Sapience Therapeutics erhält von der FDA den Orphan-Drug-Status für ST316, einen erstklassigen β-Catenin-Antagonisten, zur Behandlung der familiären adenomatösen Polyposis (FAP)

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TARRYTOWN, N.Y., 19. Dezember 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Peptidtherapeutika zur Bekämpfung onkogener und immunologischer Dysregulation, die Krebs auslösen, konzentriert, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Entwicklung von Peptidtherapeutika untersucht Die Arzneimittelbehörde (FDA) hat ST316 den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung der familiären adenomatösen Polyposis verliehen (FAP).

FAP ist eine prämaligne seltene genetische Erkrankung, die zur Bildung von Hunderten bis Tausenden von Polypen im gesamten Dickdarm führt, typischerweise beginnend im Jugendalter. Ohne zugelassene Therapien für FAP und ohne chirurgischen Eingriff wird es unweigerlich bis zum Alter von 40 Jahren zur Entwicklung von Darmkrebs (CRC) kommen. Die Entwicklung von FAP gilt als Initiationsereignis für die Entwicklung von Darmkrebs, dessen Diagnose im Jahr erwartet wird 150.000 Patienten in den Vereinigten Staaten im nächsten Jahr.

ST316 ist ein erstklassiger Antagonist von β-Catenin und seinem Co-Aktivator BCL9, der sich derzeit in einer Phase-2-Studie zur Behandlung von Darmkrebs befindet. ST316 wurde entwickelt, um den Wnt/β-Catenin-Signalweg, der ein wichtiger Treiber von FAP und mehr als 80 % aller CRCs ist, selektiv abzuschalten, was die Bedeutung dieses Signalwegs für therapeutische Interventionen unterstreicht.

„Wir sind begeistert, dass die FDA ST316 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von FAP verliehen hat. Diese Auszeichnung ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein, der unseren Ansatz zur gezielten Bekämpfung genetischer Veränderungen im Wnt/β-Catenin-Signalweg vorantreibt, die sowohl prämaligne als auch bösartige Erkrankungen auslösen“, kommentierte Dr. Abi Vainstein-Haras, Chief Medical Officer von Sapience . „Abgesehen von chirurgischen Eingriffen mit hoher Morbidität und einer intensiven Koloskopieüberwachung stehen Patienten mit FAP keine Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung, um das Fortschreiten ihrer Krankheit zu CRC, der zweithäufigsten Krebstodesursache in den Vereinigten Staaten, zu verhindern.“ Wir freuen uns darauf, weiterhin fleißig daran zu arbeiten, die ST316-Entwicklung sowohl bei FAP- als auch bei CRC-Patientenpopulationen voranzutreiben.“

Der Orphan-Drug-Status wird Arzneimitteln oder biologischen Produkten zur Behandlung seltener Krankheiten oder Leiden verliehen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind. Zu den Anreizen, die mit der Auszeichnung einhergehen, gehören die Berechtigung zu Bundeszuschüssen, Steuergutschriften für Forschung und Entwicklung, der Verzicht auf Anmeldegebühren und die Möglichkeit einer siebenjährigen Marketingexklusivität.

Über ST316

ST316 ist ein erstklassiger Antagonist der Interaktion zwischen β-Catenin und seinem Co-Aktivator BCL9, einem Komplex, der für das Fahren verantwortlich ist Onkogenexpression und Immunausschluss bei mehreren Krebsarten, bei denen eine abweichende Signalübertragung des Wnt/β-Catenin-Signalwegs beobachtet wird. ST316-Exposition in Krebszellen verhindert die BCL9-gesteuerte Kernlokalisierung von β-Catenin und hemmt die Bildung des Wnt-Enhanceosom-Proteinkomplexes. Eine Störung dieser Interaktion unterdrückt selektiv die Transkription onkogener Wnt-Zielgene, die die Proliferation, Migration, Invasion und das Metastasierungspotential von Tumorzellen regulieren, sowie Gene, die die Immunsuppression der Tumormikroumgebung regulieren. ST316 schafft eine pro-immune Tumor-Mikroumgebung und hat in präklinischen Modellen gezeigt, dass es synergistisch mit der Checkpoint-Hemmung wirkt. Aufgrund seiner Selektivität und nachgeschalteten Modulation des Wnt/β-Catenin-Signalwegs bietet ST316 die Möglichkeit, Wnt/β-Catenin-bedingte Pathologien sicher und effektiv zu bekämpfen, ohne die Toxizitäten, die zuvor bei anderen Wirkstoffen des Wnt-Signalwegs beobachtet wurden.

ST316-101 (NCT05848739) ist eine offene Phase-1-2-Dosissteigerungs- und -erweiterungsstudie zum ersten Mal am Menschen, die darauf abzielt, die Sicherheit, Verträglichkeit, PK, PD und frühe Wirksamkeit von ST316 zu bestimmen. Im Phase-1-Dosiseskalationsteil der Studie wurden verschiedene ST316-Dosierungen bei Patienten mit ausgewählten fortgeschrittenen soliden Tumoren getestet, bei denen bekannt ist, dass sie Anomalien des Wnt/β-Catenin-Signalwegs, einschließlich CRC, aufweisen. ST316 wird derzeit im Phase-2-Teil der Studie an CRC-Patienten in Kombination mit relevanten Pflegestandards und in mehreren Behandlungslinien getestet. Die US-amerikanische FDA hat ST316 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung der familiären adenomatösen Polyposis (FAP) erteilt.

Über Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. ist ein privat geführtes Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Peptidtherapeutika konzentriert onkogene und immunologische Dysregulation, die Krebs auslösen. Mit internen Forschungskapazitäten hat Sapience eine Pipeline von therapeutischen Kandidaten namens SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation) aufgebaut, die intrazelluläre Protein-Protein-Wechselwirkungen stören und so die gezielte Bekämpfung von Transkriptionsfaktoren ermöglichen, die traditionell als nicht behandelbar galten. Sapience kann mit seiner neuen Molekülklasse namens SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer) auch Fracht zu Zelloberflächenzielen leiten und so die Lieferung von Nutzlasten wie α-Partikeln an Krebszellen ermöglichen. Sapience treibt seine Hauptprogramme ST316, einen erstklassigen Antagonisten von β-Catenin, und Lucicebtid (früher bekannt als ST101), einen erstklassigen Antagonisten von C/EBPβ, durch klinische Phase-2-Studien voran.

Für weitere Informationen zu Sapience Therapeutics besuchen Sie bitte https://sapiencetherapeutics.com/ und interagieren Sie mit uns auf LinkedIn.

Quelle: Sapience Therapeutics, Inc.

Gesendet : 2024-12-20 12:00

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