حصلت شركة Sapience Therapeutics على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار ST316، وهو مضاد بيتا كاتينين الأول في فئته، لعلاج داء السلائل الغدي العائلي (FAP)

اتبع Drugslib على

تاريتاون، نيويورك، 19 ديسمبر 2024 – أعلنت شركة Sapience Therapeutics, Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تركز على اكتشاف وتطوير علاجات الببتيد لمعالجة خلل تنظيم الأورام والمناعة الذي يسبب السرطان، اليوم أن هيئة الغذاء والدواء الأمريكية منحت إدارة الدواء (FDA) تصنيف الدواء اليتيم (ODD) إلى ST316 لعلاج الأورام الغدية العائلية داء السلائل (FAP).

إن داء السلائل (FAP) هو حالة وراثية نادرة تسبق الإصابة بالسرطان وتتسبب في تكوين مئات إلى آلاف السلائل في جميع أنحاء القولون، وعادةً ما تبدأ في مرحلة المراهقة. مع عدم وجود علاجات معتمدة لـ FAP، بدون تدخل جراحي، سيؤدي ذلك دائمًا إلى تطور سرطان القولون والمستقيم (CRC) بحلول سن الأربعين. يعتبر تطور FAP حدثًا أوليًا في تطور CRC، والذي من المتوقع أن يتم تشخيصه في 150.000 مريض في الولايات المتحدة العام المقبل.

يعد ST316 مضادًا من الدرجة الأولى لـβ-catenin والمنشط المساعد له، BCL9، وهو حاليًا في دراسة المرحلة الثانية لعلاج CRC. تم تصميم ST316 لإغلاق مسار إشارات Wnt/β-catenin بشكل انتقائي، وهو المحرك الرئيسي لـ FAP وأكثر من 80% من CRCs، مما يؤكد أهمية هذا المسار للتدخل العلاجي.

"نحن نشعر بسعادة غامرة لأن إدارة الغذاء والدواء منحت تصنيف الدواء اليتيم لـ ST316 لعلاج داء السلائل الورمي العائلي (FAP). تعد هذه الجائزة بمثابة معلم تنظيمي مهم يعزز نهجنا في استهداف التغيرات الجينية في مسار إشارات Wnt/β-catenin، والتي تعد محركات لكل من الأمراض الخبيثة والأمراض الخبيثة. . "بخلاف العمليات الجراحية ذات معدلات الإصابة العالية والمراقبة المكثفة لتنظير القولون، ليس لدى المرضى الذين يعانون من FAP أي خيارات علاجية متاحة لمنع مرضهم من التقدم إلى CRC، وهو السبب الرئيسي الثاني للوفاة بالسرطان في الولايات المتحدة. ونحن نتطلع إلى مواصلة العمل الدؤوب لتعزيز تطوير ST316 في كل من مرضى FAP وCRC."

يتم منح تصنيف الدواء اليتيم للأدوية أو المنتجات البيولوجية لعلاج الأمراض أو الحالات النادرة التي تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة. تشمل الحوافز التي تأتي مع التعيين الأهلية للحصول على المنح الفيدرالية، والإعفاءات الضريبية للبحث والتطوير، والتنازل عن رسوم التسجيل وإمكانية الحصول على سبع سنوات من الحصرية التسويقية.

حول ST316

يعد ST316 خصمًا من الدرجة الأولى للتفاعل بين β-catenin والمنشط المساعد له، BCL9، وهو مركب مسؤول عن تحفيز الجينات المسرطنة. التعبير والاستبعاد المناعي في سرطانات متعددة حيث يتم ملاحظة إشارات مسار Wnt / cat-catenin الشاذة. يمنع التعرض لـ ST316 في الخلايا السرطانية التوطين النووي الذي يحركه BCL9 لـ cat-catenin ويمنع تكوين مركب البروتين المحسن Wnt. يؤدي تعطيل هذا التفاعل بشكل انتقائي إلى قمع نسخ الجينات المستهدفة لـ Wnt المسرطنة، والتي تنظم الانتشار والهجرة والغزو والإمكانات النقيلية للخلايا السرطانية، بالإضافة إلى الجينات التي تنظم كبت المناعة في البيئة الدقيقة للورم. يخلق ST316 بيئة دقيقة للورم مؤيدة للمناعة وقد أظهر في النماذج قبل السريرية أنه متآزر مع تثبيط نقاط التفتيش. نظرًا لانتقائيته وتعديله النهائي لمسار Wnt/β-catenin، يقدم ST316 فرصة لاستهداف الأمراض التي تحركها Wnt/β-catenin بشكل آمن وفعال دون السميات التي شوهدت سابقًا مع عوامل مسار Wnt الأخرى.

ST316-101 (NCT05848739) هي أول دراسة مفتوحة المصدر لتصعيد الجرعة وتوسيعها في المرحلة 1-2 مصممة لتحديد السلامة والتحمل وPK وPD والفعالية المبكرة لـ ST316. اختبر جزء تصاعد الجرعة في المرحلة الأولى من الدراسة مستويات جرعات مختلفة من ST316 في المرضى الذين يعانون من أورام صلبة متقدمة مختارة والمعروف أنها تؤوي تشوهات في مسار إشارات Wnt/β-catenin، بما في ذلك CRC. يتم حاليًا اختبار ST316 في الجزء الثاني من الدراسة على مرضى CRC جنبًا إلى جنب مع معايير الرعاية ذات الصلة وفي خطوط علاج متعددة. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف الدواء اليتيم لـ ST316 لعلاج داء البوليبات الغدي العائلي (FAP).

حول Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. هي شركة خاصة تعمل في مجال التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية وتركز على اكتشاف وتطوير علاجات الببتيد لمعالجة المشكلة. خلل التنظيم المناعي والأورام التي تسبب السرطان. بفضل إمكانات الاكتشاف الداخلي، قامت Sapience ببناء مجموعة من المرشحين العلاجيين تسمى SPEARs ™ (الببتيدات المستقرة المهندسة ضد التنظيم) التي تعطل تفاعلات البروتين والبروتين داخل الخلايا، مما يتيح استهداف عوامل النسخ التي كانت تعتبر تقليديًا غير قابلة للعلاج. يمكن لـ Sapience أيضًا توجيه البضائع إلى أهداف سطح الخلية من خلال فئة جديدة من الجزيئات تسمى SPARCs ™ (الببتيدات المستقرة ضد مستقبلات السرطان)، مما يتيح توصيل الحمولات مثل جسيمات ألفا إلى الخلايا السرطانية. تعمل Sapience على تطوير برامجها الرائدة، ST316، وهو المضاد الأول في فئته لـ β-catenin، وlucicebtide (المعروف سابقًا باسم ST101)، وهو المضاد الأول في فئته لـ C/EBPβ، من خلال المرحلة الثانية من التجارب السريرية.

لمزيد من المعلومات حول Sapience Therapeutics، يرجى زيارة https://sapiencetherapeutics.com/ والتفاعل معنا على LinkedIn.

المصدر: Sapience Therapeutics, Inc.

نشر : 2024-12-20 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية