Sapience Therapeutics Nampa Penunjukan Obat Orphan FDA kanggo ST316, Antagonis β-catenin Kelas Kapisan, kanggo Perawatan Poliposis Adenomatous Familial (FAP)

Tindakake Drugslib ing

TARRYTOWN, N.Y., 19 Desember 2024 - Sapience Therapeutics, Inc., perusahaan bioteknologi tahap klinis fokus ing panemuan lan pangembangan terapeutik peptida kanggo ngatasi disregulasi onkogenik lan kekebalan sing nyebabake kanker, ngumumake dina iki yen Pangan lan Pangan AS. Drug Administration (FDA) wis menehi Orphan Drug Designation (ODD) kanggo ST316 kanggo perawatan adenomatous familial polyposis (FAP).

FAP minangka kondisi genetik langka pra-malignant sing nyebabake pembentukan ratusan nganti ewonan polip ing usus besar, biasane diwiwiti nalika remaja. Kanthi ora ana terapi sing disetujoni kanggo FAP, tanpa intervensi bedhah mesthi bakal nyebabake pangembangan kanker kolorektal (CRC) nalika umur 40. Pangembangan FAP dianggep minangka acara inisiasi ing pangembangan CRC, sing samesthine bakal didiagnosis ing 150.000 pasien ing Amerika Serikat taun ngarep.

ST316 minangka antagonis kelas siji saka β-catenin lan co-activator, BCL9, saiki ana ing studi Fase 2 kanggo perawatan CRC. ST316 dirancang kanggo mateni jalur sinyal Wnt/β-catenin kanthi selektif, sing dadi penggerak utama FAP lan luwih saka 80% CRC, sing negesake pentinge jalur iki kanggo intervensi terapeutik.

“Kita seneng banget yen FDA menehi Penetapan Obat Orphan kanggo ST316 kanggo perawatan FAP. Penghargaan iki minangka tonggak regulasi penting sing ningkatake pendekatan kita kanggo ngarahake owah-owahan genetik ing jalur sinyal Wnt/β-catenin, sing dadi panyebab penyakit pra-malignan lan ganas, "ujare Dr. Abi Vainstein-Haras, Kepala Petugas Medis Sapience. . "Saliyane operasi morbiditas dhuwur lan pengawasan kolonoskopi intensif, pasien karo FAP ora duwe pilihan perawatan sing kasedhiya kanggo nyegah penyakit kasebut maju menyang CRC, panyebab kanker nomer loro ing Amerika Serikat. Kita ngarep-arep terus kerja kanthi tekun kanggo ngembangake pembangunan ST316 ing populasi pasien FAP lan CRC."

Penunjukan Obat Orphan diwenehake marang obat-obatan utawa produk biologis kanggo perawatan penyakit utawa kondisi langka sing nyebabake kurang saka 200.000 wong ing Amerika Serikat. Insentif sing diwenehake karo sebutan kasebut kalebu nduweni hak kanggo hibah federal, kridit pajak riset lan pangembangan, pambebasan biaya pengajuan lan potensial eksklusivitas pemasaran pitung taun.

Babagan ST316

ST316 minangka antagonis kelas siji saka interaksi antara β-catenin lan co-activator, BCL9, sawijining kompleks sing tanggung jawab kanggo nyopir. ekspresi onkogen lan eksklusi imun ing macem-macem kanker ing ngendi sinyal jalur Wnt / β-catenin nyimpang diamati. Paparan ST316 ing sel kanker nyegah lokalisasi nuklir β-catenin sing didorong BCL9 lan nyegah pembentukan kompleks protein enhanceosome Wnt. Gangguan interaksi iki selektif nyuda transkripsi gen target Wnt onkogenik sing ngatur proliferasi, migrasi, invasi lan potensial metastatik sel tumor, uga gen sing ngatur imunosupresi lingkungan mikro tumor. ST316 nggawe lingkungan mikro tumor pro-imun lan ing model praklinis wis ditampilake sinergis karo inhibisi checkpoint. Amarga selektivitas lan modulasi hilir saka jalur Wnt/β-catenin, ST316 menehi kesempatan kanggo kanthi aman lan efektif ngarahake patologi sing didorong Wnt/β-catenin tanpa keracunan sing sadurunge katon karo agen jalur Wnt liyane.

ST316-101 (NCT05848739) minangka pisanan-ing-manungsa, open-label, Phase 1-2 dosis-escalasi lan sinau expansion dirancang kanggo nemtokake safety, tolerability, PK, PD lan awal khasiat ST316. Bagian eskalasi dosis Phase 1 saka panliten kasebut nguji macem-macem tingkat dosis ST316 ing pasien kanthi tumor padhet maju sing dikenal duwe kelainan jalur sinyal Wnt / β-catenin, kalebu CRC. ST316 saiki lagi dites ing bagean Phase 2 sinau ing pasien CRC kanthi kombinasi standar perawatan sing relevan lan ing pirang-pirang jalur perawatan. FDA AS menehi Penetapan Obat Orphan kanggo ST316 kanggo perawatan poliposis adenomatous familial (FAP).

Babagan Terapi Sapience

Sapience Therapeutics, Inc. disregulasi onkogenik lan kekebalan sing nyebabake kanker. Kanthi kapabilitas panemuan ing omah, Sapience wis nggawe saluran pipa kanggo calon terapeutik sing diarani SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation) sing ngganggu interaksi protein-protein intraselular, sing ngidini nargetake faktor transkripsi sing biasane dianggep ora bisa ditindakake. Sapience uga bisa ngarahake kargo menyang target permukaan sel kanthi molekul kelas anyar sing diarani SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer), sing ngidini pangiriman muatan kayata partikel α menyang sel kanker. Sapience ngembangake program utama, ST316, antagonis kelas siji saka β-catenin, lan lucicebtide (sadurungé dikenal minangka ST101), antagonis kelas siji saka C/EBPβ, liwat uji klinis Fase 2.

Kanggo informasi luwih lengkap babagan Sapience Therapeutics, bukak https://sapiencetherapeutics.com/ lan hubungi kita ing LinkedIn.

Sumber: Sapience Therapeutics, Inc.

Dikirim : 2024-12-20 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer