تعلن SAOL Therapeutics عن قبول إدارة الأغذية والعقاقير لتطبيق الدواء الجديد لـ SL1009 لعلاج نقص معقد البيروفات ديهيدروجيناز

اتبع Drugslib على

الاسم العام: dichloroacetate الصوديوم علاج: pyruvate dehydrogenase complex just

SAOL Therapeutic تطبيق الدواء لـ SL1009 لعلاج نقص معقد البيروفات ديهيدروجيناز

Roswell و GA و Dublin و Hamilton ، برمودا ، 28 يناير 2025-SAOL Therapeutics ، وهي شركة صيدلانية من القطاع السريري ، اليوم ، اليوم أن هذه شركة صيدلانية على مرحلة خاصة. قبلت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مراجعة تطبيق المخدرات الجديد (NDA) لـ SL1009 ، حل الفم ثنائي كلوروسيتات الصوديوم (DCA). سيتم استخدام DCA مع اختبار وراثي الملكية لعلاج مرض الميتوكوندريا الذي يتيم ، نقص تعقيد البيروفات (PDCD) 1. منحت إدارة الأغذية والعقاقير مراجعة الأولوية لـ NDA وحددت تاريخ هدف في 27 مايو 2025 ، بموجب قانون رسوم المستخدم للوصفات الطبية (PDUFA). تم تعيين مراجعة الأولوية لتطبيقات الأدوية التي ، إذا تمت الموافقة عليها ، من شأنها أن توفر تحسنا كبيرًا في سلامة أو فعالية العلاج أو الوقاية أو تشخيص حالة طبية خطيرة. تم منح SL1009 سابقًا تسميات الأدوية اليتيمة وتستبعها السريع. تم منح SL1009 أيضًا تعيينًا نادرًا لأمراض الأطفال من قبل إدارة الأغذية والعقاقير ، وبالتالي فهو مؤهل للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV).

PDCD هو اضطراب الميتوكوندريا النادر ويهدد الحياة في أكسدة الكربوهيدرات التي تؤثر في الغالب على الجهاز العصبي والعضلات الهيكلية وتؤدي إلى انخفاض إنتاج ATP وفشل الطاقة. DCA هو علاج مستهدف يمنع نشاط البيروفات ديهيدروجيناز كيناز (PDK) لتحفيز نشاط مجمع هدميدروجينز البيروفات المتبقي (PDC) وزيادة إنتاج الطاقة (ATP) بواسطة الميتوكوندريا.

وقال ديف بيناكي ، الرئيس التنفيذي لشركة SAOL Therapeutics ، إنه في معالجة التحديات الصحية الحرجة التي يواجهها هؤلاء الأطفال وعائلاتهم ، حيث لا يتوفر معاملة معتمدة حاليًا. "إن الوصول إلى هذا المعلم التنظيمي يعد إنجازًا علميًا مهمًا وحظة ذات مغزى عميق لكل من كرس نفسه للتقدم في هذا العلاج. علاوة على ذلك ، فإن تعيين طلبنا لمراجعة الأولوية يؤكد من جديد أن FDA ينظر إلى PDCD كشرط خطير "

يتم دعم NDA بنتائج من المرحلة الثالثة من الدراسة المتبادلة التي تسيطر عليها الدواء الوهمي (SL1009-01) ودراسة البقاء على قيد الحياة (SL1009-02). يتضمن مجمل الأدلة المقدمة للمراجعة في NDA التوصيف الميكانيكي ، إلى جانب الأدلة غير السريرية والسريرية لإظهار السلامة والفائدة السريرية لـ DCA في مرضى PDCD.

لم تتم الموافقة على DCA حاليًا لأي إشارة في الولايات المتحدة.

حول نقص معقد البيروفات ديهيدروجينيز (PDCD)

PDCD هو اضطراب الميتوكوندريا في أكسدة الكربوهيدرات التي تؤثر في الغالب على الجهاز العصبي والعضلات الهيكلية وتؤدي إلى انخفاض إنتاج ATP والطاقة فشل. تشير التقديرات إلى أن 300-500 مريض يتم علاجهم في مراكز الخبراء في الولايات المتحدة ، ويعتقد أن الانتشار الكلي يصل إلى 2000. PDCD هو السبب الأكثر شيوعًا للحماض اللبني الخلقي ، وهي حالة تهدد الحياة قد تحدث في وقت مبكر من فترة الوليدية. قد يظهر المرضى الذين يعانون من PDCD أيضًا تعبًا شديدًا (الخمول) ، وتغذية رديئة ، وتنفس سريع (خطوطان القطران) ، وغيرها من علامات الخلل العصبي والعصبي مثل التأخير التنموي ، ونغمة العضلات المنخفضة (نقصوتونيا) ، وحركات العين غير الطبيعية. عادة ما تبدأ العلامات والأعراض بعد الولادة بفترة قصيرة ولكن قد تظهر لاحقًا في مرحلة الطفولة 2.

لا توجد حاليًا أي علاجات معتمدة من FDA لـ PDCD.

حول SAOL Therapeutics

SAOL Therapeutics (وضوحا "SAIL") هي شركة خاصة ، مرحلة سريرية ، أدوية مع عمليات في Roswell ، GA ، دبلن ، أيرلندا وهاملتون ، برمودا. يركز SAOL على نشاط التنمية في اضطرابات الجهاز العصبي المركزي مثل التشنج وإدارة الألم ، وأمراض اليتيم. تلتزم SAOL بتوفير الخيارات العلاجية والتقدم للمرضى والأطباء الذين يعالجون هؤلاء السكان. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة www.saolrx.com.

المراجع

  • 1. https://www.accessdata.gova.gov/scripts /opdlisting/oopd/detailedindex.cfm؟cfgridkey=45290 ، تم الوصول إليه في يناير 2025
  • 2. Ganetzky R ، McCormick EM ، Falk MJ. البيروفات البيروفات البيروفات ديهيدروجيناز نظرة عامة على النقص. 2021 يونيو 17. في: آدم MP ، Feldman J ، Mirzaa GM ، Pagon RA ، Wallace SE ، Bean LJH ، Gripp KW ، Amemiya A ، Editors. GenereViews® [الإنترنت]. سياتل (واشنطن): جامعة واشنطن ، سياتل ؛ 1993-2023. بميد: 34138529.

    • المصدر: SAOL Therapeutics

    نشر : 2025-01-29 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية