Společnost Sapience Therapeutics získala FDA označení léku pro vzácná onemocnění pro ST316, prvního antagonistu β-kateninu, pro léčbu familiární adenomatózní polypózy (FAP)

Sledujte Drugslib

TARRYTOWN, N.Y., 19. prosince 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., biotechnologická společnost v klinické fázi zaměřená na objev a vývoj peptidových terapeutik k řešení onkogenní a imunitní dysregulace, která způsobuje rakovinu, dnes oznámila, že U.S. Food and Drug Administration (FDA) udělila označení léku pro vzácná onemocnění (ODD) ST316 pro léčbu familiárních adenomatózní polypóza (FAP).

FAP je premaligní vzácné genetické onemocnění, které způsobuje tvorbu stovek až tisíců polypů v celém tlustém střevě, obvykle začínající v dospívání. Bez schválených terapií pro FAP povede bez chirurgického zákroku vždy k rozvoji kolorektálního karcinomu (CRC) do věku 40 let. 150 000 pacientů ve Spojených státech příští rok.

ST316 je prvotřídní antagonista β-kateninu a jeho koaktivátoru, BCL9, v současné době ve fázi 2 studie pro léčbu CRC. ST316 je navržen tak, aby selektivně odstavil signální dráhu Wnt/β-catenin, která je klíčovou hnací silou FAP a více než 80 % CRC, což podtrhuje důležitost této dráhy pro terapeutickou intervenci.

„My jsme jsou nadšeni, že FDA udělila označení léku pro vzácná onemocnění ST316 pro léčbu FAP. Toto ocenění je důležitým regulačním milníkem, který posouvá náš přístup k cílení na genetické změny v signální dráze Wnt/β-catenin, které jsou hybateli premaligních i maligních onemocnění,“ komentoval Dr. Abi Vainstein-Haras, hlavní lékař Sapience. . „Kromě chirurgického zákroku s vysokou morbiditou a intenzivního sledování kolonoskopií nemají pacienti s FAP žádné dostupné možnosti léčby, jak zabránit jejich onemocnění v progresi do CRC, což je druhá hlavní příčina úmrtí na rakovinu ve Spojených státech. Těšíme se, že budeme pokračovat v pilné práci na pokroku ve vývoji ST316 v populaci pacientů s FAP i CRC.“

Orphan Drug Označení se uděluje lékům nebo biologickým produktům pro léčbu vzácných onemocnění nebo stavů, které postihují méně než 200 000 lidí ve Spojených státech. Pobídky, které s tímto označením přicházejí, zahrnují nárok na federální granty, daňové úlevy na výzkum a vývoj, zproštění poplatků za podání a možnost sedmi let marketingové exkluzivity.

O ST316

ST316 je prvotřídní antagonista interakce mezi β-kateninem a jeho koaktivátorem, BCL9, komplexem odpovědným za pro řízení exprese onkogenu a imunitní exkluze u mnohočetných rakovin, kde je pozorována aberantní signalizace Wnt/p-kateninové dráhy. Expozice ST316 v rakovinných buňkách zabraňuje BCL9-řízené jaderné lokalizaci β-kateninu a inhibuje tvorbu komplexu Wnt enhanceosomového proteinu. Narušení této interakce selektivně potlačuje transkripci onkogenních cílových genů Wnt regulujících proliferaci, migraci, invazi a metastatický potenciál nádorových buněk a také genů regulujících imunosupresi nádorového mikroprostředí. ST316 vytváří proimunitní nádorové mikroprostředí a v preklinických modelech se ukázalo, že je synergický s inhibicí kontrolního bodu. Díky své selektivitě a následné modulaci dráhy Wnt/β-catenin představuje ST316 příležitost bezpečně a efektivně zacílit na patologie vyvolané Wnt/β-cateninem bez toxicity, která byla dříve pozorována u jiných látek Wnt dráhy.

ST316-101 (NCT05848739) je první u člověka, otevřená studie fáze 1-2 s eskalací dávky a expanzí určená ke stanovení bezpečnosti, snášenlivosti, PK, PD a časné účinnosti ST316. Část studie s eskalací dávky 1. fáze testovala různé úrovně dávek ST316 u pacientů s vybranými pokročilými solidními nádory, o kterých je známo, že obsahují abnormality signální dráhy Wnt/β-catenin, včetně CRC. ST316 je v současné době testován v části 2. fáze studie u pacientů s CRC v kombinaci s příslušnými standardy péče a ve více liniích léčby. Americký FDA udělil ST316 označení Orphan Drug pro léčbu familiární adenomatózní polypózy (FAP).

O společnosti Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. je soukromá biotechnologická společnost v klinické fázi zaměřená na objevování a vývoj peptidových terapeutik pro řešení onkogenní a imunitní dysregulace, které způsobují rakovinu. S vlastními objevovacími schopnostmi vytvořila společnost Sapience řadu terapeutických kandidátů nazvaných SPEARs™ (Stabilizované peptidy vyvinuté proti regulaci), které narušují intracelulární interakce protein-protein a umožňují zacílení na transkripční faktory, které byly tradičně považovány za neléčitelné. Sapience může také nasměrovat náklad na cíle buněčného povrchu pomocí své nové třídy molekul nazvané SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer), což umožňuje doručovat užitečné zatížení, jako jsou α-částice, do rakovinných buněk. Sapience rozvíjí své hlavní programy, ST316, prvotřídní antagonista β-kateninu, a lucicebtid (dříve známý jako ST101), prvotřídní antagonistu C/EBPβ, prostřednictvím klinických studií fáze 2.

Další informace o Sapience Therapeutics najdete na https://sapiencetherapeutics.com/ a spojte se s námi na LinkedIn.

Zdroj: Sapience Therapeutics, Inc.

Vyslán : 2024-12-20 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova