Sapience Therapeutics riceve dalla FDA la designazione di farmaco orfano per ST316, un antagonista della β-catenina di prima classe, per il trattamento della poliposi adenomatosa familiare (FAP)

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TARRYTOWN, New York, 19 dicembre 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie peptidiche per affrontare la disregolazione oncogenica e immunitaria che guida il cancro, ha annunciato oggi che l'U.S. Food and La Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) a ST316 per il trattamento della poliposi adenomatosa familiare (FAP).

La FAP è una rara condizione genetica precancerosa che causa la formazione di centinaia o migliaia di polipi in tutto il colon, in genere a partire dall'adolescenza. In assenza di terapie approvate per la FAP, senza intervento chirurgico ciò porterà invariabilmente allo sviluppo del cancro del colon-retto (CRC) entro i 40 anni. Lo sviluppo della FAP è considerato un evento di inizio nello sviluppo del CRC, che si prevede venga diagnosticato in 150.000 pazienti negli Stati Uniti l'anno prossimo.

ST316 è un antagonista primo della classe della β-catenina e del suo coattivatore, BCL9, attualmente oggetto di uno studio di Fase 2 per il trattamento del CRC. ST316 è progettato per interrompere selettivamente la via di segnalazione Wnt/β-catenina, che è un fattore chiave della FAP e di oltre l'80% dei CRC, sottolineando l'importanza di questa via per l'intervento terapeutico.

“Noi siamo entusiasti che la FDA abbia concesso la designazione di farmaco orfano a ST316 per il trattamento della FAP. Questo premio rappresenta un’importante pietra miliare a livello normativo che fa avanzare il nostro approccio nel colpire le alterazioni genetiche nella via di segnalazione Wnt/β-catenina, che sono fattori determinanti sia delle malattie pre-maligne che di quelle maligne”, ha commentato la Dott.ssa Abi Vainstein-Haras, Chief Medical Officer di Sapience. . “A parte la chirurgia ad alta morbilità e la sorveglianza intensiva della colonscopia, i pazienti con FAP non hanno opzioni di trattamento disponibili per prevenire la progressione della loro malattia verso il CRC, la seconda causa di morte per cancro negli Stati Uniti. Non vediamo l'ora di continuare a lavorare diligentemente per far avanzare lo sviluppo di ST316 nelle popolazioni di pazienti con FAP e CRC."

La designazione di farmaco orfano viene concessa a farmaci o prodotti biologici per il trattamento di malattie o condizioni rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Gli incentivi che derivano dalla designazione includono l'idoneità a sovvenzioni federali, crediti d'imposta per ricerca e sviluppo, l'esenzione dalle spese di deposito e la possibilità di sette anni di esclusività di marketing.

Informazioni su ST316

ST316 è un antagonista di prima classe dell'interazione tra β-catenina e il suo co-attivatore, BCL9, un complesso responsabile della guida dell'espressione di oncogeni e del sistema immunitario esclusione in più tumori in cui si osserva una segnalazione aberrante della via Wnt / β-catenina. L'esposizione a ST316 nelle cellule tumorali previene la localizzazione nucleare della β-catenina guidata da BCL9 e inibisce la formazione del complesso proteico potenziato Wnt. L’interruzione di questa interazione sopprime selettivamente la trascrizione dei geni bersaglio oncogeni Wnt che regolano la proliferazione, la migrazione, l’invasione e il potenziale metastatico delle cellule tumorali, nonché i geni che regolano l’immunosoppressione del microambiente tumorale. ST316 crea un microambiente tumorale pro-immune e in modelli preclinici ha dimostrato di essere sinergico con l'inibizione del checkpoint. Grazie alla sua selettività e alla modulazione a valle della via Wnt/β-catenina, ST316 offre l'opportunità di colpire in modo sicuro ed efficace le patologie guidate da Wnt/β-catenina senza le tossicità precedentemente osservate con altri agenti della via Wnt.

ST316-101 (NCT05848739) è il primo studio di fase 1-2 di espansione e incremento della dose sull'uomo, in aperto, progettato per determinare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacocinetica e l'efficacia precoce di ST316. La parte dello studio di incremento della dose di Fase 1 ha testato vari livelli di dose di ST316 in pazienti con tumori solidi avanzati selezionati che sono noti per ospitare anomalie della via di segnalazione Wnt/β-catenina, compreso il CRC. ST316 è attualmente in fase di test nella parte di Fase 2 dello studio su pazienti con CRC in combinazione con standard di cura pertinenti e in più linee di trattamento. La FDA statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano a ST316 per il trattamento della poliposi adenomatosa familiare (FAP).

Informazioni su Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. è una società privata di biotecnologie di fase clinica focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di terapie peptidiche per affrontare disregolazione oncogenica e immunitaria che guida il cancro. Grazie alle capacità di scoperta interne, Sapience ha costruito una pipeline di candidati terapeutici chiamati SPEAR™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulator) che interrompono le interazioni proteina-proteina intracellulari, consentendo di prendere di mira fattori di trascrizione tradizionalmente considerati non farmacologici. Sapience può anche dirigere il carico verso bersagli della superficie cellulare con la sua nuova classe di molecole chiamata SPARCs™ (peptidi stabilizzati contro i recettori del cancro), consentendo il rilascio di carichi utili come le particelle α alle cellule tumorali. Sapience sta portando avanti i suoi programmi principali, ST316, un antagonista di prima classe della β-catenina, e lucicebtide (precedentemente noto come ST101), un antagonista di prima classe di C/EBPβ, attraverso studi clinici di Fase 2.

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Fonte: Sapience Therapeutics, Inc.

Pubblicato : 2024-12-20 12:00

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