サピエンス・セラピューティクス、家族性腺腫性ポリポーシス（FAP）治療薬としてファーストインクラスのβ-カテニン拮抗薬であるST316をFDA希少疾病用医薬品の指定を取得

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ニューヨーク州タリータウン、2024 年 12 月 19 日 – 臨床段階のバイオテクノロジー企業である Sapience Therapeutics, Inc. は、がんの原因となる発癌性および免疫調節異常に対処するペプチド治療薬の発見と開発に注力していると本日発表しました。医薬品管理局 (FDA) は、家族性疾患の治療のために ST316 に希少疾病用医薬品指定 (ODD) を付与しました。腺腫性ポリポーシス (FAP)。

FAP は、結腸全体に数百から数千のポリープの形成を引き起こす、前悪性のまれな遺伝的状態であり、通常は思春期に始まります。 FAP に対する承認された治療法がないため、外科的介入がなければ、必ず 40 歳までに結腸直腸がん (CRC) が発症します。FAP の発症は、CRC 発症の開始事象と考えられており、CRC は 2016 年に診断されると予想されています。来年の米国の患者数は 150,000 人。

ST316 は、β-カテニンとその補助活性化因子である BCL9 のファーストインクラスのアンタゴニストであり、現在、CRC 治療の第 2 相研究中です。 ST316 は、FAP および大腸がんの 80% 以上の主要な要因である Wnt/β-カテニンシグナル伝達経路を選択的に遮断するように設計されており、治療介入におけるこの経路の重要性を強調しています。

FDA が FAP の治療薬として ST316 に希少疾病用医薬品の指定を与えたことに興奮しています。この賞は、前がん性疾患と悪性疾患の両方の原因となるWnt/β-カテニンシグナル伝達経路の遺伝子変化を標的とする当社のアプローチを前進させる重要な規制上のマイルストーンです」と、サピエンスの首席医療責任者であるアビ・ヴァインスタイン・ハラス博士はコメントした。 。 「罹患率の高い手術と結腸内視鏡による集中的な監視以外に、FAP患者には、米国におけるがんによる死亡原因の第2位である大腸がんへの進行を防ぐための治療選択肢がありません。私たちは、FAP 患者集団と CRC 患者集団の両方で ST316 の開発を進めるために今後も熱心に取り組んでいきたいと考えています。」

希少疾病用医薬品指定は、米国で 200,000 人未満の人々に影響を与える希少疾患または状態の治療を目的とした医薬品または生物学的製品に与えられます。この指定に伴うインセンティブには、連邦補助金、研究開発税額控除、申請手数料の免除、および 7 年間のマーケティング独占権の可能性が含まれます。

ST316 について

ST316 は、β-カテニンとその活性化補助因子である BCL9 (β-カテニンの活性化を担う複合体) との間の相互作用のファーストインクラスのアンタゴニストです。異常な Wnt/β-カテニン経路シグナル伝達が観察される複数のがんにおけるがん遺伝子発現と免疫排除。がん細胞における ST316 曝露は、BCL9 による β-カテニンの核局在化を妨げ、Wnt エンハンセオソームタンパク質複合体の形成を阻害します。この相互作用を破壊すると、腫瘍細胞の増殖、移動、浸潤、転移能を調節する発がん性 Wnt 標的遺伝子、および腫瘍微小環境の免疫抑制を調節する遺伝子の転写が選択的に抑制されます。 ST316 は前免疫腫瘍微小環境を作り出し、前臨床モデルではチェックポイント阻害と相乗効果があることが示されています。 ST316 は、その選択性と Wnt/β-カテニン経路の下流調節により、他の Wnt 経路薬剤で以前に見られた毒性を持たずに、Wnt/β-カテニンに起因する病態を安全かつ効果的に標的とする機会を提供します。

ST316-101 (NCT05848739) は、ST316 の安全性、忍容性、PK、PD、および初期有効性を判定するために設計された、ファーストインヒト、非盲検、第 1 ～ 2 相用量漸増および拡大試験です。研究の第1相用量漸増部分では、CRCを含むWnt/β-カテニンシグナル伝達経路の異常を抱えていることが知られている一部の進行性固形腫瘍患者を対象に、ST316のさまざまな用量レベルを試験した。 ST316は現在、関連する標準治療と複数の治療法を組み合わせて大腸がん患者を対象とした研究の第2相部分で試験中である。米国 FDA は、家族性腺腫性ポリポーシス (FAP) の治療薬として ST316 に希少疾病用医薬品指定を与えました。

Sapience Therapeutics について

Sapience Therapeutics, Inc. は、ペプチド治療薬の発見と開発に重点を置いた非公開の臨床段階のバイオテクノロジー企業です。がんを引き起こす発がん性および免疫の調節不全。サピエンスは、社内の発見機能を活用して、細胞内タンパク質間相互作用を破壊するSPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulator)と呼ばれる治療候補のパイプラインを構築し、これまで創薬不可能と考えられてきた転写因子の標的化を可能にしました。 Sapience は、SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer) と呼ばれる新しいクラスの分子を使用してカーゴを細胞表面標的に導くこともでき、α 粒子などのペイロードをガン細胞に送達することが可能になります。サピエンスは、β-カテニンのファーストインクラスアンタゴニストであるST316と、C/EBPβのファーストインクラスアンタゴニストであるルシセブチド（以前はST101として知られていました）のリードプログラムを第2相臨床試験を通じて進めています。 p>

Sapience Therapeutics の詳細については、https://sapiencetherapeutics.com/ にアクセスし、LinkedIn でお問い合わせください。

出典: Sapience Therapeutics, Inc.

投稿しました : 2024-12-20 12:00

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