Saol Therapeuticsは、ピルビン酸デヒドロゲナーゼ複合体欠乏症の治療のためのSL1009の新薬アプリケーションのFDAの受け入れを発表しました

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ジェネリック名：ジクロロ酢酸ナトリウム治療：ピルビン酸デヒドロゲナーゼ複合体欠乏症

saol therapeuticsは、新しい新しいもののFDA受け入れを発表しますピルビン酸デヒドロゲナーゼ複合体欠乏症の治療のためのSL1009の薬物アプリケーション

2025年1月28日、バミューダ、ダブリン、ハミルトンのロスウェル、h2>

saol therapeutics、個人的に開催された臨床段階の医薬品会社は本日、本日発表しました。米国食品医薬品局（FDA）は、SL1009の新薬アプリケーション（NDA）、ジクロロ酢酸ナトリウム経口溶液（DCA）のレビューを受け入れました。 DCAは、孤児の小児ミトコンドリア疾患、ピルビン酸デヒドロゲナーゼ複合体欠乏症（PDCD）1を治療するために独自の遺伝子検査で使用されます1。 FDAは、NDAの優先審査を許可し、2025年5月27日の目標日を処方薬ユーザー料金法（PDUFA）に基づいて設定しました。優先レビューは、承認された場合、深刻な病状の治療、予防、または診断の安全性または有効性の大幅な改善を提供する薬物の用途に指定されています。 SL1009は、以前に孤児薬と高速トラックの指定が付与されています。 SL1009は、FDAによるまれな小児疾患の指定も付与されているため、優先レビューバウチャー（PRV）の対象となります。

PDCDは、主に神経系と骨格筋に影響を与え、ATPの産生とエネルギー故障の減少につながる炭水化物酸化のまれで生命を脅かすミトコンドリア障害です。 DCAは、ピルビン酸デヒドロゲナーゼキナーゼ（PDK）を阻害して残留ピルビン酸デヒドロゲナーゼ複合体（PDC）活性を刺激し、ミトコンドリアによるエネルギー（ATP）産生を増加させる標的療法です。 Saol Therapeuticsの最高経営責任者であるDave Penake氏は、次のように述べています。 「この規制のマイルストーンに到達することは、この治療を進めることに専念しているすべての人にとって、重要な科学的成果であり、深く意味のある瞬間です。さらに、優先レビューのためのアプリケーションを指定すると、FDAがPDCDを深刻な状態と見なしていることを再確認します

NDAは、第3相二重盲検プラセボ制御クロスオーバー研究（SL1009-01）および生存研究（SL1009-02）の結果によってサポートされています。 NDAでレビューのために提出された証拠の全体には、PDCD患者のDCAの安全性と臨床的利益を実証する非臨床的および臨床的証拠とともに、機械的特性評価が含まれています。米国。

ピルビン酸デヒドロゲナーゼ複合体欠乏症（PDCD）

PDCDは、主に神経系と骨格筋に影響を与え、ATP産生とエネルギーの減少を引き起こす炭水化物酸化のミトコンドリア障害です。失敗。 300〜500人の患者が米国の専門家センターで治療されていると推定されており、全体的な有病率は2,000と考えられています。 PDCDは、先天性乳酸酸性症の最も一般的な原因であり、新生児期には早くも発生する可能性のある生命を脅かす状態です。 PDCDに苦しむ患者は、極度の疲労感（嗜眠）、摂食不良、急速な呼吸（頻拍）、および発達遅延、筋肉の緊張の低さ（筋緊張低下）、異常な眼の動き、押収などの神経筋機能障害の他の兆候を示すこともあります。兆候と症状は通常、出生後すぐに始まりますが、小児期に後で現れる可能性があります。

現在、PDCDのFDA承認療法はありません。

Saol Therapeutics（「Sail」と発音）は、ジョージア州ロズウェル、ダブリン、アイルランド、バミューダのハミルトンで事業を展開している、個人的に保持された臨床段階の製薬会社です。 Saolは、痙縮や疼痛管理、孤児疾患などのCNS障害の発達活動に焦点を当てています。 Saolは、患者とこれらの集団を治療する医師に治療オプションを提供および前進させることに取り組んでいます。詳細については、www.saolrx.comをご覧ください。

参照

  • 1。 https://www.accesdata.fda.gov/scripts /opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridkey=45290 、2025年1月にアクセス
  • 2。 Ganetzky R、McCormick EM、Falk MJ。一次ピルビン酸デヒドロゲナーゼ複合体欠乏症の概要。 2021年6月17日。AdamMP、Feldman J、Mirzaa GM、Pagon RA、Wallace SE、Bean LJH、Gripp KW、Amemiya A、編集者。 GenereViews®[インターネット]。シアトル（ワシントン州）：ワシントン大学シアトル。 1993–2023。 PMID：34138529。

    • 出典：Saol Therapeutics

    投稿しました : 2025-01-29 12:00

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