Η SAOL Therapeutics ανακοινώνει την αποδοχή της FDA για νέα εφαρμογή για το φάρμακο για SL1009 για τη θεραπεία της συμπλόκης της πυροσταφυλικής αφυδρογονάσης ανεπάρκειας

Ακολουθήστε το Drugslib

generic name: διχλωροακεικό νάτριο θεραπεία για: ανεπάρκεια συμπλέγματος αφυδρογονάσης πυροσταφυλικού

SAOL Therapeutic Εφαρμογή φαρμάκων για SL1009 για τη θεραπεία της συμπλόκης πυροσταφυλικής αφυδρογονάσης ανεπάρκεια

Roswell, GA, Δουβλίνο και Hamilton, Βερμούδες, 28 Ιανουαρίου 2025-Saol Therapeutics, μια ιδιωτική φαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου, ανακοίνωσε σήμερα ότι Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) έχει αποδεχθεί για την ανασκόπηση της νέας αίτησης φαρμάκων (NDA) για SL1009, διχλωροοξική λύση νατρίου (DCA). Το DCA θα χρησιμοποιηθεί με ιδιόκτητη γενετική δοκιμή για τη θεραπεία μιας ορφανής παιδιατρικής μιτοχονδριακής νόσου, ανεπάρκειας συμπλέγματος αφυδρογονάσης πυροσταφυλικής αφυδρογονάσης (PDCD) 1. Το FDA χορήγησε αναθεώρηση προτεραιότητας για το NDA και έχει θέσει την ημερομηνία στόχου της 27ης Μαΐου 2025, σύμφωνα με το νόμο για τα τέλη χρηστών φαρμάκων με συνταγή (PDUFA). Η αναθεώρηση προτεραιότητας καθορίζεται σε εφαρμογές για φάρμακα που, εάν εγκριθούν, θα παρέχουν σημαντική βελτίωση στην ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητα της θεραπείας, της πρόληψης ή της διάγνωσης σοβαρής ιατρικής κατάστασης. Το SL1009 έχει προηγουμένως χορηγηθεί ορφανά φάρμακα και ταχείες ονομασίες. Το SL1009 έχει επίσης λάβει μια σπάνια προσδιορισμό παιδιατρικής νόσου από το FDA και επομένως είναι επιλέξιμος για ένα κουπόνι αναθεώρησης προτεραιότητας (PRV).

Το PDCD είναι μια σπάνια και απειλητική για τη ζωή μιτοχονδριακή διαταραχή της οξείδωσης των υδατανθράκων που επηρεάζει κυρίως το νευρικό σύστημα και τους σκελετικούς μυς και οδηγεί σε μειωμένη παραγωγή ΑΤΡ και ενεργειακή ανεπάρκεια. Το DCA είναι μια στοχευμένη θεραπεία που αναστέλλει την κινάση της πυροσταφυλικής αφυδρογονάσης (PDK) για να διεγείρει τη δραστικότητα του συμπλέγματος της αφυδρογονάσης πυροσταφυλικής πυροσταθμισμένης (PDC) και την αύξηση της παραγωγής ενέργειας (ATP) από μιτοχόνδρια. Αντιμετωπίζοντας τις κρίσιμες προκλήσεις για την υγεία που αντιμετωπίζουν αυτά τα παιδιά και οι οικογένειές τους, όπου δεν υπάρχει επί του παρόντος διαθέσιμη θεραπεία ", δήλωσε ο Dave Penake, διευθύνων σύμβουλος της Saol Therapeutics. "Η επίτευξη αυτού του ρυθμιστικού ορόσημου είναι τόσο ένα σημαντικό επιστημονικό επίτευγμα όσο και μια βαθιά ουσιαστική στιγμή για όλους όσους έχουν αφιερωθεί στην προώθηση αυτής της θεραπείας. Επιπλέον, ο προσδιορισμός της αίτησης για την αναθεώρηση προτεραιότητας επιβεβαιώνει ότι το FDA θεωρεί το PDCD ως σοβαρή κατάσταση "

Το NDA υποστηρίζεται από τα αποτελέσματα από μια διπλή-τυφλή μελέτη με εικονικό φάρμακο φάσης 3 (SL1009-01) και μια μελέτη επιβίωσης (SL1009-02). Το σύνολο των αποδεικτικών στοιχείων που υποβλήθηκαν για ανασκόπηση στο NDA περιλαμβάνει μηχανιστικό χαρακτηρισμό, μαζί με μη κλινικά και κλινικά στοιχεία που αποδεικνύουν την ασφάλεια και το κλινικό όφελος του DCA σε ασθενείς με PDCD. Ηνωμένες Πολιτείες.

Σχετικά με την ανεπάρκεια συμπλέγματος πυροσταφυλικής αφυδρογονάσης (PDCD) αποτυχία. Εκτιμάται ότι 300-500 ασθενείς αντιμετωπίζονται σε κέντρα εμπειρογνωμόνων στις ΗΠΑ και ο συνολικός επιπολασμός θεωρείται ότι είναι τόσο υψηλός όσο 2.000. Το PDCD είναι η πιο συνηθισμένη αιτία της συγγενούς γαλακτικής οξέωσης, μιας απειλητικής για τη ζωή κατάσταση που μπορεί να εμφανιστεί ήδη από τη νεογνική περίοδο. Οι ασθενείς που πάσχουν από PDCD μπορούν επίσης να εμφανίζουν ακραία κόπωση (λήθαργος), κακή σίτιση, ταχεία αναπνοή (ταχυπνεία) και άλλα σημάδια νευρολογικής και νευρομυϊκής δυσλειτουργίας, όπως αναπτυξιακή καθυστέρηση, χαμηλός μυϊκός τόνος (υποτονία), μη φυσιολογικές οφθαλμικές κινήσεις και επιληπτικές κρίσεις. Τα σημάδια και τα συμπτώματα συνήθως αρχίζουν σύντομα μετά τη γέννηση, αλλά μπορεί να εμφανιστούν αργότερα στην παιδική ηλικία2.

Δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες από την FDA θεραπείες για PDCD

Σχετικά με το Saol Therapeutics

Η Saol Therapeutics (προφέρεται "SAIL") είναι μια ιδιωτική, κλινική φάση, φαρμακευτική εταιρεία με επιχειρήσεις σε Roswell, GA, Δουβλίνο, Ιρλανδία και Hamilton, Βερμούδες. Το SAOL επικεντρώνεται στην αναπτυξιακή δραστηριότητα σε διαταραχές του ΚΝΣ όπως η σπαστικότητα και η διαχείριση του πόνου και οι ορφανές ασθένειες. Η SAOL δεσμεύεται να παρέχει και να προωθεί τις θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς και τους γιατρούς που αντιμετωπίζουν αυτούς τους πληθυσμούς. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.saolrx.com.

Αναφορές

  • 1. https://www.accessdata.fda.gov/scovts/scfmidkey=45290 /opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridKey=45290 , Πρόσβαση Ιανουάριος 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick ΕΜ, Falk MJ. Πρωτογενής επισκόπηση συμπλέγματος πυροσταφυλικής αφυδρογονάσης. 2021 Ιούνιος 17. Στο: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya Α, εκδότες. Genereviews® [Internet]. Σιάτλ (WA): Πανεπιστήμιο της Ουάσινγκτον, Σιάτλ. 1993-2023. PMID: 34138529.

    • Πηγή: Saol Therapeutics

    Δημοσιεύτηκε : 2025-01-29 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά