Sapience Therapeutics, 가족성 선종성 용종증(FAP) 치료를 위한 최초의 베타-카테닌 길항제인 ST316이 FDA 희귀의약품 지정을 받음

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뉴욕주 태리타운, 2024년 12월 19일 – 암을 유발하는 발암성 및 면역 조절 장애를 해결하기 위한 펩타이드 치료제의 발견 및 개발에 주력하는 임상 단계 생명공학 회사인 Sapience Therapeutics, Inc.는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 발표했습니다. FDA는 가족성 선종성 용종증 치료를 위해 ST316에 희귀의약품 지정(ODD)을 부여했습니다. (FAP).

FAP는 일반적으로 청소년기에 시작하여 결장 전체에 수백에서 수천 개의 폴립을 형성하는 악성 전단계의 희귀 유전 질환입니다. FAP에 대해 승인된 치료법이 없고 외과적 개입이 없으면 40세까지 변함없이 대장암(CRC)의 발병으로 이어질 것입니다. FAP의 발병은 CRC 발병의 시작 사건으로 간주되며, 이는 다음에서 진단될 것으로 예상됩니다. 내년 미국 환자 15만명.

ST316은 β-카테닌과 그 보조 활성화제인 BCL9의 업계 최초 길항제이며 현재 CRC 치료를 위한 2상 연구가 진행 중입니다. ST316은 FAP와 CRC의 80% 이상을 유발하는 핵심 요인인 Wnt/β-카테닌 신호 전달 경로를 선택적으로 차단하도록 설계되어 치료 개입을 위한 이 경로의 중요성을 강조합니다.

“우리는 FDA가 FAP 치료를 위해 ST316에 희귀의약품 지정을 부여한 것을 매우 기쁘게 생각합니다. 이번 수상은 전악성 질환과 악성 질환의 동인인 Wnt/β-카테닌 신호 전달 경로의 유전적 변형을 표적으로 삼는 접근 방식을 발전시키는 중요한 규제 이정표입니다.”라고 Sapience의 최고 의료 책임자인 Abi Vainstein-Haras 박사는 말했습니다. . “고위험 수술과 집중 대장내시경 감시 외에 FAP 환자에게는 미국에서 암 사망의 두 번째 원인인 CRC로의 진행을 예방할 수 있는 치료 옵션이 없습니다. 우리는 FAP 및 CRC 환자 집단 모두에서 ST316 개발을 발전시키기 위해 계속해서 부지런히 노력할 것을 기대합니다.”

희귀의약품 지정은 미국에서 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 희귀 질병 또는 상태를 치료하기 위한 의약품 또는 생물학적 제품에 부여됩니다. 지정에 따른 인센티브에는 연방 보조금 자격, 연구 개발 세금 공제, 제출 수수료 면제 및 7년간의 마케팅 독점 가능성이 포함됩니다.

ST316 소개

ST316은 β-카테닌과 종양 유전자를 유도하는 복합체인 보조 활성화제인 BCL9 사이의 상호작용에 대한 최고의 길항제입니다. 비정상적인 Wnt/β-카테닌 경로 신호전달이 관찰되는 여러 암에서의 발현 및 면역 배제. 암세포에서 ST316 노출은 BCL9에 의한 β-카테닌의 핵 위치화를 방지하고 Wnt 인핸서솜 단백질 복합체의 형성을 억제합니다. 이러한 상호작용이 중단되면 종양 세포의 증식, 이동, 침입 및 전이 가능성을 조절하는 발암성 Wnt 표적 유전자뿐 아니라 종양 미세환경의 면역억제를 조절하는 유전자의 전사가 선택적으로 억제됩니다. ST316은 면역을 촉진하는 종양 미세환경을 생성하며 전임상 모델에서 체크포인트 억제와 시너지 효과가 있는 것으로 나타났습니다. Wnt/β-카테닌 경로의 선택성과 하류 조절로 인해 ST316은 이전에 다른 Wnt 경로 제제에서 볼 수 있었던 독성 없이 Wnt/β-카테닌 유발 병리를 안전하고 효과적으로 표적으로 삼을 수 있는 기회를 제공합니다.

ST316-101(NCT05848739)은 ST316의 안전성, 내약성, PK, PD 및 초기 효능을 확인하기 위해 설계된 최초의 인간 대상 공개 라벨 1~2상 용량 증량 및 확장 연구입니다. 연구의 1상 용량 증량 부분에서는 CRC를 포함한 Wnt/β-카테닌 신호 전달 경로의 이상이 있는 것으로 알려진 선별된 진행성 고형 종양 환자를 대상으로 ST316의 다양한 용량 수준을 테스트했습니다. ST316은 현재 CRC 환자를 대상으로 관련 표준 치료 및 다양한 치료 라인과 함께 연구의 2상 부분에서 테스트되고 있습니다. 미국 FDA는 가족성 선종성 폴립증(FAP) 치료를 위해 ST316을 희귀의약품 지정을 승인했습니다.

Sapience Therapeutics 정보

Sapience Therapeutics, Inc.는 비상장 임상 단계 생명공학 회사로서 다음과 같은 문제를 해결하기 위한 펩티드 치료제 발견 및 개발에 주력하고 있습니다. 암을 유발하는 발암성 및 면역 조절 장애. 자체 발견 기능을 통해 Sapience는 세포 내 단백질-단백질 상호 작용을 방해하여 전통적으로 다루기 힘든 것으로 간주되었던 전사 인자의 표적화를 가능하게 하는 SPEARs™(Stabilized Peptides Engineered Against Regulator)라는 치료 후보 파이프라인을 구축했습니다. Sapience는 또한 SPARCs™(암 수용체에 대한 안정화된 펩티드)라는 새로운 종류의 분자를 사용하여 화물을 세포 표면 표적으로 유도하여 α 입자와 같은 페이로드를 암세포에 전달할 수 있습니다. 사피엔스는 자사의 선도적인 베타카테닌 길항제 ST316과 C/EBPβ 길항제 루시셉타이드(구 ST101)의 임상 2상을 진행 중이다. 피>

Sapience Therapeutics에 대한 자세한 내용은 https://sapiencetherapeutics.com/을 방문하거나 LinkedIn에서 문의하시기 바랍니다.

출처: Sapience Therapeutics, Inc.

게시됨 : 2024-12-20 12:00

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