Sapience Therapeutics Menerima Penunjukan Obat Yatim Piatu FDA untuk ST316, Antagonis β-catenin Kelas Satu, untuk Pengobatan Familial Adenomatous Polyposis (FAP)

Ikuti Drugslib di

TARRYTOWN, N.Y., 19 Desember 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada penemuan dan pengembangan terapi peptida untuk mengatasi disregulasi onkogenik dan imun yang mendorong kanker, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pangan dan Kesehatan AS Drug Administration (FDA) telah memberikan Orphan Drug Designation (ODD) kepada ST316 untuk pengobatan poliposis adenomatosa familial (FAP).

FAP adalah kondisi genetik langka pra-ganas yang menyebabkan pembentukan ratusan hingga ribuan polip di seluruh usus besar, biasanya dimulai pada masa remaja. Tanpa terapi yang disetujui untuk FAP, tanpa intervensi bedah, hal ini akan selalu mengarah pada perkembangan kanker kolorektal (CRC) pada usia 40 tahun. Perkembangan FAP dianggap sebagai peristiwa awal dalam perkembangan CRC, yang diharapkan dapat didiagnosis pada usia 40 tahun. 150.000 pasien di Amerika Serikat tahun depan.

ST316 adalah antagonis β-catenin pertama di kelasnya dan koaktivatornya, BCL9, saat ini dalam studi Fase 2 untuk pengobatan CRC. ST316 dirancang untuk secara selektif mematikan jalur pensinyalan Wnt/β-catenin, yang merupakan pendorong utama FAP dan lebih dari 80% CRC, sehingga menggarisbawahi pentingnya jalur ini untuk intervensi terapeutik.

“Kami sangat senang bahwa FDA telah memberikan Penunjukan Obat Yatim Piatu kepada ST316 untuk pengobatan FAP. Penghargaan ini merupakan tonggak penting dalam regulasi yang memajukan pendekatan kami dalam menargetkan perubahan genetik pada jalur sinyal Wnt/β-catenin, yang merupakan pemicu penyakit pra-ganas dan ganas,” komentar Dr. Abi Vainstein-Haras, Chief Medical Officer Sapience. . “Selain operasi dengan morbiditas tinggi dan pengawasan kolonoskopi intensif, pasien dengan FAP tidak memiliki pilihan pengobatan untuk mencegah penyakit mereka berkembang menjadi CRC, penyebab kematian akibat kanker nomor dua di Amerika Serikat. Kami berharap dapat terus bekerja keras untuk memajukan pengembangan ST316 pada populasi pasien FAP dan CRC.”

Orphan Drug Designation diberikan kepada obat-obatan atau produk biologis untuk pengobatan penyakit atau kondisi langka yang berdampak pada kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat. Insentif yang menyertai penunjukan ini mencakup kelayakan untuk mendapatkan hibah federal, kredit pajak penelitian dan pengembangan, pembebasan biaya pengajuan, dan potensi eksklusivitas pemasaran selama tujuh tahun.

Tentang ST316

ST316 adalah antagonis interaksi antara β-catenin dan ko-aktivatornya yang pertama di kelasnya, BCL9, sebuah kompleks yang bertanggung jawab untuk menggerakkan onkogen ekspresi dan eksklusi imun pada beberapa jenis kanker di mana sinyal jalur Wnt/β-catenin yang menyimpang diamati. Paparan ST316 dalam sel kanker mencegah lokalisasi nuklir β-catenin yang digerakkan oleh BCL9 dan menghambat pembentukan kompleks protein penambah Wnt. Gangguan interaksi ini secara selektif menekan transkripsi gen target Wnt onkogenik yang mengatur proliferasi, migrasi, invasi dan potensi metastasis sel tumor, serta gen yang mengatur imunosupresi lingkungan mikro tumor. ST316 menciptakan lingkungan mikro tumor pro-imun dan dalam model praklinis telah terbukti sinergis dengan penghambatan pos pemeriksaan. Karena selektivitas dan modulasi hilir jalur Wnt/β-catenin, ST316 menghadirkan peluang untuk secara aman dan efektif menargetkan patologi yang dipicu oleh Wnt/β-catenin tanpa toksisitas yang sebelumnya terlihat pada agen jalur Wnt lainnya.

ST316-101 (NCT05848739) adalah studi peningkatan dan perluasan dosis Fase 1-2 berlabel terbuka pertama pada manusia yang dirancang untuk menentukan keamanan, tolerabilitas, PK, PD, dan kemanjuran awal ST316. Bagian peningkatan dosis Fase 1 dari penelitian ini menguji berbagai tingkat dosis ST316 pada pasien dengan tumor padat stadium lanjut tertentu yang diketahui memiliki kelainan pada jalur pensinyalan Wnt/β-catenin, termasuk CRC. ST316 saat ini sedang diuji dalam bagian studi Fase 2 pada pasien CRC yang dikombinasikan dengan standar perawatan yang relevan dan dalam berbagai lini pengobatan. FDA AS telah memberikan Orphan Drug Designation kepada ST316 untuk pengobatan poliposis adenomatosa familial (FAP).

Tentang Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis milik swasta yang berfokus pada penemuan dan pengembangan terapi peptida untuk mengatasi masalah tersebut. disregulasi onkogenik dan imun yang mendorong kanker. Dengan kemampuan penemuan internal, Sapience telah membangun sejumlah kandidat terapi yang disebut SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation) yang mengganggu interaksi protein-protein intraseluler, sehingga memungkinkan penargetan faktor transkripsi yang selama ini dianggap tidak dapat diobati. Sapience juga dapat mengarahkan muatan ke target permukaan sel dengan kelas molekul baru yang disebut SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer), yang memungkinkan pengiriman muatan seperti partikel α ke sel kanker. Sapience sedang memajukan program utamanya, ST316, antagonis β-catenin kelas satu, dan lucicebtide (sebelumnya dikenal sebagai ST101), antagonis C/EBPβ kelas satu, melalui uji klinis Fase 2.

Untuk informasi lebih lanjut tentang Sapience Therapeutics, silakan kunjungi https://sapiencetherapeutics.com/ dan berinteraksilah dengan kami di LinkedIn.

Sumber: Sapience Therapeutics, Inc.

Diposting : 2024-12-20 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer