Saol Therapeutics kondigt de FDA -acceptatie aan van nieuwe medicijntoepassing voor SL1009 voor de behandeling van pyruvaatdehydrogenase -complexe deficiëntie

Volg Drugslib op

Generieke naam: Natriumdichlooracetaat Behandeling voor: pyruvaat dehydrogenase complex deficiëntie

saol therapeutica kondigt FDA-acceptatie aan van nieuw Geneesmiddeltoepassing voor SL1009 voor de behandeling van pyruvaatdehydrogenase-complexe deficiëntie

Roswell, GA, Dublin en Hamilton, Bermuda, 28 januari 2025-Saol Therapeutics, een particulier gehouden, klinisch stadium farmaceutisch bedrijf, dat vandaag de dag heeft aangekondigd dat de de het farmaceutische farmaceutische bedrijf van klinisch stadium, U.S. Food and Drug Administration (FDA) heeft geaccepteerd voor het beoordelen van de nieuwe applicatie voor geneesmiddelen (NDA) voor SL1009, natriumdichlooracetaat orale oplossing (DCA). DCA zal worden gebruikt met een gepatenteerde genetische test om een ​​weespediatrische mitochondriale ziekte te behandelen, pyruvaatdehydrogenase complexe deficiëntie (PDCD) 1. De FDA verleende prioriteitsreview voor de NDA en heeft een doeldatum vastgesteld van 27 mei 2025, onder de recept Drug User Fee Act (PDUFA). Prioriteitsbeoordeling wordt aangewezen aan toepassingen voor geneesmiddelen die, indien goedgekeurd, een aanzienlijke verbetering van de veiligheid of effectiviteit van de behandeling, preventie of diagnose van een ernstige medische aandoening zouden bieden. SL1009 heeft eerder weesgeneesmiddel en snelle trackaanduidingen gekregen. SL1009 heeft ook een zeldzame aanduiding bij pediatrische ziekten gekregen door de FDA en komt dus in aanmerking voor een prioriteitsreview -voucher (PRV).

PDCD is een zeldzame en levensbedreigende mitochondriale aandoening van koolhydraatoxidatie die meestal het zenuwstelsel en de skeletspier beïnvloedt en leidt tot verminderde ATP-productie en energiefalen. DCA is een gerichte therapie die pyruvaatdehydrogenase -kinase (PDK) remt om resterende pyruvaatdehydrogenase -complex (PDC) -activiteit te stimuleren en de productie van energie (ATP) te verhogen door mitochondria.

"Deze NDA -acceptatie brengt ons een stap dichter bij Het aanpakken van de kritieke gezondheidsuitdagingen waarmee deze kinderen en hun families worden geconfronteerd, waar momenteel geen goedgekeurde behandeling beschikbaar is, "zei Dave Penake, chief executive officer van Saol Therapeutics. “Het bereiken van deze mijlpaal van de regelgeving is zowel een belangrijke wetenschappelijke prestatie als een diep betekenisvol moment voor iedereen die zich heeft toegewijd aan het bevorderen van deze therapie. Verder bevestigt het aanwijzen van onze aanvraag voor Priority Review opnieuw dat de FDA PDCD als een serieuze voorwaarde beschouwt ”

De NDA wordt ondersteund door resultaten van een fase 3 dubbelblind placebo-gecontroleerde cross-over studie (SL1009-01) en een overlevingsonderzoek (SL1009-02). De totaliteit van bewijsmateriaal dat wordt ingediend ter beoordeling in de NDA omvat mechanistische karakterisering, samen met niet -klinisch en klinisch bewijs om de veiligheid en klinische voordelen van DCA bij PDCD -patiënten aan te tonen.

DCA is momenteel niet goedgekeurd voor enige indicatie in de indicatie in de indicatie Verenigde Staten.

Over pyruvaatdehydrogenase complexe deficiëntie (PDCD)

PDCD is een mitochondriale stoornis van koolhydraatoxidatie die meestal het zenuwstelsel en de skeletspier beïnvloedt en leidt naar verlaagde ATP -productie en energie mislukking. Geschat wordt dat 300-500 patiënten worden behandeld in deskundige centra in de VS, en de algemene prevalentie wordt verondersteld zo hoog te zijn als 2.000. PDCD is de meest voorkomende oorzaak van congenitale lactaatzuur, een levensbedreigende aandoening die al in de neonatale periode kan optreden. Patiënten die aan PDCD lijden, kunnen ook extreme vermoeidheid (lethargie), slechte voeding, snelle ademhaling (tachypneu) vertonen en andere tekenen van neurologische en neuromusculaire disfunctie zoals ontwikkelingsvertraging, lage spiertonus (hypotonie), abnormale oogbewegingen en -bladen. Tekenen en symptomen beginnen meestal kort na de geboorte, maar kunnen later in de kindertijd verschijnen2.

Er zijn momenteel geen door de FDA goedgekeurde therapieën voor PDCD.

Over Saol Therapeutics

Saol Therapeutics (uitgesproken als "zeil") is een particulier gehouden, klinisch stadium, farmaceutisch bedrijf met activiteiten in Roswell, GA, Dublin, Ierland en Hamilton, Bermuda. Saol is gericht op ontwikkelingsactiviteit bij CNS -aandoeningen zoals spasticiteit en pijnbeheer en weesziekten. Saol streeft naar het bieden en bevorderen van therapeutische opties voor patiënten en de artsen die deze populaties behandelen. Voor meer informatie, bezoek www.saolrx.com.

Referenties

  • 1. https://www.accessdatdata.fda.gov/Scripts /opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridkey=45290 , bezocht januari 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Primair pyruvaat dehydrogenase complexe deficiëntie overzicht. 2021 17 juni. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LjH, Gripp KW, Amemiya A, redacteuren. Genereviews® [internet]. Seattle (WA): Universiteit van Washington, Seattle; 1993–2023. PMID: 34138529.

    • Bron: Saol Therapeutics

    Geplaatst : 2025-01-29 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden