SAOL Therapeutics mengumumkan penerimaan FDA permohonan dadah baru untuk SL1009 untuk rawatan kekurangan kompleks dehidrogenase piruvat
Nama Generik: natrium dichloroacetate rawatan untuk: Pyruvate Dehydrogenase Kompleks Kompleks
Saol Therapeutics mengumumkan penerimaan FDA baru Permohonan dadah untuk SL1009 untuk rawatan kekurangan kompleks dehidrogenase pyruvate
Roswell, GA, Dublin dan Hamilton, Bermuda, 28 Januari 2025-Saol Therapeutics, sebuah syarikat farmaseutikal peringkat klinikal, hari ini mengumumkan bahawa hari ini Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah diterima untuk mengkaji semula aplikasi ubat baru (NDA) untuk SL1009, Natrium dichloroacetate Oral Solution (DCA). DCA akan digunakan dengan ujian genetik proprietari untuk merawat penyakit mitokondria pediatrik anak yatim, kekurangan kompleks dehidrogenase piruvat (PDCD) 1. FDA memberikan semakan keutamaan untuk NDA dan telah menetapkan tarikh matlamat 27 Mei 2025, di bawah Akta Yuran Pengguna Dadah Preskripsi (PDUFA). Kajian keutamaan ditetapkan untuk aplikasi untuk ubat -ubatan yang, jika diluluskan, akan memberikan peningkatan yang signifikan dalam keselamatan atau keberkesanan rawatan, pencegahan atau diagnosis keadaan perubatan yang serius. SL1009 sebelum ini telah diberikan ubat -ubatan yatim piatu dan penetapan trek yang cepat. SL1009 juga telah diberikan penamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku oleh FDA dan dengan itu layak untuk Baucar Kajian Keutamaan (PRV).
PDCD adalah gangguan mitokondria yang jarang berlaku dan mengancam nyawa pengoksidaan karbohidrat yang kebanyakannya mempengaruhi sistem saraf dan otot rangka dan menyebabkan penurunan pengeluaran ATP dan kegagalan tenaga. DCA adalah terapi yang disasarkan yang menghalang pyruvate dehydrogenase kinase (PDK) untuk merangsang aktiviti dehidrogenase piruvat sisa (PDC) dan meningkatkan pengeluaran tenaga (ATP) oleh mitokondria. Menangani cabaran kesihatan kritikal yang dihadapi oleh anak -anak dan keluarga mereka, di mana tidak ada rawatan yang diluluskan kini tersedia, "kata Dave Penake, ketua pegawai eksekutif Saol Therapeutics. "Mencapai kejayaan pengawalseliaan ini adalah pencapaian saintifik yang signifikan dan momen yang sangat bermakna bagi semua orang yang telah mendedikasikan diri mereka untuk memajukan terapi ini. Selanjutnya, menetapkan permohonan kami untuk semakan keutamaan menegaskan bahawa FDA melihat PDCD sebagai keadaan yang serius "
NDA disokong oleh hasil dari kajian cross-over yang dikawal oleh plasebo fasa 3 (SL1009-01) dan kajian survival (SL1009-02). Keseluruhan bukti yang dikemukakan untuk semakan di NDA termasuk pencirian mekanistik, bersama dengan bukti bukan klinikal dan klinikal untuk menunjukkan manfaat keselamatan dan klinikal DCA dalam pesakit PDCD.
Amerika Syarikat.
Mengenai kekurangan kompleks dehidrogenase dehydrogenase (PDCD)
pdcd adalah gangguan mitokondria pengoksidaan karbohidrat yang kebanyakannya mempengaruhi sistem saraf dan otot rangka dan menyebabkan penurunan ATP dan tenaga kegagalan. Dianggarkan bahawa 300-500 pesakit dirawat di pusat pakar di Amerika Syarikat, dan kelaziman keseluruhannya dianggap setinggi 2,000. PDCD adalah penyebab utama asidosis laktik kongenital, keadaan yang mengancam nyawa yang mungkin berlaku seawal tempoh neonatal. Pesakit yang menderita PDCD juga boleh mempamerkan keletihan yang melampau (kelesuan), pemakanan yang lemah, pernafasan cepat (tachypnea), dan tanda -tanda lain disfungsi neurologi dan neuromuskular seperti kelewatan perkembangan, nada otot yang rendah (hipotonia), pergerakan mata dan kejang yang tidak normal. Tanda -tanda dan gejala biasanya bermula tidak lama selepas kelahiran tetapi mungkin muncul kemudian pada zaman kanak -kanak2.
Tidak ada terapi yang diluluskan oleh FDA untuk PDCD.
Mengenai Saol TherapeuticsSaol Therapeutics (diucapkan "Sail") adalah syarikat swasta, peringkat klinikal, syarikat farmaseutikal dengan operasi di Roswell, GA, Dublin, Ireland dan Hamilton, Bermuda. SAOL memberi tumpuan kepada aktiviti pembangunan dalam gangguan CNS seperti spastik dan pengurusan kesakitan, dan penyakit anak yatim. SAOL komited untuk menyediakan dan memajukan pilihan terapeutik untuk pesakit dan doktor yang merawat populasi ini. Untuk maklumat lanjut, lawati www.saolrx.com.
RujukanSumber: Saol Therapeutics
Disiarkan : 2025-01-29 12:00
Baca lagi

- Metrik dari peranti yang boleh dipakai dapat meramalkan suar IBD
- Tuna dalam tin ditarik balik dalam berpuluh -puluh negeri atas risiko keracunan makanan
- Hakim Persekutuan menghentikan pemotongan NIH yang dapat mempengaruhi penyelidikan perubatan
- Texas County melaporkan wabak campak di kalangan kanak -kanak yang tidak diselaraskan
- Acara hidup tertekan awal kanak -kanak dikaitkan dengan peningkatan aktiviti ekzema
- Litium dikaitkan dengan risiko disfungsi tiroid, CKD dalam gangguan bipolar
Penafian
Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.
Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.
Kata kunci yang popular
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions