapi unvanı, ABD'de ciddi veya yaşamı tehdit eden durumları hedef alan ilaçların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmak için tasarlanmıştır. Bu tanımlamaya uygun ilaçlar, ilacın mevcut ilaçlara göre klinik açıdan anlamlı son noktalarda önemli iyileşme gösterebileceğine dair ön klinik kanıt göstermelidir.

LEAP2MONO çalışması hakkında LEAP2MONO faz 3 çalışması, yetişkinlerde ve 12 yaş ve üzeri pediyatrik hastalarda günde bir kez oral venglustatın intravenöz ERT'ye karşı iki haftada bir etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren çift kör, çift yapay, aktif karşılaştırmalı, iki kollu bir çalışmaydı. GD3. Kırk üç hasta venglustat ve plasebo infüzyonu veya ERT ve plasebo tableti almak üzere [1:1] randomize edildi. Hastaların en az üç yıl boyunca ERT ile tedavi edilmiş olması ve sistemik hastalık belirtilerine yönelik terapötik hedeflere ulaşmış olması gerekir. Çalışmanın birincil son noktaları, başlangıçtan 52. haftaya kadar ERT alanlara karşı venglustat alan hastalar için SARA modifiye toplam skorundaki değişiklik ve RBANS toplam ölçek indeks skorundaki değişiklikti. Sistemik anahtar ikincil son noktalar arasında dalak hacmindeki, karaciğer hacmindeki ve trombosit sayısında yüzde değişiklik ve hemoglobin seviyelerindeki değişiklik yer alıyor. Biyobelirteçlerin temel ikincil son noktaları arasında beyin omurilik sıvısı ve plazma GL1 ve lizo-GL1'deki değişim yüzdesi yer alır. LEAP2MONO çalışması devam ediyor ve açık etiketli aşamasının sonuçları gelecekte mevcut olduğunda sunulacak.

Venglustat hakkındaVenglustat, anormal GSL birikimini ve bunun fizyopatolojik sonuçlarını inhibe ederek GD3'ün ilerlemesini yavaşlatma potansiyeline sahip, kan-beyin bariyerini (yani beyne nüfuz eden) geçmek üzere tasarlanmış yeni, araştırma amaçlı bir oral glukozilseramid sentaz inhibitörüdür (GCSi). GSL'ler, anormal birikimleri hem hücre işlev bozukluğuna hem de hastalığın ilerlemesine yol açan çeşitli nadir hastalıklarda rol oynayan hücresel yapı taşlarıdır.

Sanofi HakkındaSanofi, insanların yaşamlarını iyileştirmeye ve etkileyici bir büyüme sağlamaya kendini adamış, Ar-Ge odaklı, yapay zeka destekli bir biyofarma şirketidir. Bağışıklık sistemi hakkındaki derin anlayışımızı, dünya çapında milyonlarca insanı tedavi eden ve koruyan ilaçları ve aşıları icat etmek için, milyonlarca kişiye daha fayda sağlayabilecek yenilikçi bir ürün hattıyla uyguluyoruz. Ekibimize tek bir amaç rehberlik ediyor: İnsanların yaşamlarını iyileştirmek için bilimin mucizelerinin peşindeyiz; Bu bize, çağımızın en acil sağlık, çevre ve toplumsal sorunlarını ele alarak ilerlemeyi artırma ve insanlarımız ve hizmet ettiğimiz topluluklar için olumlu etki yaratma konusunda ilham veriyor. Sanofi, EURONEXT: SAN ve NASDAQ: SNY'de listelenmiştir

Sanofi İleriye Dönük BeyanıBu basın bülteni, değiştirildiği şekliyle 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası da dahil olmak üzere geçerli menkul kıymetler kanunları anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. İleriye yönelik beyanlar, tarihsel gerçekler olmayan beyanlardır. Bu beyanlar, öngörüleri ve tahminleri ve bunların temelini oluşturan varsayımları, gelecekteki mali sonuçlara, olaylara, faaliyetlere, hizmetlere, ürün geliştirme ve potansiyele ilişkin planlara, hedeflere, niyetlere ve beklentilere ilişkin beyanları ve gelecekteki olaylara ve ekonomik performansa ilişkin beyanları içerir. "Beklemek", "öngörmek", "inanmak", "niyet etmek", "tahmin etmek", "planlamak", "yapmak", "düşünmek", "olabilir", "için tasarlanmıştır", "olabilir", "olabilir", "potansiyel", "nesnel", "girişim", "hedef", "proje", "strateji", "çabalamak", "arzulamak", "tahmin etmek", "tahmin etmek", "hırs", "kılavuz", "aramak" gibi kelimeler “yapılmalıdır”, “olacaktır”, “hedef” veya bunların olumsuzları ve benzeri ifadeler ileriye dönük beyanları belirlemeye yöneliktir. Her ne kadar Sanofi yönetimi bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inansa da yatırımcılar, ileriye dönük bilgi ve beyanların, birçoğunun tahmin edilmesi zor ve genellikle Sanofi'nin kontrolü dışında olan ve gerçek sonuçların ve gelişmelerin ileriye dönük bilgi ve beyanlarda ifade edilen, ima edilen veya tahmin edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek çeşitli risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarılmaktadır. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, araştırma ve geliştirmenin doğasında olan belirsizlikleri, pazarlama sonrası da dahil olmak üzere gelecekteki klinik verileri ve analizleri, ABD Gıda ve İlaç İdaresi veya Avrupa İlaç Ajansı gibi düzenleyici otoritelerin bu tür ürün adayları için yapılabilecek herhangi bir ilaç, cihaz veya biyolojik başvurunun onaylanıp onaylanmayacağına ve ne zaman onaylanacağına ilişkin kararlarını ve ayrıca bu tür ürün adaylarının bulunabilirliğini veya ticari potansiyelini etkileyebilecek etiketlemeye ilişkin kararları ve diğer konuları içerir; ürün adaylarının onaylanması halinde ticari açıdan başarılı olamayabileceği gerçeği; beklenmedik düzenleyici eylemler veya gecikmeler veya genel olarak hükümet düzenlemeleri; Bir ürün adayının onaylanıp onaylanmayacağına ve ne zaman onaylanacağına ilişkin yetkililerin kararları; Amerika Birleşik Devletleri'nde Devlet Sağlık Yardımı programları için "en çok tercih edilen ülke" fiyatlandırması da dahil olmak üzere ilaç fiyatlarının düşürülmesini zorunlu kılan siyasi baskı; terapötik alternatiflerin gelecekteki onayı ve ticari başarısı; Pazarlama sonrası, beklenmeyen güvenlik, kalite veya üretim sorunları ve genel olarak rekabet de dahil olmak üzere ürünle ilgili gelecekteki klinik veriler ve mevcut klinik verilerin analizi de dahil olmak üzere Sanofi'nin harici büyüme fırsatlarından yararlanma, ilgili işlemleri tamamlama ve/veya düzenleyici izinleri alma becerisi; fikri mülkiyet ve ilgili devam eden veya gelecekteki davalar ve bu tür davaların nihai sonuçlarıyla ilgili riskler; döviz kurlarındaki ve geçerli faiz oranlarındaki trendler, dalgalı ekonomik ve piyasa koşulları, maliyet sınırlama girişimleri ve bunlara ilişkin müteakip değişiklikler ve küresel krizlerin bizim, müşterilerimiz, tedarikçilerimiz, satıcılarımız ve diğer iş ortaklarımız ile bunların herhangi birinin mali durumu, çalışanlarımız ve bir bütün olarak küresel ekonomi üzerinde yaratabileceği etkiler. Riskler ve belirsizlikler aynı zamanda, Sanofi'nin 31 Aralık 2025 tarihinde sona eren yıl için Form 20-F'deki yıllık raporunda "Risk Faktörleri" ve "İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Uyarı Beyanı" altında listelenenler veya Form 6-K'deki periyodik raporlarımızda yer alan, Sanofi tarafından SEC ve Fransız Piyasa Otoritesi (AMF) ile yapılan kamuya açık başvurularda tartışılan veya belirlenen belirsizlikleri de içermektedir. Yürürlükteki yasaların gerektirdiği haller dışında Sanofi, ileriye yönelik herhangi bir bilgi veya beyanı güncelleme veya revize etme yükümlülüğü üstlenmez. Bu riskler, belirsizlikler ve varsayımlar ışığında, burada yer alan ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz.

Bu basın bülteninde adı geçen tüm ticari markalar Sanofi grubunun mülkiyetindedir.

Kaynak: Sanofi

Kaynak: HealthDay

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Uzmanları için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

Klinik Deney Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-03-19 08:55

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Sanofi'nin Venglustat'ı Tip 3 Gaucher Hastalığında ABD'de Çığır Açan Tedavi Ödülünü Kazandı

Daha fazla haber kaynağı

Bültenimize abone olun

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Popüler Anahtar Kelimeler