SAOL Therapeutics ogłasza akceptację FDA nowego zastosowania leku do SL1009 w leczeniu niedoboru złożonego z dehydrogenazy pirogronianowej

Śledź Drugslib na

Nazwa ogólna: Dichlorooctate sodu Leczenie: Niedobór kompleksu dehydrogenazy pirogronianowej

Saol Therapeutics ogłasza akceptację Nowej FDA nowej Zastosowanie leku do SL1009 do leczenia niedoboru kompleksu dehydrogenazy pirogronianowej

Roswell, GA, Dublin i Hamilton, Bermuda, 28 stycznia 2025 r.-SAOL Therapeutics, prywatna firma farmaceutyczna, ogłosiła dziś, że firma farmaceutyczna na stadium klinicznym, ogłoszona, że ​​The the the Clinical Farmaceutical Company U.S. Food and Drug Administration (FDA) zaakceptowało do przeglądu nowego zastosowania leku (NDA) dla SL1009, roztworu doustnego dichloroocetanu sodu (DCA). DCA zostanie zastosowany z zastrzeżonym testem genetycznym w celu leczenia sierocińskiej choroby mitochondrialnej, niedobór kompleksu dehydrogenazy pirogronianowej (PDCD) 1. FDA przyznała priorytetowo przegląd NDA i ustaliła datę celu 27 maja 2025 r., Zgodnie z ustawą o opłatach za użytkowanie leków na receptę (PDUFA). Przegląd priorytetu jest wyznaczony do wniosków o leki, które, jeśli zostaną zatwierdzone, zapewniłyby znaczną poprawę bezpieczeństwa lub skuteczności leczenia, zapobiegania lub rozpoznania poważnego stanu zdrowia. SL1009 przyznano wcześniej leki sieroce i szybkie oznaczenia. SL1009 otrzymał również rzadkie oznaczenie choroby pediatrycznej przez FDA, a zatem kwalifikuje się do kuponu priorytetowego przeglądu (PRV).

PDCD jest rzadkim i zagrażającym życiu zaburzeniem mitochondrialnym utleniania węglowodanów, które w większości wpływa na układ nerwowy i mięśnie szkieletowe i prowadzi do zmniejszenia produkcji ATP i niewydolności energii. DCA jest ukierunkowaną terapią, która hamuje kinazę dehydrogenazy pirogronianowej (PDK) w celu stymulowania resztkowej aktywności dehydrogenazy pirogronianowej (PDC) i zwiększania produkcji energii (ATP) przez mitochondria.

„Ta akceptacja NDA przyciąga nas o jeden krok do siebie do jednego kroków do bliższego. Zwracając się do krytycznych wyzwań zdrowotnych, przed którymi stoją te dzieci i ich rodziny, w których obecnie nie jest zatwierdzone leczenie ” - powiedział Dave Penake, dyrektor generalny SAOL Therapeutics. „Osiągnięcie tego kamienia milowego regulacyjnego jest zarówno znaczącym osiągnięciem naukowym, jak i głęboko znaczącym momentem dla wszystkich, którzy poświęcili się rozwojowi tej terapii. Ponadto, wyznaczenie naszej aplikacji do przeglądu priorytetowego potwierdza, że ​​FDA postrzega PDCD jako poważny stan ”

NDA jest poparte wynikami z podwójnie ślepej instalacji fazy badania krzyżowego placebo (SL1009-01) i badania przeżycia (SL1009-02). Całość dowodów przedstawionych do przeglądu w NDA obejmuje charakterystykę mechanistyczną, a także dowody niekliniczne i kliniczne w celu wykazania bezpieczeństwa i korzyści klinicznych DCA u pacjentów z PDCD.

DCA nie jest obecnie zatwierdzona do jakiegokolwiek wskazania w Stany Zjednoczone.

O niedoborze kompleksu dehydrogenazy pirogronianowej (PDCD)

PDCD jest zaburzeniem mitochondrialnym utleniania węglowodanów, które głównie wpływa na układ nerwowy i mięśnie szkieletowe, a prowadzi do zmniejszenia produkcji ATP i energii energii awaria. Szacuje się, że 300-500 pacjentów jest leczonych w centrach ekspertów w USA, a ogólna częstość występowania wynosi nawet 2000. PDCD jest najczęstszą przyczyną wrodzonej kwasicy mleczanowej, stanu zagrażającego życiu, który może wystąpić już w okresie noworodkowym. Pacjenci cierpiący na PDCD mogą również wykazywać ekstremalne zmęczenie (letarg), złe karmienie, szybkie oddychanie (tachypnea) oraz inne oznaki dysfunkcji neurologicznej i neuromięśniowej, takie jak opóźnienie rozwojowe, ton o niskim mięśniu (obcotonia), nieprawidłowe ruchy oka i napady. Objawy i objawy zwykle zaczynają się wkrótce po urodzeniu, ale mogą pojawić się później w dzieciństwie2.

Obecnie nie ma terapii zatwierdzonych przez FDA dla PDCD.

O SAOL Therapeutics

Saol Therapeutics (wymawiane „żagiel”) to prywatna, kliniczna firma farmaceutyczna z operacjami w Roswell, GA, Dublin, Irlandia i Hamilton, Bermuda. SAOL koncentruje się na aktywności rozwojowej w zaburzeniach OUN, takich jak spastyczność i leczenie bólu oraz choroby sieroty. SAOL jest zaangażowany w zapewnianie i rozwijanie opcji terapeutycznych dla pacjentów i lekarzy leczących te populacje. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.saolrx.com.

Referencje

  • 1. https://www.accessdata.fda.gov/script /opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfGridkey=45290 , dostęp do stycznia 2025 r.
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Pierwotny przegląd niedoboru kompleksu pirogronianu. 2021 czerwca 17. W: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, redaktorzy. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993–2023. PMID: 34138529.

    • Źródło: Saol Therapeutics

    Wysłano : 2025-01-29 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe