SAOL Therapeutics, Piruvat Dehidrojenaz Kompleksi eksikliğinin tedavisi için SL1009 için yeni ilaç uygulamasının FDA kabulünü duyurdu

Drugslib'i takip edin

jenerik isim: sodyum dikloroasetat Tedavi: piruvat dehidrojenaz kompleksi eksikliği

saol terapötikleri FDA'nın yenisinin kabulünü duyurdu Piruvat dehidrojenaz kompleksi eksikliğinin tedavisi için SL1009 için ilaç uygulaması

Roswell, GA, Dublin ve Hamilton, 28 Ocak 2025-Saol Therapeutics, özel olarak tutulan, klinik aşamalı bir ilaç şirketi, bugün bugün açıklandı. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), SL1009, Sodyum Dikloroasetat Oral Çözeltisi (DCA) için yeni ilaç uygulamasını (NDA) gözden geçirmeyi kabul etti. DCA, yetim pediatrik mitokondriyal hastalığı, piruvat dehidrojenaz kompleksi eksikliğini (PDCD) tedavi etmek için tescilli bir genetik testle kullanılacaktır. FDA, NDA için öncelik incelemesi yaptı ve 27 Mayıs 2025 tarihinde Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) kapsamında bir hedef tarihi belirledi. Öncelik incelemesi, onaylanmışsa, ciddi bir tıbbi durumun tedavisinin, önlenmesinin veya teşhisinin güvenliğinde veya etkinliğinde önemli bir iyileşme sağlayacak ilaç uygulamalarına belirlenmiştir. SL1009'a daha önce yetim ilacı ve hızlı yol atamaları verilmişti. SL1009'a FDA tarafından nadir bir pediatrik hastalık ataması verildi ve bu nedenle öncelikli bir inceleme kuponu (PRV) için uygundur.

PDCD, çoğunlukla sinir sistemini ve iskelet kasını etkileyen ve ATP üretiminin ve enerji yetmezliğinin azalmasına yol açan nadir ve hayatı tehdit eden bir mitokondriyal karbonhidrat oksidasyon bozukluğudur. DCA, artık piruvat dehidrojenaz kompleksini (PDC) uyarmak için piruvat dehidrojenaz kinazı (PDK) inhibe eden hedefli bir tedavidir. Saol Therapeutics'in genel müdürü Dave Penake, bu çocukların ve ailelerinin karşılaştığı kritik sağlık zorluklarını ele alıyor. “Bu düzenleyici kilometre taşına ulaşmak hem önemli bir bilimsel başarı hem de kendilerini bu terapiyi ilerletmeye adanmış herkes için derinden anlamlı bir andır. Ayrıca, Öncelik İncelemesi başvurumuzu belirlemek, FDA'nın PDCD'yi ciddi bir durum olarak gördüğünü teyit eder ”

NDA, bir Faz 3 çift kör plasebo kontrollü çapraz çalışma (SL1009-01) ve bir sağkalım çalışmasının (SL1009-02) sonuçları ile desteklenmektedir. NDA'da inceleme için gönderilen kanıtların bütünlüğü, PDCD hastalarında DCA'nın güvenliğini ve klinik faydasını göstermek için klinik olmayan ve klinik kanıtlarla birlikte mekanik karakterizasyonu içerir. Amerika Birleşik Devletleri.

Piruvat Dehidrojenaz Kompleks Eksikliği (PDCD) Hakkında

PDCD, sinir sistemini ve iskelet kasını çoğunlukla etkileyen ve ATP üretimini ve enerjisini azaltmaya yol açan bir karbonhidrat oksidasyonu mitokondriyal bir karbonhidrat oksidasyonudur. arıza. 300-500 hastanın ABD'deki uzman merkezlerinde tedavi edildiği ve genel prevalansın 2.000 kadar yüksek olduğu tahmin edilmektedir. PDCD, yenidoğan dönemine erken gelebilecek yaşamı tehdit eden bir durum olan konjenital laktik asidozun en yaygın nedenidir. PDCD'den muzdarip hastalar ayrıca aşırı yorgunluk (uyuşukluk), zayıf besleme, hızlı solunum (taşipne) ve gelişimsel gecikme, düşük kas tonusu (hipotoni), anormal göz hareketleri ve nöbetler gibi diğer nörolojik ve nöromüsküler disfonksiyon belirtileri gösterebilir. Belirtiler ve semptomlar genellikle doğumdan hemen sonra başlar, ancak daha sonra çocuklukta görünebilir2.

Şu anda PDCD için FDA onaylı terapiler yok.

Saol Therapeutics ("Yelken" olarak telaffuz edilir), Roswell, GA, Dublin, İrlanda ve Hamilton, Bermuda'da operasyonları olan özel olarak düzenlenen, klinik aşamalı, ilaç şirketidir. SAOL, spastisite ve ağrı yönetimi ve yetim hastalıkları gibi CNS bozukluklarındaki gelişme aktivitesine odaklanmıştır. SAOL, hastalar ve bu popülasyonları tedavi eden doktorlar için terapötik seçenekler sunmayı ve geliştirmeyi taahhüt eder. Daha fazla bilgi için www.saolrx.com adresini ziyaret edin.

Referanslar

  • 1. https://www.accessdata.gov/scripts /opdlisting/oopd/DetailedIndex.cfm?cfgridey=45290 , Erişim Ocak 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Birincil piruvat dehidrojenaz kompleksi eksikliğine genel bakış. 2021 Haziran. Genereviews® [İnternet]. Seattle (WA): Washington Üniversitesi, Seattle; 1993-2023. PMID: 34138529.

    • Kaynak: Saol Therapeutics

    Gönderildi : 2025-01-29 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler