SAOL Therapeutics annonce l'acceptation de la FDA de l'application de nouveaux médicaments pour SL1009 pour le traitement de la carence complexe de la pyruvate déshydrogénase

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Nom générique: Dichoroacétate de sodium Traitement pour: Pyruvate déshydrogénase complexe déficit

La thérapeutique Saol annonce l'acceptation de la FDA de nouveaux Application de médicament pour SL1009 pour le traitement de la carence complexe de la pyruvate déshydrogénase

Roswell, GA, Dublin et Hamilton, Bermuda, 28 janvier 2025 - Saol Therapeutics, une société pharmaceutique à scène clinique privée a annoncé aujourd'hui que le La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accepté pour examiner la nouvelle demande de médicament (NDA) pour SL1009, solution orale de dichloroacétate de sodium (DCA). La DCA sera utilisée avec un test génétique propriétaire pour traiter une maladie mitochondriale pédiatrique orpheline, une carence complexe de pyruvate déshydrogénase (PDCD) 1. La FDA a accordé une révision prioritaire pour la NDA et a fixé une date d'objectif du 27 mai 2025, en vertu de la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA). L'examen prioritaire est désigné aux demandes de médicaments qui, si elles étaient approuvées, fourniraient une amélioration significative de la sécurité ou de l'efficacité du traitement, de la prévention ou du diagnostic d'une condition médicale grave. SL1009 a précédemment obtenu des désignations de médicaments orphelins et de piste rapide. SL1009 a également obtenu une désignation de maladie pédiatrique rare par la FDA et est donc éligible à un bon de revue prioritaire (PRV).

Le PDCD est un trouble mitochondrial rare et potentiellement mortel de l'oxydation des glucides qui affecte principalement le système nerveux et le muscle squelettique et conduit à une diminution de la production d'ATP et de l'insuffisance énergétique. Le DCA est une thérapie ciblée qui inhibe la pyruvate déshydrogénase kinase (PDK) pour stimuler l'activité résiduelle du complexe de pyruvate déshydrogénase (PDC) et augmenter la production d'énergie (ATP) par les mitochondries.

"Cette acceptation NDA nous rapproche d'une étape de plus de pas à une étape de S'adresser aux défis critiques de la santé auxquels sont confrontés ces enfants et leurs familles, où aucun traitement approuvé n'est actuellement disponible ", a déclaré Dave Penake, directeur général de Saol Therapeutics. «Atteindre cette étape réglementaire est à la fois une réalisation scientifique importante et un moment profondément significatif pour tous ceux qui se sont consacrés à faire progresser cette thérapie. De plus, la désignation de notre application de revue prioritaire réaffirme que la FDA considère le PDCD comme une condition grave »

La NDA est soutenue par les résultats d'une étude croisée à double aveugle de phase 3 à double aveugle (SL1009-01) et d'une étude de survie (SL1009-02). La totalité des preuves soumises pour examen dans la NDA comprend une caractérisation mécaniste, ainsi que des preuves non cliniques et cliniques pour démontrer la sécurité et les avantages cliniques du DCA chez les patients PDCD.

DCA n'est actuellement approuvé pour aucune indication dans la États-Unis.

concernant la carence complexe du complexe de pyruvate déshydrogénase (PDCD)

Le PDCD est un trouble mitochondrial de l'oxydation des glucides qui affecte principalement le système nerveux et le muscle squelettique et entraîne une diminution de la production et de l'énergie d'ATP échec. On estime que 300 à 500 patients sont traités dans des centres d'experts aux États-Unis, et la prévalence globale est considérée comme à 2 000. Le PDCD est la cause la plus fréquente d'acidose lactique congénitale, une condition potentiellement mortelle qui peut se produire dès la période néonatale. Les patients souffrant de PDCD peuvent également présenter une fatigue extrême (léthargie), une mauvaise alimentation, une respiration rapide (tachypnée) et d'autres signes de dysfonctionnement neurologique et neuromusculaire tels que un retard de développement, un faible tonus musculaire (hypotonie), des mouvements oculaires anormaux et des saisies. Les signes et symptômes commencent généralement peu après la naissance, mais peuvent apparaître plus tard dans l'enfance2.

Il n'y a actuellement aucune thérapie approuvée par la FDA pour PDCD.

sur la thérapeutique Saol

Saol Therapeutics (prononcé "Sail") est une société pharmaceutique privée à stade clinique et à un stade clinique avec des opérations à Roswell, GA, Dublin, Irlande et Hamilton, Bermuda. SAOL se concentre sur l'activité de développement dans les troubles du SNC tels que la spasticité et la gestion de la douleur et les maladies orphelines. SAOL s'engage à fournir et à faire progresser les options thérapeutiques pour les patients et les médecins qui traitent ces populations. Pour plus d'informations, visitez www.saolrx.com.

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    Publié : 2025-01-29 12:00

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