Venglustat від Sanofi отримав статус проривної терапії в США для лікування хвороби Гоше типу 3

Париж, 18 березня 2026. Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало венглустату статус «проривної терапії» — новому досліджуваному пероральному інгібітору глюкозилцерамідсинтази (GCSi) для лікування неврологічних проявів хвороби Гоше 3 типу (GD3), рідкісного лізосомального накопичення. розлад.

Позначення базується на даних дослідження фази 3 LEAP2MONO (ідентифікатор клінічного дослідження: NCT05222906), у якому пацієнти, які отримували венглустат, продемонстрували статистично значуще покращення неврологічних симптомів, виміряних за результатами загального тесту, який включав оцінку атаксії (mSARA) і когнітивних функцій (RBANS), порівняно з пацієнтами, які отримували замісну ферментну терапію (ERT), іміглюцерази (р=0,007). У дослідженні венглустат загалом добре переносився без жодних нових сигналів безпеки порівняно з попередніми дослідженнями. Найпоширенішими побічними ефектами були головний біль (14,3% у групі венглустату проти 18,2% у групі ЗЗТ), нудота (14,3% проти 4,5%), збільшення селезінки (14,3% проти 0) і діарея (14,3% проти 0).

Хвороба Гоше (ХГ) – це рідкісний спадковий лізосомальний розлад накопичення, який виникає внаслідок дефіциту ферменту під назвою глюкоцереброзидаза, що призводить до накопичення молекул цукру та жиру, які називаються глікосфінголіпідами (ГСЛ) у селезінці, печінці, кістковому мозку та легенях. Існує три основні форми захворювання: GD1, що характеризується відсутністю ураження центральної нервової системи (ЦНС); GD2, що характеризується швидким неврологічним погіршенням і серйозними нейрокогнітивними симптомами; і GD3, що характеризується повільнішим і більш різноманітним прогресуванням і тяжкістю симптомів.

У людей з GD3 накопичення GSL у ЦНС може призвести до неврологічних симптомів, на додаток до системних проявів, які спостерігаються при GD1, таких як збільшення печінки та селезінки, анемія, низька кількість тромбоцитів і захворювання кісток. Системні прояви GD3 лікуються за допомогою ERT, але не існує затверджених методів лікування неврологічних симптомів. Venglustat працює, зменшуючи аномальне накопичення GSL. Він призначений для проходження гематоенцефалічного бар’єру з метою впливу на основну патологію, що спричиняє неврологічні ефекти GD3.

«Ця регулятивна віха визнає значну незадоволену медичну потребу людей, які живуть із хворобою Гоше типу 3, особливо тих, у кого прогресує неврологічне погіршення», — сказала Карін Кнобе, глобальний керівник відділу клінічних розробок відділу рідкісних захворювань Sanofi. «Позитивні результати LEAP2MONO є обнадійливим кроком вперед у процесі досліджень і розробок, і ми продовжуватимемо співпрацювати з FDA для вдосконалення цього потенційного варіанту лікування».

Венглустат раніше отримав прискорене визначення від FDA для його потенційного використання в GD3, а також як сироту для GD3 у США, ЄС та Японії. Протягом 2026 року Санофі продовжуватиме подавати заявки щодо венглустату в GD3.

Позначення FDA Breakthrough Therapy призначено для прискорення розробки та перегляду ліків у США, які націлені на серйозні або небезпечні для життя захворювання. Лікарські засоби, які підходять для цього позначення, повинні продемонструвати попередні клінічні докази того, що препарат може продемонструвати суттєве покращення клінічно значущих кінцевих точок порівняно з доступними ліками.

Про дослідження LEAP2MONO Дослідження LEAP2MONO фази 3 було подвійним сліпим, подвійним фіктивним, активним препаратом порівняння, двома групами, яке оцінювало ефективність і безпеку перорального прийому один раз на добу. венглустат порівняно з внутрішньовенною ФЗТ кожні два тижні у дорослих і дітей віком від 12 років із GD3. Сорок три пацієнти були рандомізовані [1:1] для отримання венглустату та інфузії плацебо або ФЗТ та таблетки плацебо. Пацієнти повинні проходити терапію ЗЗТ щонайменше три роки та досягти терапевтичних цілей щодо системних проявів захворювання. Первинними кінцевими точками для дослідження були зміни в модифікованому загальному балі SARA та зміни в балах загального індексу за шкалою RBANS для пацієнтів, які отримували венглустат, порівняно з тими, хто отримував ФЗТ від вихідного рівня до 52-го тижня. Системні ключові вторинні кінцеві точки включають відсоткову зміну об’єму селезінки, об’єму печінки та кількості тромбоцитів, а також зміни рівня гемоглобіну. Ключові вторинні кінцеві точки біомаркерів включають відсоткову зміну спинномозкової рідини та плазми GL1 і lyso-GL1. Дослідження LEAP2MONO триває, і результати його відкритої фази будуть представлені в майбутньому, коли вони будуть доступні.

Про венглустат Венглустат — це новий досліджуваний пероральний інгібітор глюкозилцерамідсинтази (GCSi), призначений для проходження гематоенцефалічного бар’єру (тобто проникнення в мозок), який має потенціал уповільнювати прогресування GD3 шляхом пригнічення аномального накопичення GSL та його фізіопатологічних наслідків. GSL — це клітинні будівельні блоки, аномальне накопичення яких пов’язане з кількома рідкісними захворюваннями, що призводять як до дисфункції клітин, так і до прогресування захворювання.

