SAOL Therapeutics объявляет о принятии нового применения лекарств для SL1009 для лечения дефицита комплекса пируватдегидрогеназы

Следите за Drugslib на

общее название: дихлорореоцетат натрия лечение: пируватдегидрогеназного комплекса

Saol Therapeutics объявляет о принятии FDA нового Применение лекарственного средства для SL1009 для лечения дефицита комплекса пируватдегидрогеназы

Розуэлл, Джорджия, Дублин и Гамильтон, Бермудские острова, 28 января 2025 года-SAOL Therapeutics, частная фармацевтическая компания, объявленная сегодня, что The the The The The The The The The The The The The The Therapeutics, проведенная в частной стадии клинической стадии. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло для рассмотрения нового применения лекарств (NDA) для SL1009, раствора перорального раствора на натрия (DCA). DCA будет использоваться с проприетарным генетическим тестом для лечения дефицита комплекса пируватдегидрогеназы (PDCD) 1. FDA предоставила приоритетную проверку для NDA и установила дату цели 27 мая 2025 года в соответствии с Законом о плате за пользователи лекарств, отпускаемых по рецепту (PDUFA). Приоритетный обзор предназначен для заявок на лекарства, которые, в случае одобрения, обеспечит значительное улучшение безопасности или эффективности лечения, профилактики или диагностики серьезного заболевания. SL1009 ранее получил лекарство для сирот и быстрое обозначения. SL1009 также получил редкое обозначение педиатрического заболевания FDA и, таким образом, имеет право на ваучер на приоритетный обзор (PRV).

PDCD-это редкое и угрожающее жизни митохондриальное заболевание углеводов окисления, которое в основном влияет на нервную систему и скелетную мышцу и приводит к снижению производства АТФ и энергетической недостаточной. DCA - это целевая терапия, которая ингибирует пируватдегидрогеназу киназу (PDK) для стимуляции остаточной активности комплекса пируватдегидрогеназы (PDC) и увеличить продукцию энергии (АТФ) митохондриями.

Решение критических проблем со здоровьем, с которыми сталкиваются эти дети и их семьи, где в настоящее время не доступно одобренного лечения », - сказал Дейв Пенаке, генеральный директор SAOL Therapeutics. «Достижение этого нормативного веха является как значительным научным достижением, так и глубоко значимым моментом для всех, кто посвятил себя продвижению этой терапии. Кроме того, назначение наше заявление на приоритетное обзор подтверждает, что FDA рассматривает PDCD как серьезное состояние »

NDA подтверждается результатами двойного слепого плацебо-контролируемого исследования фазы 3 (SL1009-01) и исследования выживания (SL1009-02). Совокупность доказательств, представленных для рассмотрения в NDA, включает механистическую характеристику, а также неклинические и клинические данные, чтобы продемонстрировать безопасность и клиническую пользу DCA у пациентов с PDCD. Соединенные Штаты.

о дефиците комплекса пируватдегидрогеназного комплекса (PDCD)

PDCD - это митохондриальное заболевание углеводов окисления, которое в основном влияет на нервную систему и скелетную мышцу и приводит к снижению производства и энергии АТФ отказ. По оценкам, 300-500 пациентов лечатся в экспертных центрах в США, и, как считается, общая распространенность достигает 2000. PDCD является наиболее распространенной причиной врожденного лактического ацидоза, опасного для жизни заболевания, которое может возникнуть уже в период новорожденных. Пациенты, страдающие от PDCD, также могут демонстрировать крайнюю усталость (летаргию), плохое кормление, быстрое дыхание (тахипнеа) и другие признаки неврологической и нервно -мышечной дисфункции, такие как задержка развития, низкий мышечный тонус (гипотония), аномальные движения глаз и припадки. Признаки и симптомы обычно начинаются вскоре после рождения, но могут появиться позже в детстве2.

В настоящее время нет одобренных FDA терапии для PDCD.

SAOL Therapeutics (произносится «парус»)-частная, клиническая стадия, фармацевтическая компания, работающая в Розуэлле, Джорджия, Дублине, Ирландии и Гамильтоне, Бермудских островах. SAOL сосредоточен на развитии активности при расстройствах ЦНС, таких как спастичность и лечение боли, а также заболевания сирот. SAOL стремится предоставлять и продвигать терапевтические варианты для пациентов и врачей, лечащих эти популяции. Для получения дополнительной информации посетите www.saolrx.com. https://www.accessdata.fda.gov/srits://www.accessdata.fda.gov/srits. /opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridKey=45290 , доступ к январе 2025 г.

  • 2. Ганетцки Р., Маккормик Э.М., Фальк М.Дж. Первичный обзор дефицита комплекса пируватдегидрогеназы. 2021 17 июня. В: Адам М.П., ​​Фельдман Дж., Мирзаа Г.М., Бур Р.А., Уоллес С.Е., Бин Л.Дж., Грипп К.В., Амемия А., редакторы. GenereViews® [Интернет]. Сиэтл (Вашингтон): Университет Вашингтона, Сиэтл; 1993–2023. PMID: 34138529.

    • Источник: SAOL Therapeutics

    Опубликовано : 2025-01-29 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова