SAOL Therapeutics kündigt die Akzeptanz der neuen Arzneimittelanwendung für SL1009 zur Behandlung des Pyruvat -Dehydrogenase -Komplexmangels an

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Generisches Name: Natriumdichloracetat Behandlung für: Pyruvat-Dehydrogenase-Komplexmangel

SAOL Therapeutic Arzneimittelanwendung für SL1009 zur Behandlung des Pyruvat-Dehydrogenase-Komplex-Mangels

Roswell, GA, Dublin und Hamilton, Bermuda, 28. Januar 2025-SAOL Therapeutics, ein privat gehaltenes, klinisches Pharmaunternehmen, kündigte heute an, dass die The The the the die Die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die neue Arzneimittelanwendung (NDA) für SL1009, Natriumdichloracetat orale Lösung (DCA) überprüft. DCA wird mit einem proprietären Gentest zur Behandlung einer pädiatrischen mitochondrialen Orphan -Mangel (Pyruvat -Dehydrogenase -Komplexmangel (PDCD) 1 verwendet. Die FDA hat die Prioritätsprüfung für die NDA gewährt und ein Zieldatum vom 27. Mai 2025 gemäß dem Gesetz über verschreibungspflichtige Medikamente (PDUFA) festgelegt. Die Prioritätsprüfung ist für Arzneimittelanträge ausgewiesen, die, wenn sie zugelassen sind, eine signifikante Verbesserung der Sicherheit oder Wirksamkeit der Behandlung, Prävention oder Diagnose einer schwerwiegenden Erkrankung bieten würden. SL1009 wurde zuvor Orphan Drug und Fast Track -Bezeichnungen gewährt. SL1009 hat auch eine seltene Bezeichnung für pädiatrische Erkrankungen von der FDA gewährt und ist daher für einen Priority Review -Gutschein (PRV) berechtigt.

PDCD ist eine seltene und lebensbedrohliche mitochondriale Störung der Kohlenhydratoxidation, die hauptsächlich das Nervensystem und das Skelettmuskel beeinflusst und zu einer verminderten ATP-Produktion und Energieversagen führt. DCA ist eine gezielte Therapie, die Pyruvat -Dehydrogenase -Kinase (PDK) hemmt, um die Aktivität des Restpyruvat -Dehydrogenase -Komplexes (PDC) zu stimulieren und die Energie (ATP) durch Mitochondrien zu erhöhen. Die von diesen Kindern und ihren Familien konfrontierten kritischen gesundheitlichen Herausforderungen, bei denen derzeit keine zugelassene Behandlung verfügbar ist “, sagte Dave Penake, Chief Executive Officer von SAOL Therapeutics. „Das Erreichen dieses regulatorischen Meilensteins ist sowohl eine bedeutende wissenschaftliche Leistung als auch ein zutiefst sinnvoller Moment für alle, die sich der Förderung dieser Therapie widmet. Darüber hinaus bestätigt die Bezeichnung unserer Anwendung auf Priority Review, dass die FDA PDCD als schwerwiegende Bedingung ansieht. “

Die NDA wird durch Ergebnisse einer doppelblind-placebokontrollierten Cross-Over-Studie von Phase 3 (SL1009-01) und einer Überlebensstudie (SL1009-02) unterstützt. Die Gesamtheit der Beweise, die zur Überprüfung in der NDA eingereicht wurden Vereinigte Staaten.

Über Pyruvat -Dehydrogenase -Komplexmangel (PDCD)

PDCD ist eine mitochondriale Störung der Kohlenhydratoxidation, die das Nervensystem und das Skelettmuskel hauptsächlich beeinflusst und zu einer verminderten ATP -Produktion und -senergie führt Versagen. Es wird geschätzt, dass 300-500 Patienten in Expertenzentren in den USA behandelt werden und die Gesamtprävalenz als 2.000 angenommen wird. PDCD ist die häufigste Ursache für angeborene Laktatazidose, eine lebensbedrohliche Erkrankung, die bereits in der Neugeborenenperiode auftreten kann. Patienten, die an PDCD leiden, können auch extreme Müdigkeit (Lethargie), schlechte Fütterung, schnelle Atmung (Tachypnoe) und andere Anzeichen von neurologischen und neuromuskulären Dysfunktionen wie Entwicklungsverzögerung, niedrigem Muskeltonus (Hypotonie), abnormalen Augenbewegungen und Anfällen aufweisen. Anzeichen und Symptome beginnen normalerweise kurz nach der Geburt, können jedoch später in der Kindheit erscheinen2.

Es gibt derzeit keine von der FDA zugelassenen Therapien für PDCD.

SAOL Therapeutics (ausgesprochen "Sail") ist ein privat gehaltenes, klinisches Pharmaunternehmen mit Operationen in Roswell, GA, Dublin, Irland und Hamilton, Bermuda. SAOL konzentriert sich auf Entwicklungsaktivitäten bei ZNS -Erkrankungen wie Spastik und Schmerzbehandlung sowie Waisenkrankheiten. SAOL setzt sich der Bereitstellung und Förderung therapeutischer Optionen für Patienten und den Ärzten zur Verfügung, die diese Bevölkerungsgruppen behandeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.saolrx.com.

Referenzen

  • 1. https://www.accessdata.fda.gov/Scripts /opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=45290 , abgerufen im Januar 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Primärpyruvat -Dehydrogenase -Komplex -Mangelübersicht. 2021 17. Juni in: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, GRIPP KW, Amemiya A, Herausgeber. Genereviews® [Internet]. Seattle (WA): Universität Washington, Seattle; 1993–2023. PMID: 34138529.

    • Quelle: SAOL Therapeutics

    Gesendet : 2025-01-29 12:00

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