Saol Therapeutics는 피루 베이트 탈수소 효소 복합 결핍의 치료를위한 SL1009에 대한 신약 적용의 FDA 수용을 발표했다.

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제네릭 이름 : 나트륨 디클로로 아세테이트 처리 : 피루 베이트 데 하이드로게나 제 복합 결핍

SAOL Therapeutics 피루 베이트 탈수소 효소 복합 결핍의 치료를위한 SL1009에 대한 약물 적용

2025 년 1 월 28 일, 버뮤다, Roswell, GA, Dublin and Hamilton-Saol Therapeutics, 개인적으로 개최 된 임상 단계 제약 회사는 오늘 발표했다. 미국 식품의 약국 (FDA)은 SL1009, 나트륨 디클로로 아세테이트 경구 용액 (DCA)에 대한 NDA (New Drug Application) 검토를 허용했습니다. DCA는 고아 소아 미토콘드리아 질환, 피루 베이트 탈수소 효소 복합 결핍 (PDCD) 1을 치료하기 위해 독점 유전자 검사와 함께 사용될 것입니다. FDA는 NDA에 대한 우선 순위 검토를 부여했으며 2025 년 5 월 27 일 처방약 사용자 수수료 법 (PDUFA)에 따라 목표 날짜를 설정했습니다. 우선 순위 검토는 승인 된 경우 심각한 의학적 상태의 치료, 예방 또는 진단의 안전성 또는 효과를 크게 개선 할 수있는 약물 응용 프로그램에 지정됩니다. SL1009는 이전에 고아 약물과 빠른 트랙 지정을 받았습니다. SL1009는 또한 FDA에 의해 드문 소아 질환 지정을 받았으므로 우선 순위 검토 바우처 (PRV)를받을 수 있습니다.

PDCD는 신경계와 골격근에 주로 영향을 미치는 탄수화물 산화의 희귀하고 생명을 위협하는 미토콘드리아 장애이며 ATP 생산 및 에너지 부전을 감소시킵니다. DCA는 피루 베이트 탈수소 효소 키나제 (PDK)를 억제하여 잔류 피루 베이트 탈수소 효소 복합체 (PDC) 활성을 자극하고 미토콘드리아에 의해 에너지 (ATP) 생산을 증가시키는 표적 요법이다. Saol Therapeutics의 최고 경영자 인 Dave Penake는“승인 된 치료가 현재 이용 가능하지 않은이 어린이들과 그 가족들이 직면 한 중요한 건강 문제를 해결하기 위해”라고 말했다. “이 규제 이정표에 도달하는 것은이 치료를 발전시키기 위해 자신을 바친 모든 사람들에게 중요한 과학적 성취이며 깊은 의미있는 순간입니다. 또한 우선 순위 검토 응용 프로그램을 지정하면 FDA가 PDCD를 심각한 상태로보고 있음을 재확인합니다.”

NDA는 3 상 이중 맹검 위약 대조 교차 연구 (SL1009-01)와 생존 연구 (SL1009-02)의 결과에 의해 뒷받침됩니다. NDA에서 검토를 위해 제출 된 증거의 전체에는 PDCD 환자에서 DCA의 안전성 및 임상 적 이점을 입증하기위한 비 임상 적 및 임상 증거와 함께 기계적 특성화가 포함됩니다.

DCA는 현재 미국.

피루 베이트 탈수소 효소 복합 결핍 (PDCD)

PDCD는 신경계와 골격근에 영향을 미치는 탄수화물 산화의 미토콘드리아 장애입니다. 실패. 300-500 명의 환자가 미국의 전문가 센터에서 치료를 받고 있으며 전반적인 유병률은 2,000 명으로 여겨집니다. PDCD는 선천성 젖산 산증의 가장 흔한 원인으로, 신생아 기간이 일찍 발생할 수있는 생명을 위협하는 상태입니다. PDCD로 고통받는 환자는 또한 극심한 피곤함 (무기력), 빈약 한 수유, 빠른 호흡 (타치 세포) 및 발달 지연, 낮은 근육 톤 (hypotonia), 비정상적인 안구 운동 및 발작과 같은 신경 학적 및 신경 근육 기능 장애의 기타 징후를 보일 수 있습니다. 징후와 증상은 일반적으로 출생 직후에 시작되지만 어린 시절에 나중에 나타날 수 있습니다.

현재 PDCD에 대한 FDA 승인 요법이 없습니다.

SAOL Therapeutics ( "SAIL"으로 발음)는 GA, 더블린, 아일랜드 및 해밀턴, 버뮤다에서 운영되는 개인적으로 개최 된 임상 단계, 제약 회사입니다. SAOL은 경련 및 통증 관리, 고아 질환과 같은 CNS 장애의 발달 활동에 중점을 둡니다. SAOL은 환자와 이러한 집단을 치료하는 의사에게 치료 옵션을 제공하고 발전시키기 위해 최선을 다하고 있습니다. 자세한 내용은 www.saolrx.com을 방문하십시오.

참조

  • 1. https://www.accessdata.fda.gov/scripts /opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridkey=45290 , 2025 년 1 월 액세스
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. 1 차 피루 베이트 탈수소 효소 복합 결핍 개요. 2021 Jun 17. In : Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, 편집자. GenereViews® [인터넷]. 시애틀 (WA) : 워싱턴 대학교, 시애틀; 1993–2023. PMID : 34138529.

    • 출처 : Saol Therapeutics

    게시됨 : 2025-01-29 12:00

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