Про SanofiSanofi — це біофармацевтична компанія, яка працює на основі досліджень і розробок і прагне покращувати життя людей і забезпечувати переконливе зростання. Ми застосовуємо наше глибоке розуміння імунної системи, щоб винайти ліки та вакцини, які лікують і захищають мільйони людей у всьому світі, за допомогою інноваційної лінії, яка може принести користь мільйонам інших. Наша команда керується однією метою: ми шукаємо чудеса науки, щоб покращити життя людей; це надихає нас рухатися вперед і забезпечувати позитивний вплив на наших людей і громади, яким ми служимо, вирішуючи найнагальніші виклики нашого часу в галузі охорони здоров’я, навколишнього середовища та суспільства. Санофі котирується на EURONEXT: SAN і NASDAQ: SNY

Прогнозна заява SanofiЦей прес-реліз містить прогнозні заяви в розумінні чинного законодавства про цінні папери, включно з Законом про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року з поправками. Прогнозні заяви – це заяви, які не є історичними фактами. Ці заяви включають прогнози та оцінки та їх базові припущення, заяви щодо планів, цілей, намірів та очікувань щодо майбутніх фінансових результатів, подій, операцій, послуг, розвитку продукту та потенціалу, а також заяви щодо майбутніх подій та економічних показників. Такі слова, як «очікувати», «передбачати», «вважати», «припускати», «оцінювати», «планувати», «можу», «споглядати», «можу», «розраховано», «може», «можливо», «потенційний», «мета», «спроба», «ціль», «проект», «стратегія», «прагнення», «бажання», «передбачити», «прогнозувати», «амбіції», «керівництво», «прагнути», «повинен», «буде», «ціль» або негативні з них і подібні вирази призначені для визначення прогнозних заяв. Хоча керівництво Sanofi вважає, що очікування, відображені в таких прогнозних заявах, є обґрунтованими, інвесторів попереджають, що прогнозна інформація та заяви піддаються різним ризикам і невизначеностям, багато з яких важко передбачити та загалом поза контролем Sanofi, які можуть призвести до того, що фактичні результати та події суттєво відрізнятимуться від тих, що виражені в прогнозній інформації та заявах, неявні чи прогнозовані в них. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, невизначеність, притаманну дослідженням і розробкам, майбутнім клінічним даним і аналізам, у тому числі постмаркетинговим, рішенням регуляторних органів, таких як Управління з харчових продуктів і медикаментів США або Європейське агентство з лікарських засобів, щодо того, чи потрібно і коли схвалювати будь-який препарат, пристрій або біологічну заявку, які можуть бути подані для будь-якого такого продукту-кандидата, а також їхні рішення щодо маркування та інших питань, які можуть вплинути на доступність або комерційний потенціал таких кандидатів на продукт; той факт, що продукт-кандидат у разі схвалення може не мати комерційного успіху; несподівані регулятивні дії або затримки, або державне регулювання в цілому; рішення органів влади щодо того, чи затверджувати продукт-кандидата та коли; політичний тиск у Сполучених Штатах з метою обов’язкового зниження цін на ліки, включно з ціноутворенням «найбільшого сприяння» для державних програм Medicaid; майбутнє затвердження та комерційний успіх терапевтичних альтернатив; Здатність Sanofi отримати вигоду від зовнішніх можливостей зростання, завершити пов’язані транзакції та/або отримати регуляторні дозволи, включно з майбутніми клінічними даними та аналізом існуючих клінічних даних, що стосуються продукту, включно з постмаркетинговими, неочікуваними проблемами з безпекою, якістю чи виробництвом, конкуренцією в цілому; ризики, пов’язані з інтелектуальною власністю та будь-якими пов’язаними незавершеними або майбутніми судовими процесами та кінцевим результатом таких судових розглядів; тенденції обмінних курсів і переважаючих процентних ставок, нестабільні економічні та ринкові умови, ініціативи зі стримування витрат і подальші зміни до них, а також вплив, який глобальні кризи можуть мати на нас, наших клієнтів, постачальників, продавців та інших ділових партнерів, а також на фінансовий стан будь-кого з них, а також на наших співробітників і на світову економіку в цілому. Ризики та невизначеності також включають невизначеності, які обговорювалися або виявлялися в публічних заявках до SEC та Французької торговельної адміністрації (AMF), наданих Санофі, включно з тими, які перераховані в розділах «Фактори ризику» та «Застереження щодо прогнозних заяв» у річному звіті Санофі за формою 20-F за рік, що закінчився 31 грудня 2025 року, або містяться в нашому періодичному виданні. звітує за формою 6-К. За винятком випадків, передбачених чинним законодавством, Санофі не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати чи переглядати будь-яку прогнозну інформацію чи заяви. З огляду на ці ризики, невизначеності та припущення, ви не повинні надмірно покладатися на будь-які прогнозні заяви, що містяться в цьому документі.

Усі торгові марки, згадані в цьому прес-релізі, є власністю групи Sanofi.

Джерело: Sanofi.

Джерело: HealthDay.

Схвалення загальних препаратів

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

Опубліковано : 2026-03-19 08:55

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Venglustat від Sanofi отримав статус проривної терапії в США для лікування хвороби Гоше типу 3

Підпишіться на нашу розсилку

Читати далі

Відмова від відповідальності

Популярні ключові слова