Saol Therapeutics оголошує FDA прийняття нового застосування лікарських засобів для SL1009 для лікування комплексного дефіциту піруват дегідрогенази

Підпишіться на Drugslib

загальна назва: дихлорацетат натрію для лікування: дефіцит комплексу піруват дегідрогеназ Застосування лікарських засобів для SL1009 для лікування комплексного дефіциту піруват дегідрогенази

Розуелл, штат Джорджія, Дублін та Гамільтон, Бермуда, 28 січня 2025 р Американська адміністрація з харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) прийняла для перегляду нового застосування лікарських засобів (NDA) для SL1009, перорального розчину дихлорацетату натрію (DCA). DCA буде використовуватися з фірмовим генетичним тестом для лікування дитячої мітохондріальної хвороби сироти, дефіцит комплексу піруват дегідрогенази (PDCD) 1. FDA надав пріоритетний огляд NDA і встановив дату цілі 27 травня 2025 року відповідно до Закону про плату за користувачем, що відпускаються за рецептом (PDUFA). Пріоритетний огляд призначений для застосування лікарських засобів, які, якщо його затвердити, забезпечило б значне підвищення безпеки або ефективності лікування, профілактики або діагностики серйозного медичного стану. Раніше SL1009 надавали наркотики -сироту та швидкі позначення. SL1009 також отримала позначення рідкісного педіатричного захворювання FDA і, таким чином, має право на пріоритетний ваучер на огляд (PRV).

PDCD-це рідкісне і небезпечне для життя мітохондріальне розлад окислення вуглеводів, яке в основному впливає на нервову систему та скелетну м’яз і призводить до зниження вироблення АТФ та енергетичної недостатності. DCA - цільова терапія, яка інгібує піруват дегідрогеназу кінази (PDK) для стимулювання активності залишкового пірувату дегідрогенази (PDC) та збільшення виробництва енергії (ATP) мітохондріями. Вирішуючи критичні проблеми зі здоров’ям, з якими стикаються ці діти та їхні сім'ї, де наразі не затверджене лікування ", - сказав Дейв Пенаке, головний виконавчий директор Saol Therapeutics. «Досягнення цієї регуляторної віхи є і важливим науковим досягненням, і глибоко значущим моментом для всіх, хто присвятив себе просуванню цієї терапії. Крім того, призначення нашої програми для пріоритетного огляду підтверджує, що FDA розглядає PDCD як серйозну умову »

NDA підтримується результатами подвійного сліпого плацебо-контрольованого фази (SL1009-01) та дослідження виживання (SL1009-02). Сукупність доказів, поданих для огляду в НДА США.

4 невдача. За підрахунками, 300-500 пацієнтів лікуються в експертних центрах у США, а загальна поширеність вважається високою до 2000. PDCD є найпоширенішою причиною вродженого лакта-ацидозу, небезпечного для життя стан, який може відбуватися ще в новонародженому періоді. Пацієнти, які страждають на ПДКД, також можуть виявляти надзвичайну втому (млявість), погане годування, швидке дихання (тахіпнея) та інші ознаки неврологічної та нервово -м’язової дисфункції, таких як затримка розвитку, низький м’язовий тонус (гіпотонія), аномальні рухи очей та вилучення. Ознаки та симптоми зазвичай починаються незабаром після народження, але можуть з’явитися пізніше в дитинстві2.

Наразі немає затверджених FDA терапії для PDCD.

про Saol Therapeutics

Saol Therapeutics (вимовляється "вітрило")-це приватна, клінічна стадія, фармацевтична компанія з операціями в Розуеллі, Га, Дубліні, Ірландії та Гамільтоні, Бермуді. SAOL орієнтований на активність розвитку при порушеннях ЦНС, таких як спастичність та лікування болю та сироти. SAOL зобов’язаний надавати та розвивати терапевтичні варіанти для пацієнтів та лікарів, які лікують ці населення. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.saolrx.com.

посилання

  • 1.

    Опубліковано : 2025-01-29 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова