Saol Therapeutics anunță FDA acceptarea de noi cereri de medicamente pentru SL1009 pentru tratamentul deficienței complexului piruvat dehidrogenază

Urmăriți Drugslib pe

Nume generic: dicloroacetat de sodiu Tratament pentru: Piruvat dehidrogenază deficiență de complex

SAOL terapeutică anunță FDA acceptarea de noi noi Cerere de droguri pentru SL1009 pentru tratamentul deficienței complexului de piruvat dehidrogenază

Roswell, GA, Dublin și Hamilton, Bermuda, 28 ianuarie 2025-Saol Therapeutics, o companie farmaceutică deținută privat, clinică, a anunțat astăzi că cei Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acceptat pentru revizuirea noii cereri de medicamente (NDA) pentru SL1009, soluție orală de dicloroacetat de sodiu (DCA). DCA va fi utilizat cu un test genetic proprietar pentru a trata o boală mitocondrială pediatrică orfană, deficiență complexă de piruvat dehidrogenază (PDCD) 1. FDA a acordat o revizuire prioritară pentru NDA și a stabilit o dată de obiectiv din 27 mai 2025, în conformitate cu Legea privind taxele de consum de medicamente pentru medicamente (PDUFA). Revizuirea prioritară este desemnată pentru cererile de medicamente care, dacă sunt aprobate, ar oferi o îmbunătățire semnificativă a siguranței sau a eficacității tratamentului, prevenirii sau diagnosticului unei afecțiuni medicale grave. SL1009 a primit anterior denumiri de droguri orfane și piste rapide. SL1009 a primit, de asemenea, o desemnare rară a bolii pediatrice de către FDA și este astfel eligibil pentru un voucher de revizuire prioritară (PRV).

PDCD este o tulburare mitocondrială rară și care poate pune viața în pericol oxidarea carbohidraților care afectează în mare parte sistemul nervos și mușchiul scheletului și duce la scăderea producției de ATP și a insuficienței energetice. DCA este o terapie țintită care inhibă piruvatul dehidrogenaza kinazei (PDK) pentru a stimula activitatea complexului rezidual de piruvat dehidrogenază (PDC) și crește producția de energie (ATP) prin mitocondrii.

"Această acceptare a NDA ne aduce un pas mai aproape până la mai aproape Abordarea provocărilor critice de sănătate cu care se confruntă acești copii și familiile lor, unde nu este disponibil în prezent un tratament aprobat ”, a declarat Dave Penake, directorul executiv al SAOL Therapeutics. „Atingerea acestei etape de reglementare este atât o realizare științifică semnificativă, cât și un moment profund semnificativ pentru toți cei care s -au dedicat să avanseze această terapie. Mai mult, desemnarea aplicației noastre pentru revizuirea prioritară reafirmă faptul că FDA privește PDCD ca o condiție gravă ”

NDA este susținut de rezultatele unui studiu încrucișat cu placebo dublu-orb din faza 3 (SL1009-01) și un studiu de supraviețuire (SL1009-02). Totalitatea dovezilor depuse pentru revizuire în NDA include caracterizarea mecanicistă, împreună cu dovezi nonclinice și clinice pentru a demonstra siguranța și beneficiul clinic al DCA la pacienții cu PDCD. Statele Unite.

despre piruvat dehidrogenază deficiență de deficiență de complex (PDCD)

PDCD este o tulburare mitocondrială a oxidării carbohidraților care afectează în mare parte sistemul nervos și mușchiul scheletului și duce la scăderea producției ATP și a energiei energetice eșec. Se estimează că 300-500 de pacienți sunt tratați în centre de experți din SUA, iar se consideră că prevalența generală este de până la 2.000. PDCD este cea mai frecventă cauză a acidozei lactice congenitale, o afecțiune care poate pune viața în pericol care poate apărea încă din perioada neonatală. Pacienții care suferă de PDCD pot prezenta, de asemenea, oboseală extremă (letargie), hrănire slabă, respirație rapidă (tahipnee) și alte semne de disfuncție neurologică și neuromusculară, cum ar fi întârzierea dezvoltării, tonusul muscular scăzut (hipotonie), mișcările anormale ale ochilor și convulsii. Semnele și simptomele încep de obicei la scurt timp după naștere, dar pot apărea mai târziu în copilărie2.

În prezent nu există terapii aprobate de FDA pentru PDCD.

despre Saol Therapeutics

Saol Therapeutics (pronunțat „Sail”) este o companie în scenă clinică, în stadiu clinic, farmaceutică, cu operațiuni în Roswell, GA, Dublin, Irlanda și Hamilton, Bermuda. SAOL este axat pe activitatea de dezvoltare în tulburările SNC, cum ar fi spasticitatea și gestionarea durerii și bolile orfane. SAOL se angajează să ofere și să avanseze opțiuni terapeutice pentru pacienți și medici care tratează aceste populații. Pentru mai multe informații, vizitați www.saolrx.com.

referințe

  • 1. https://www.accessdata.fda.gov/scripts /Opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=45290 , accesat ianuarie 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Prezentare generală a deficienței complexului piruvat de dehidrogenază. 2021 17 iunie în: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, editori. GeneReViews® [Internet]. Seattle (WA): Universitatea din Washington, Seattle; 1993–2023. PMID: 34138529.

    • Sursa: Saol Therapeutics

    Postat : 2025-01-29 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare