A terapi Saol Ngumumake FDA aplikasi obat anyar kanggo SL1009 kanggo perawatan kekurangan kompleks dehidrogenase dehidrogenase pyrurovrogenase

Tindakake Drugslib ing

Jeneng umum: Perawatan Komplek Komplek >

saol Aplikasi kanggo SL1009 kanggo perawatan kekurangan kompleks dehidrogenase pyrudrogenase

Hamilton, Farmaseutics-Stage Stage, Dublin, sing dianakake pribadi, sing diumumake dina iki Administrasi panganan A.S. (FDA) wis ditampa kanggo mriksa aplikasi obat anyar (NDA) kanggo Sodium Dichloroacetate Solutium (DCA). DCA bakal digunakake kanthi tes genetik properti kanggo nambani penyakit mitokondrik paroman pediatrik, kekurangan kompleks dehidrogenase (PDCD) 1. FDA menehi review prioritas FDA kanggo NDA lan wis nyetel tanggal target 27 Mei, 2025, miturut resep UU UTAWA UU BISA (PUFA). Review prioritas ditetepake kanggo aplikasi kanggo obat-obatan sing, yen disetujoni, bakal menehi peningkatan safetyan utawa efektifitas perawatan, pencegahan utawa diagnosis kahanan medis serius. SL1009 sadurunge wis diwenehake obat-obatan yatim lan sebagian trek cepet. Sl1009 uga wis diwenehake sebutan penyakit pediatrik langka dening FDA lan kanthi mangkono layak kanggo voucer review prioritas (Prv).

PDCD minangka kelainan mitosonder sing langka lan ngancam karbohidrat sing biasane mengaruhi sistem saraf lan otot balung lan ndadékaké produksi ATP. DCA minangka terapi target sing nyegah kinus dehidregenase pyrudrogenase (PDK) kanggo stimulasi produksi kompleks dehidur. Ngatasi tantangan kesehatan kritis sing diadhepi dening bocah-bocah lan kulawargane ora ana perawatan sing disetujoni saiki, "ujare Dave Penake, Kepala Petugas Eksekutif terapi Saol. "Tekan tondhotestone peraturan iki yaiku prestasi ilmiah sing signifikan lan wayahe sing migunani kanggo kabeh wong sing wis menehi resjijah kanggo ngurus terapi iki. Salajengipun, Nelpon aplikasi kanggo prioritas awal negesake manawa FDA views PDCD minangka kahanan serius "

NDA didhukung dening asil saka 3 sing dikontrol plancongan plancongan plancongan plancongan (SL1009-01) lan sinau kaslametan (SL1009-02). Bukti Bukti sing Dikirim kanggo dideleng ing NDA kalebu karakterisasi mekanisme, bebarengan karo bukti nonclinical, lan klinis kanggo nampilake mupangat DCA ing pasien PDCD.

DCA saiki ora disetujoni Amerika Serikat.

babagan kekurangan kompleks pyruvetenase (pdcd)

< Gagal. Dikira pasien 300-500 diobati ing pusat ahli ing AS, lan prevalensi sakabèhé dikira luwih dhuwur 2,000. PDCD minangka panyebab asidosis kongenital sing paling umum, kahanan sing ngancam nyawa sing bisa kedadeyan awal nalika jaman neonatal. Pasien sing nandhang pDCD bisa uga nuduhake kesel banget (lesu), sing kurang dipakani, lan tandha-tandha otot sing ora normal, lan hypotonia), gerakan mripat sing ora normal lan sawah sing ora normal. Tandha lan gejala biasane diwiwiti sawise lair nanging bisa uga katon ing bocah cilik.

Saiki ora ana terapi sing disetujoni FDA kanggo PDCD.

Babagan> /

Saol Terapeutics (diucapake "Sail") yaiku stage-stage, klinis-klinis, perusahaan farmasi kanthi operasi ing Roswell, GA, Dublin, Ireland lan Hamilton, Bermuda. Saol fokus ing kegiatan pangembangan ing kelainan CNS kayata spastisasi lan manajemen rasa nyeri, lan penyakit yatim. Saol setya menehi nyedhiyakake lan maju pilihan terapi kanggo pasien lan dokter sing ngobati populasi kasebut. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.saolrx.com.

referensi

1. https:/www.accessdata.fda.gov/script /opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridkey=5290 , diakses tanggal 2025 Januari
  • 2. Ganetzky R, McCormick em, Falk MJ. Ringkesan Pengurangan Dehidrogenase Utama PyruRrogenase. 2021 Jun 17 Jun. Ing: Adam mp, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon Ra, Wallace Se, Bean LJH, Genggeman KW, Amemiya A, Penyunting. GenereviewS® [Internet]. Seattle (WA): Universitas Washington, Seattle; 1993-2023. PMID: 34138529.

    • Sumber: Saol terapi

    Dikirim : 2025-01-29 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer