Sapience Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para ST316, el primer antagonista de β-catenina de su clase, para el tratamiento de la poliposis adenomatosa familiar (PAF)

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TARRYTOWN, N.Y., 19 de diciembre de 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y desarrollo de terapias peptídicas para abordar la desregulación oncogénica e inmune que provoca el cáncer, anunció hoy que la Agencia de Alimentos y Alimentos de EE. UU. La Administración de Medicamentos (FDA) ha concedido la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) al ST316 para el tratamiento de la poliposis adenomatosa familiar (FAP).

La FAP es una rara afección genética premaligna que provoca la formación de cientos a miles de pólipos en todo el colon, que generalmente comienza en la adolescencia. Sin terapias aprobadas para la FAP, sin intervención quirúrgica, invariablemente conducirá al desarrollo de cáncer colorrectal (CCR) a la edad de 40 años. El desarrollo de FAP se considera un evento de iniciación en el desarrollo del CCR, que se espera que se diagnostique en 150.000 pacientes en Estados Unidos el próximo año.

ST316 es el primer antagonista de β-catenina y su coactivador, BCL9, actualmente en un estudio de fase 2 para el tratamiento del CCR. ST316 está diseñado para cerrar selectivamente la vía de señalización Wnt/β-catenina, que es un factor clave de la FAP y de más del 80 % de los CCR, lo que subraya la importancia de esta vía para la intervención terapéutica.

“Nosotros Estamos encantados de que la FDA haya concedido la designación de medicamento huérfano al ST316 para el tratamiento de la FAP. Este premio es un hito regulatorio importante que avanza en nuestro enfoque para abordar las alteraciones genéticas en la vía de señalización Wnt/β-catenina, que son impulsoras de enfermedades tanto premalignas como malignas”, comentó el Dr. Abi Vainstein-Haras, director médico de Sapience. . “Aparte de la cirugía de alta morbilidad y la vigilancia intensiva de la colonoscopia, los pacientes con FAP no tienen opciones de tratamiento disponibles para evitar que su enfermedad progrese a CCR, la segunda causa de muerte por cáncer en los Estados Unidos. Esperamos continuar trabajando diligentemente para avanzar en el desarrollo de ST316 en poblaciones de pacientes con FAP y CCR”.

La designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos para el tratamiento de enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 200 000 personas en los Estados Unidos. Los incentivos que vienen con la designación incluyen elegibilidad para subvenciones federales, créditos fiscales para investigación y desarrollo, exención de tarifas de presentación y la posibilidad de siete años de exclusividad de marketing.

Acerca de ST316

ST316 es el primer antagonista de su clase de la interacción entre la β-catenina y su coactivador, BCL9, un complejo responsable de impulsar la expresión de oncogenes y exclusión inmune en múltiples cánceres donde se observa una señalización aberrante de la vía Wnt/β-catenina. La exposición a ST316 en células cancerosas previene la localización nuclear de β-catenina impulsada por BCL9 e inhibe la formación del complejo proteico potenciador de Wnt. La interrupción de esta interacción suprime selectivamente la transcripción de genes diana Wnt oncogénicos que regulan la proliferación, migración, invasión y el potencial metastásico de las células tumorales, así como genes que regulan la inmunosupresión del microambiente tumoral. ST316 crea un microambiente tumoral proinmune y en modelos preclínicos ha demostrado ser sinérgico con la inhibición de los puntos de control. Debido a su selectividad y modulación posterior de la vía Wnt/β-catenina, ST316 presenta una oportunidad para atacar de manera segura y efectiva patologías impulsadas por Wnt/β-catenina sin las toxicidades observadas previamente con otros agentes de la vía Wnt.

ST316-101 (NCT05848739) es el primer estudio de fase 1-2 de aumento y expansión de dosis, abierto y en humanos, diseñado para determinar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, PD y eficacia temprana de ST316. La parte de aumento de dosis de la Fase 1 del estudio probó varios niveles de dosis de ST316 en pacientes con tumores sólidos avanzados seleccionados que se sabe que albergan anomalías de la vía de señalización Wnt/β-catenina, incluido el CCR. ST316 se está probando actualmente en la fase 2 del estudio en pacientes con CCR en combinación con estándares de atención relevantes y en múltiples líneas de tratamiento. La FDA de EE. UU. ha concedido la designación de medicamento huérfano al ST316 para el tratamiento de la poliposis adenomatosa familiar (PAF).

Acerca de Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. es una empresa privada de biotecnología en etapa clínica centrada en descubrir y desarrollar terapias peptídicas para abordar desregulación oncogénica e inmune que impulsan el cáncer. Con capacidades de descubrimiento internas, Sapience ha creado una cartera de candidatos terapéuticos llamados SPEARs™ (Péptidos estabilizados diseñados contra la regulación) que interrumpen las interacciones proteína-proteína intracelular, lo que permite apuntar a factores de transcripción que tradicionalmente se han considerado no farmacológicos. Sapience también puede dirigir carga a objetivos de la superficie celular con su nueva clase de molécula llamada SPARCs™ (Péptidos estabilizados contra receptores del cáncer), que permite la entrega de cargas útiles, como partículas α, a las células cancerosas. Sapience está avanzando en sus programas principales, ST316, un antagonista de β-catenina, el primero en su clase, y lucicebtide (anteriormente conocido como ST101), un antagonista de C/EBPβ, el primero en su clase, a través de ensayos clínicos de fase 2.

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Fuente: Sapience Therapeutics, Inc.

Al corriente : 2024-12-20 12:00

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