Η Sapience Therapeutics λαμβάνει την ονομασία ορφανού φαρμάκου της FDA για το ST316, έναν ανταγωνιστή β-κατενίνης πρώτης κατηγορίας, για τη θεραπεία της οικογενούς αδενωματώδους πολύποδας (FAP)

Ακολουθήστε το Drugslib

TARRYTOWN, Νέα Υόρκη, 19 Δεκεμβρίου 2024 – Η Sapience Therapeutics, Inc., μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη πεπτιδικών θεραπευτικών για την αντιμετώπιση της ογκογόνου και ανοσολογικής δυσρύθμισης που οδηγεί τον καρκίνο, ανακοίνωσε σήμερα ότι η U.S. Food and Ο Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) χορήγησε την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου (ODD) σε ST316 για τη θεραπεία της οικογενούς αδενωματώδους πολύποδας (FAP).

Το FAP είναι μια προκακοήθη σπάνια γενετική πάθηση που προκαλεί το σχηματισμό εκατοντάδων έως χιλιάδων πολυπόδων σε όλο το κόλον, ξεκινώντας συνήθως από την εφηβεία. Χωρίς εγκεκριμένες θεραπείες για FAP, χωρίς χειρουργική επέμβαση θα οδηγήσει πάντα στην ανάπτυξη καρκίνου του παχέος εντέρου (CRC) μέχρι την ηλικία των 40 ετών. Η ανάπτυξη της FAP θεωρείται ένα συμβάν έναρξης στην ανάπτυξη της CRC, η οποία αναμένεται να διαγνωστεί σε 150.000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες τον επόμενο χρόνο.

Το ST316 είναι ένας ανταγωνιστής πρώτης κατηγορίας της β-κατενίνης και του συν-ενεργοποιητή της, BCL9, που βρίσκεται επί του παρόντος σε μελέτη Φάσης 2 για τη θεραπεία της CRC. Το ST316 έχει σχεδιαστεί για να κλείνει επιλεκτικά το μονοπάτι σηματοδότησης Wnt/β-κατενίνης, το οποίο είναι βασικός μοχλός του FAP και πάνω από το 80% των CRC, υπογραμμίζοντας τη σημασία αυτής της οδού για θεραπευτική παρέμβαση.

«Εμείς. είναι ενθουσιασμένοι που η FDA χορήγησε την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου στο ST316 για τη θεραπεία του FAP. Αυτό το βραβείο είναι ένα σημαντικό ρυθμιστικό ορόσημο που προάγει την προσέγγισή μας στη στόχευση γενετικών αλλαγών στο μονοπάτι σηματοδότησης Wnt/β-κατενίνης, οι οποίες οδηγούν τόσο σε προκακοήθη όσο και σε κακοήθη νόσο», σχολίασε ο Δρ. Abi Vainstein-Haras, Chief Medical Officer της Sapience. . «Εκτός από τη χειρουργική επέμβαση υψηλής νοσηρότητας και την εντατική κολονοσκόπηση, οι ασθενείς με FAP δεν έχουν διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για να αποτρέψουν την εξέλιξη της νόσου σε CRC, τη δεύτερη κύρια αιτία θανάτου από καρκίνο στις Ηνωμένες Πολιτείες. Ανυπομονούμε να συνεχίσουμε να εργαζόμαστε επιμελώς για να προωθήσουμε την ανάπτυξη του ST316 τόσο σε πληθυσμούς ασθενών με FAP όσο και σε CRC.”

Ο χαρακτηρισμός ορφανού φαρμάκου χορηγείται σε φάρμακα ή βιολογικά προϊόντα για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών ή καταστάσεων που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες. Τα κίνητρα που συνοδεύουν τον χαρακτηρισμό περιλαμβάνουν την επιλεξιμότητα για ομοσπονδιακές επιχορηγήσεις, πιστώσεις φόρου έρευνας και ανάπτυξης, παραίτηση από τέλη υποβολής και τη δυνατότητα για επτά χρόνια αποκλειστικότητας μάρκετινγκ.

Σχετικά με το ST316.

