Saol Therapeutics annuncia l'accettazione della FDA di una nuova applicazione di farmaci per SL1009 per il trattamento della carenza complessa di piruvato deidrogenasi

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Nome generico: Dicloroacetato di sodio per: pyruvate deidrogenasi carenza complessa

saol terapeutico annuncia l'accettazione della FDA di nuovo Applicazione farmacologica per SL1009 per il trattamento della carenza complessa di piruvato deidrogenasi

Roswell, GA, Dublino e Hamilton, Bermuda, 28 gennaio 2025-Saol Therapeutics, una società farmaceutica in fase clinica privata, ha annunciato oggi che il Gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) hanno accettato per la revisione della nuova domanda di droga (NDA) per SL1009, soluzione orale di dicloroacetato di sodio (DCA). DCA verrà utilizzato con un test genetico proprietario per trattare una malattia mitocondriale pediatrica orfana, deficit complesso del piruvato deidrogenasi (PDCD) 1. La FDA ha concesso la revisione prioritaria per la NDA e ha fissato una data obiettivo del 27 maggio 2025, ai sensi della Prescription Drug User Exee Act (PDUFA). La revisione prioritaria è designata alle domande di farmaci che, se approvati, fornirebbero un miglioramento significativo nella sicurezza o nell'efficacia del trattamento, della prevenzione o della diagnosi di una grave condizione medica. SL1009 è stata precedentemente concessa la droga orfana e le designazioni di binari veloci. SL1009 è stata anche concessa una rara designazione di malattie pediatriche dalla FDA e quindi è ammissibile a un voucher di revisione prioritaria (PRV).

PDCD è un disturbo mitocondriale raro e potenzialmente letale dell'ossidazione dei carboidrati che colpisce principalmente il sistema nervoso e il muscolo scheletrico e porta a una riduzione della produzione di ATP e dell'insufficienza energetica. DCA è una terapia mirata che inibisce la piruvato deidrogenasi chinasi (PDK) per stimolare l'attività complessa residua del complesso del piruvato deidrogenasi (PDC) e aumentare la produzione di energia (ATP) da parte dei mitocondri.

"Questa accettazione della NDA ci avvicina un passo più vicino a Affrontare le sfide critiche per la salute affrontate da questi bambini e dalle loro famiglie, dove non sono attualmente disponibili cure approvate ", ha affermato Dave Penake, amministratore delegato di Saol Therapeutics. “Raggiungere questa pietra miliare normativa è sia un risultato scientifico significativo che un momento profondamente significativo per tutti coloro che si sono dedicati a far avanzare questa terapia. Inoltre, designare la nostra domanda di revisione prioritaria ribadisce che la FDA vede il PDCD come una condizione seria ”

L'NDA è supportata dai risultati di uno studio incrociato controllato in doppio cieco di fase 3 (SL1009-01) e uno studio di sopravvivenza (SL1009-02). La totalità delle prove presentate per la revisione nell'NDA include la caratterizzazione meccanicistica, insieme a prove non cliniche e cliniche per dimostrare la sicurezza e il beneficio clinico della DCA nei pazienti con PDCD. Stati Uniti.

Informazioni sulla carenza del complesso della piruvato deidrogenasi (PDCD)

PDCD è un disturbo mitocondriale dell'ossidazione del carboidrato che colpisce principalmente il sistema nervoso e il muscolo scheletrico e porta a una riduzione della produzione di ATP ed energia fallimento. Si stima che 300-500 pazienti siano trattati in centri di esperti negli Stati Uniti e si ritiene che la prevalenza complessiva sia fino a 2.000. Il PDCD è la causa più comune di acidosi lattica congenita, una condizione potenzialmente letale che può verificarsi già nel periodo neonatale. I pazienti che soffrono di PDCD possono anche esibire un'estrema stanchezza (letargia), scarsa alimentazione, respirazione rapida (tachipnea) e altri segni di disfunzione neurologica e neuromuscolare come ritardo dello sviluppo, basso tono muscolare (ipotonia), movimenti oculari anomali. Segni e sintomi di solito iniziano subito dopo la nascita, ma possono apparire più avanti nell'infanzia2.

Al momento non ci sono terapie approvate dalla FDA per PDCD.

Informazioni su Saol Therapeutics

Saol Therapeutics (pronunciata "Sail") è una società farmaceutica, in fase clinica, in fase clinica privata con operazioni a Roswell, GA, Dublino, Irlanda e Hamilton, Bermuda. SAOL si concentra sull'attività di sviluppo nei disturbi del SNC come la spasticità e la gestione del dolore e le malattie orfane. Saol si impegna a fornire e far avanzare le opzioni terapeutiche per i pazienti e i medici che trattano queste popolazioni. Per ulteriori informazioni, visitare www.saolrx.com.

Riferimenti

  • 1. https://www.accessdata.fda.gov/scrits /opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridkey=45290 , consultato gennaio 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Panoramica del complesso del complesso di piruvato deidrogenasi primario. 2021 17 giugno. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, editori. Genereviews® [Internet]. Seattle (WA): Università di Washington, Seattle; 1993-2023. PMID: 34138529.

    • Fonte: Saol Therapeutics

    Pubblicato : 2025-01-29 12:00

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