SAOL Therapeutics oznamují FDA přijetí nové aplikace léčiva pro SL1009 pro léčbu pyruvát dehydrogenázy komplexní nedostatek komplexu

Sledujte Drugslib

generický název: sodík dichloraacetát léčba pro: pyruvát dehydrogenáza komplexní nedostatek

SAOL Therapeutics oznamuje FDA přijetí nového Aplikace léčiva pro SL1009 pro léčbu nedostatku komplexu pyruvát dehydrogenázy

Roswell, GA, Dublin a Hamilton, Bermuda, 28. ledna 2025-Saol Therapeutics, soukromě držená, klinická fáze farmaceutické společnosti, dnes Americká správa potravin a léčiv (FDA) přijala k přezkoumání nové aplikaci léčiva (NDA) pro SL1009, perorální roztok dichloracetátu sodného (DCA). DCA bude použita s proprietárním genetickým testem k léčbě osiřelé dětské mitochondriální choroby, nedostatku komplexu pyruvát dehydrogenázy (PDCD) 1. FDA udělila přezkum priority pro NDA a stanovila datum cíle 27. května 2025 podle zákona o uživatelském poplatku za léky (PDUFA). Prioritní přezkum je určen pro žádosti o léky, které, pokud by byly schváleny, by poskytlo významné zlepšení bezpečnosti nebo účinnosti léčby, prevence nebo diagnózy závažného zdravotního stavu. SL1009 byla již dříve udělena osiřelá droga a rychlé označení. SL1009 bylo také uděleno vzácné označení dětské choroby FDA, a proto je způsobilá pro prioritní přezkum poukázky (PRV).

PDCD je vzácná a život ohrožující mitochondriální porucha oxidace uhlohydrátů, která většinou ovlivňuje nervový systém a kosterní svaly a vede ke snížení produkce ATP a energetickému selhání. DCA je cílená terapie, která inhibuje pyruvát dehydrogenázou kinázu (PDK) ke stimulaci zbytkové pyruvátové dehydrogenázy komplexu (PDC) a zvyšuje produkci energie (ATP) mitochondrií. Řešení kritických zdravotních problémů, kterým tyto děti a jejich rodiny čelí, kde není v současné době k dispozici žádné schválené léčby, “řekl Dave Penake, generální ředitel SAOL Therapeutics. „Dosažení tohoto regulačního milníku je významným vědeckým úspěchem a hluboce smysluplným okamžikem pro každého, kdo se věnoval rozvoji této terapie. Dále, označení naší žádosti o přezkum priority znovu potvrzuje, že FDA považuje PDCD za vážný stav “

NDA je podporována výsledky dvojitě zaslepené placebem kontrolované křížové studie (SL1009-01) a studie přežití (SL1009-02). Účet důkazů předložených k přezkumu v NDA zahrnuje mechanistickou charakterizaci spolu s neklinickými a klinickými důkazy, které prokazují bezpečnost a klinický přínos DCA u pacientů s PDCD.

DCA není v současné době schválen pro žádnou indikaci v Spojené státy.

o nedostatku komplexu pyruvát dehydrogenázy (PDCD)

pdcd je mitochondriální porucha oxidace uhlohydrátů, která většinou ovlivňuje nervový systém a kosterní sval a vede ke snížení produkce ATP a energie selhání. Odhaduje se, že 300–500 pacientů je léčeno v odborných centrech v USA a celková prevalence je považována za až 2 000. PDCD je nejčastější příčinou vrozené acidózy laktánovou, což je život ohrožující stav, ke kterému může dojít již v novorozeneckém období. Pacienti trpící PDCD mohou také vykazovat extrémní únavu (letargie), špatné krmení, rychlé dýchání (tachypnoe) a další příznaky neurologické a neuromuskulární dysfunkce, jako je vývojový zpoždění, nízký svalový tol (hypotonie), abnormální pohyby očí a záchvaty. Příznaky a příznaky obvykle začínají brzy po narození, ale mohou se objevit později v dětství2.

V současné době neexistují žádné terapie schválené FDA pro PDCD.

o SAOL Therapeutics

SAOL Therapeutics (vyslovovaná „plachta“) je soukromá, klinická fáze, farmaceutická společnost s operacemi v Roswell, GA, Dublinu, Irsku a Hamiltonu, Bermuda. SAOL se zaměřuje na vývojovou aktivitu u poruch CNS, jako je spasticita a léčba bolesti a onemocnění osiřelých. SAOL se zavazuje poskytovat a rozvíjet terapeutické možnosti pro pacienty a lékaři léčící tyto populace. Pro více informací navštivte www.saolrx.com.

Reference

  • 1. https://www.accessdata.fda.gov/scripts /opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=45290 , přístup k lednu 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Primární přehled o nedostatku komplexu pyruvát dehydrogenázy. 2021 17. června. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, editoři. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993–2023. PMID: 34138529.

    • Zdroj: SAOL Therapeutics

    Vyslán : 2025-01-29 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova