Saol Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA de la nueva aplicación de drogas para SL1009 para el tratamiento de la deficiencia del complejo de piruvato deshidrogenasa

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Nombre genérico: dicloroacetato de sodio tratamiento para: de deficiencia de complejo de piruvato deshidrogenasa

Saol Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA de nuevo Aplicación de fármacos para SL1009 para el tratamiento de la deficiencia del complejo de piruvato deshidrogenasa

Roswell, GA, Dublín y Hamilton, Bermudas, 28 de enero de 2025-Saol Therapeutics, una compañía farmacéutica de estadía clínica, en privado, anunció hoy que el que el La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado revisar la nueva aplicación de medicamentos (NDA) para SL1009, solución oral de dicloroacetato de sodio (DCA). DCA se usará con una prueba genética patentada para tratar una enfermedad mitocondrial pediátrica huérfana, deficiencia del complejo de piruvato deshidrogenasa (PDCD) 1. La FDA otorgó una revisión de prioridad para el NDA y ha establecido una fecha de meta del 27 de mayo de 2025, según la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos recetados (PDUFA). La revisión prioritaria se designa a las aplicaciones para medicamentos que, si se aprueban, proporcionarían una mejora significativa en la seguridad o efectividad del tratamiento, prevención o diagnóstico de una afección médica grave. SL1009 se le ha otorgado previamente designaciones de drogas huérfanas y vías rápidas. A SL1009 también se le ha otorgado una rara designación de enfermedad pediátrica por la FDA y, por lo tanto, es elegible para un cupón de revisión de prioridad (PRV).

PDCD es un trastorno mitocondrial raro y potencialmente mortal de la oxidación de carbohidratos que afecta principalmente el sistema nervioso y el músculo esquelético y conduce a una disminución de la producción de ATP y la falla de la energía. La DCA es una terapia específica que inhibe la actividad de la piruvato deshidrogenasa quinasa (PDK) para estimular la actividad residual de la actividad del complejo de piruvato deshidrogenasa (PDC) y aumentar la producción de energía (ATP) por mitocondrias. Abordar los desafíos de salud críticos que enfrentan estos niños y sus familias, donde no hay tratamiento aprobado actualmente ", dijo Dave Penake, director ejecutivo de Saol Therapeutics. “Llegar a este hito regulatorio es un logro científico significativo y un momento profundamente significativo para todos los que se han dedicado a avanzar en esta terapia. Además, el designación de nuestra solicitud de revisión prioritaria reafirma que la FDA ve PDCD como una condición grave ”

El NDA está respaldado por los resultados de un estudio cruzado de fase 3 doble ciego controlado con placebo (SL1009-01) y un estudio de supervivencia (SL1009-02). La totalidad de la evidencia presentada para su revisión en el NDA incluye la caracterización mecanicista, junto con evidencia no clínica y clínica para demostrar la seguridad y el beneficio clínico de DCA en pacientes con PDCD. Estados Unidos.

Acerca de la deficiencia del complejo de piruvato deshidrogenasa (PDCD)

PDCD es un trastorno mitocondrial de la oxidación de carbohidratos que afecta principalmente el sistema nervioso y el músculo esquelético y conduce a disminuir la producción de ATP y la energía de ATP y la energía falla. Se estima que 300-500 pacientes son tratados en centros de expertos en los EE. UU., Y se cree que la prevalencia general es tan alta como 2,000. La PDCD es la causa más común de acidosis láctica congénita, una condición potencialmente mortal que puede ocurrir tan pronto como el período neonatal. Los pacientes que sufren de PDCD también pueden exhibir un cansancio extremo (letargo), mala alimentación, respiración rápida (taquipnea) y otros signos de disfunción neurológica y neuromuscular, como retraso en el desarrollo, bajo tono muscular (hipotonía), movimientos oculares anormales y convulsiones. Los signos y síntomas generalmente comienzan poco después del nacimiento, pero pueden aparecer más tarde en la infancia2.

Actualmente no hay terapias aprobadas por la FDA para PDCD.

sobre la terapéutica SAOL

Saol Therapeutics (pronunciado "Sail") es una compañía farmacéutica de escenario clínico privado con operaciones en Roswell, GA, Dublín, Irlanda y Hamilton, Bermudas. SAOL se centra en la actividad de desarrollo en los trastornos del SNC, como la espasticidad y el manejo del dolor, y las enfermedades huérfanas. Saol se compromete a proporcionar y avanzar en opciones terapéuticas para pacientes y los médicos que tratan a estas poblaciones. Para obtener más información, visite www.saolrx.com.

referencias

  • 1. https://www.accessdata.fda.gov/scripts /opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridkey=45290 , consultado en enero de 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Descripción general de deficiencia del complejo de piruvato deshidrogenasa. 2021 17 de junio. En: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, editores. GENEREVIEWS® [Internet]. Seattle (WA): Universidad de Washington, Seattle; 1993–2023. PMID: 34138529.

    • Fuente: Saol Therapeutics

    Al corriente : 2025-01-29 12:00

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