Το ST316 είναι ένας ανταγωνιστής πρώτης κατηγορίας της αλληλεπίδρασης μεταξύ της β-κατενίνης και του συν-ενεργοποιητή της, BCL9, ένα σύμπλεγμα υπεύθυνο για την ώθηση της έκφρασης ογκογονιδίου και του ανοσοποιητικού αποκλεισμού σε πολλαπλούς καρκίνους όπου παρατηρείται ανώμαλη σηματοδότηση της οδού Wnt/β-κατενίνης. Η έκθεση στο ST316 σε καρκινικά κύτταρα αποτρέπει τον πυρηνικό εντοπισμό της β-κατενίνης που προκαλείται από το BCL9 και αναστέλλει τον σχηματισμό του συμπλέγματος πρωτεΐνης ενισχυτικού σώματος Wnt. Η διακοπή αυτής της αλληλεπίδρασης καταστέλλει επιλεκτικά τη μεταγραφή των ογκογονικών γονιδίων-στόχων Wnt που ρυθμίζουν τον πολλαπλασιασμό, τη μετανάστευση, την εισβολή και το μεταστατικό δυναμικό των καρκινικών κυττάρων, καθώς και γονιδίων που ρυθμίζουν την ανοσοκαταστολή του μικροπεριβάλλοντος του όγκου. Το ST316 δημιουργεί ένα προ-ανοσοποιητικό μικροπεριβάλλον όγκου και σε προκλινικά μοντέλα έχει αποδειχθεί ότι είναι συνεργιστικό με την αναστολή του σημείου ελέγχου. Λόγω της επιλεκτικότητάς του και της μεταγενέστερης διαμόρφωσης του μονοπατιού Wnt/β-κατενίνης, το ST316 προσφέρει μια ευκαιρία για ασφαλή και αποτελεσματική στόχευση παθολογιών που οφείλονται σε Wnt/β-κατενίνη χωρίς τις τοξικότητες που παρατηρήθηκαν προηγουμένως με άλλους παράγοντες της οδού Wnt.

Το ST316-101 (NCT05848739) είναι μια μελέτη κλιμάκωσης και επέκτασης της δόσης πρώτης στον άνθρωπο, ανοικτής ετικέτας, Φάσης 1-2, σχεδιασμένη για τον προσδιορισμό της ασφάλειας, της ανεκτικότητας, της PK, της PD και της πρώιμης αποτελεσματικότητας του ST316. Το τμήμα κλιμάκωσης της δόσης Φάσης 1 της μελέτης εξέτασε διάφορα επίπεδα δόσης του ST316 σε ασθενείς με επιλεγμένους προχωρημένους συμπαγείς όγκους που είναι γνωστό ότι περιέχουν ανωμαλίες της οδού σηματοδότησης Wnt/β-κατενίνης, συμπεριλαμβανομένου του CRC. Το ST316 δοκιμάζεται επί του παρόντος στο τμήμα Φάσης 2 της μελέτης σε ασθενείς με CRC σε συνδυασμό με σχετικά πρότυπα περίθαλψης και σε πολλαπλές γραμμές θεραπείας. Ο FDA των ΗΠΑ χορήγησε την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου στο ST316 για τη θεραπεία της οικογενούς αδενωματώδους πολυποδίασης (FAP).

Σχετικά με τη Sapience Therapeutics

Η Sapience Therapeutics, Inc. είναι μια ιδιωτική εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη πεπτιδικών θεραπειών για την αντιμετώπιση ογκογόνος και ανοσολογική απορρύθμιση που οδηγεί στον καρκίνο. Με εσωτερικές δυνατότητες ανακάλυψης, η Sapience έχει κατασκευάσει μια σειρά υποψήφιων θεραπευτικών ουσιών που ονομάζεται SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation) που διαταράσσουν τις ενδοκυτταρικές αλληλεπιδράσεις πρωτεΐνης-πρωτεΐνης, επιτρέποντας τη στόχευση παραγόντων μεταγραφής που παραδοσιακά θεωρούνταν ακατάλληλοι. Η Sapience μπορεί επίσης να κατευθύνει το φορτίο σε στόχους κυτταρικής επιφάνειας με τη νέα κατηγορία μορίου της που ονομάζεται SPARCs™ (Σταθεροποιημένα Πεπτίδια κατά των Υποδοχέων στον Καρκίνο), επιτρέποντας την παράδοση ωφέλιμων φορτίων όπως τα σωματίδια α στα καρκινικά κύτταρα. Η Sapience προωθεί τα κύρια προγράμματά της, ST316, ανταγωνιστή πρώτης κατηγορίας της β-κατενίνης, και lucicebtide (παλαιότερα γνωστή ως ST101), πρώτου στην κατηγορία ανταγωνιστή της C/EBPβ, μέσω κλινικών δοκιμών Φάσης 2.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Sapience Therapeutics, επισκεφθείτε τη διεύθυνση https://sapiencetherapeutics.com/ και επικοινωνήστε μαζί μας στο LinkedIn.

Πηγή: Sapience Therapeutics, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-20 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά