A SAOL Therapeutics anuncia a aceitação do FDA da nova aplicação de medicamentos para SL1009 para o tratamento da deficiência do complexo de piruvato desidrogenase

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Nome genérico: dicloroacetato de sódio Tratamento para: Piruvato desidrogenase Deficiência de complexo Pedido de medicamento para SL1009 para tratamento de deficiência do complexo de piruvato desidrogenase

Roswell, GA, Dublin e Hamilton, Bermuda, 28 de janeiro de 2025-SAOL Therapeutics, uma empresa farmacêutica de gravação clínica privada, anunciou hoje que o A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para revisar a nova aplicação de medicamentos (NDA) para SL1009, solução oral de dicloroacetato de sódio (DCA). O DCA será usado com um teste genético proprietário para tratar uma doença mitocondrial pediátrica órfã, deficiência do complexo de piruvato desidrogenase (PDCD) 1. A FDA concedeu uma revisão prioritária para a NDA e estabeleceu uma data de meta de 27 de maio de 2025, de acordo com a Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA). A revisão prioritária é designada para aplicações para medicamentos que, se aprovados, forneceriam uma melhora significativa na segurança ou eficácia do tratamento, prevenção ou diagnóstico de uma condição médica grave. O SL1009 já recebeu drogas órfãs e designações rápidas. O SL1009 também recebeu uma rara designação de doenças pediátricas pelo FDA e, portanto, é elegível para um voucher de revisão de prioridade (PRV).

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PDCD é um distúrbio mitocondrial raro e com risco de vida da oxidação de carboidratos que afeta principalmente o sistema nervoso e o músculo esquelético e leva à diminuição da produção de ATP e falha de energia. O DCA é uma terapia direcionada que inibe a piruvato desidrogenase quinase (PDK) para estimular a atividade do complexo de piruvato desidrogenase residual (PDC) e aumentar a produção de energia (ATP) pelas mitocôndrias. Abordando os desafios críticos da saúde enfrentados por essas crianças e suas famílias, onde nenhum tratamento aprovado está disponível atualmente ", disse Dave Penake, diretor executivo da SAOL Therapeutics. “Atingir esse marco regulatório é um desempenho científico significativo e um momento profundamente significativo para todos que se dedicaram a avançar essa terapia. Além disso, a designação de nosso pedido de revisão prioritária reafirma que o FDA vê o PDCD como uma condição séria ”

O NDA é suportado pelos resultados de um estudo cruzado controlado por placebo de fase 3 (SL1009-01) e um estudo de sobrevivência (SL1009-02). A totalidade das evidências enviadas para revisão na NDA inclui caracterização mecanicista, juntamente com evidências não clínicas e clínicas para demonstrar a segurança e o benefício clínico do DCA em pacientes com PDCD.

DCA não é atualmente aprovado para qualquer indicação no Estados Unidos.

sobre a deficiência do complexo de piruvato desidrogenase (PDCD)

PDCD é um distúrbio mitocondrial da oxidação de carboidratos que afeta principalmente o sistema nervoso e o músculo esquelético e leva à diminuição da produção e energia da ATP falha. Estima-se que 300-500 pacientes sejam tratados em centros especializados nos EUA, e acredita-se que a prevalência geral seja de tão alta quanto 2.000. O PDCD é a causa mais comum de acidose lática congênita, uma condição com risco de vida que pode ocorrer tão cedo quanto o período neonatal. Pacientes que sofrem de PDCD também podem exibir cansaço extremo (letargia), alimentação baixa, respiração rápida (taquipnéia) e outros sinais de disfunção neurológica e neuromuscular, como atraso no desenvolvimento, baixo tônus ​​muscular (hipotonia), movimentos oculares anormais e convulsões. Sinais e sintomas geralmente começam logo após o nascimento, mas podem aparecer mais tarde na infância2.

Atualmente, não existem terapias aprovadas pela FDA para PDCD.A

SAOL Therapeutics (pronunciada "Sail") é uma empresa farmacêutica em estágio clínico de capital fechado, com operações em Roswell, GA, Dublin, Irlanda e Hamilton, Bermuda. O SAOL está focado na atividade de desenvolvimento em distúrbios do SNC, como espasticidade e manejo da dor e doenças órfãs. O SAOL está comprometido em fornecer e promover opções terapêuticas para os pacientes e os médicos que tratam essas populações. Para mais informações, visite www.saolrx.com.

Referências

  • 1. https:/www.accssdata.fda.fda.Gov /opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridKey=45290 , acessado em janeiro de 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Visão geral da deficiência do complexo de piruvato de piruvato. 2021 17 de junho. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, editores. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): Universidade de Washington, Seattle; 1993-2023. PMID: 34138529.

    • Fonte: SAOL Therapeutics

    Postou : 2025-01-29 12:00

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