Saol Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA atas Aplikasi Obat Baru untuk SL1009 untuk Pengobatan Defisiensi Kompleks Dehidrogenase Piruvat

Ikuti Drugslib di

Nama generik: natrium dikloroasetat pengobatan untuk: piruvat defisiensi kompleks dehidrogenase

SAOL terapi mengumumkan penerimaan FDA dari FDA of New Aplikasi Obat untuk SL1009 untuk pengobatan defisiensi kompleks piruvat dehidrogenase

Roswell, GA, Dublin dan Hamilton, Bermuda, 28 Januari 2025-Saol Therapeutics, sebuah perusahaan farmasi tahap klinis, mengumumkan hari ini bahwa mereka The Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) telah menerima untuk meninjau aplikasi obat baru (NDA) untuk SL1009, Sodium Dichloroacetate Oral Solution (DCA). DCA akan digunakan dengan tes genetik eksklusif untuk mengobati penyakit mitokondria anak yatim, defisiensi kompleks piruvat dehidrogenase (PDCD) 1. Tinjauan Prioritas FDA yang diberikan untuk NDA dan telah menetapkan tanggal tujuan 27 Mei 2025, di bawah Undang -Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA). Tinjauan prioritas ditetapkan untuk aplikasi untuk obat -obatan yang, jika disetujui, akan memberikan peningkatan yang signifikan dalam keamanan atau efektivitas perawatan, pencegahan atau diagnosis kondisi medis yang serius. SL1009 sebelumnya telah diberikan obat yatim piatu dan penunjukan jalur cepat. SL1009 juga telah diberikan penunjukan penyakit anak yang langka oleh FDA dan dengan demikian memenuhi syarat untuk voucher tinjauan prioritas (PRV).

PDCD adalah gangguan mitokondria yang langka dan mengancam jiwa dari oksidasi karbohidrat yang sebagian besar mempengaruhi sistem saraf dan otot rangka dan menyebabkan penurunan produksi ATP dan kegagalan energi. DCA adalah terapi yang ditargetkan yang menghambat piruvat dehydrogenase kinase (PDK) untuk merangsang aktivitas residual piruvat dehidrogenase complex (PDC) dan meningkatkan produksi energi (ATP) oleh mitokondria. Mengatasi tantangan kesehatan kritis yang dihadapi oleh anak -anak ini dan keluarga mereka, di mana tidak ada perawatan yang disetujui saat ini tersedia, "kata Dave Penake, kepala eksekutif Saol Therapeutics. “Mencapai tonggak peraturan ini adalah pencapaian ilmiah yang signifikan dan momen yang sangat bermakna bagi semua orang yang telah mendedikasikan diri mereka untuk memajukan terapi ini. Selanjutnya, menunjuk aplikasi kami untuk tinjauan prioritas menegaskan kembali bahwa FDA memandang PDCD sebagai kondisi serius ”

NDA didukung oleh hasil dari studi cross-over yang dikontrol plasebo fase 3 (SL1009-01) dan studi survival (SL1009-02). Totalitas bukti yang diajukan untuk ditinjau dalam NDA termasuk karakterisasi mekanistik, bersama dengan bukti nonklinis dan klinis untuk menunjukkan keamanan dan manfaat klinis DCA pada pasien PDCD.

DCA saat ini tidak disetujui untuk indikasi apa pun dalam indikasi dalam Amerika Serikat.

tentang defisiensi kompleks piruvat dehidrogenase (PDCD)

PDCD adalah kelainan mitokondria oksidasi karbohidrat yang sebagian besar mempengaruhi sistem saraf dan otot rangka dan menyebabkan penurunan produksi ATP dan energi yang berkurang dengan penurunan ATP dan berenergi. kegagalan. Diperkirakan 300-500 pasien dirawat di pusat-pusat ahli di AS, dan prevalensi keseluruhan dianggap setinggi 2.000. PDCD adalah penyebab paling umum dari asidosis laktat bawaan, kondisi yang mengancam jiwa yang mungkin terjadi sedini periode neonatal. Pasien yang menderita PDCD juga dapat menunjukkan kelelahan yang ekstrem (kelesuan), pemberian makan yang buruk, pernapasan cepat (tachypnea), dan tanda -tanda lain dari disfungsi neurologis dan neuromuskuler seperti penundaan perkembangan, tonus otot rendah (hipotonia), gerakan mata abnormal dan peritakan. Tanda dan gejala biasanya dimulai segera setelah lahir tetapi mungkin muncul kemudian di masa kanak -kanak2.

Saat ini tidak ada terapi yang disetujui FDA untuk PDCD.

tentang Saol Therapeutics

Saol Therapeutics (diucapkan "Sail") adalah perusahaan swasta, tahap klinis, farmasi dengan operasi di Roswell, GA, Dublin, Irlandia dan Hamilton, Bermuda. SAOL difokuskan pada aktivitas pengembangan pada gangguan SSP seperti kelenturan dan manajemen nyeri, dan penyakit yatim. SAOL berkomitmen untuk menyediakan dan memajukan pilihan terapi untuk pasien dan dokter yang merawat populasi ini. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.saolrx.com.

Referensi

  • 1. https://www.accessdata.fda.fda.fda. /opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=45290 , diakses Januari 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Ikhtisar defisiensi kompleks dehidrogenase primer dehidrogenase. 2021 17 Juni. Dalam: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, editor. Genereviews® [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993–2023. PMID: 34138529.

    • Sumber: Saol Therapeutics

    Diposting : 2025-01-29 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer