Sapience Therapeutics Menerima Penetapan Ubat Yatim FDA untuk ST316, Antagonis β-catenin Kelas Pertama, untuk Rawatan Poliposis Adenomatous Keluarga (FAP)

Ikuti Drugslib di

TARRYTOWN, N.Y., 19 Disember 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., sebuah syarikat bioteknologi peringkat klinikal yang menumpukan pada penemuan dan pembangunan terapeutik peptida untuk menangani disregulasi onkogenik dan imun yang mendorong kanser, hari ini mengumumkan bahawa Makanan dan Makanan A.S. Pentadbiran Dadah (FDA) telah memberikan Penetapan Ubat Orphan (ODD) kepada ST316 untuk rawatan adenomatous keluarga polyposis (FAP).

FAP ialah keadaan genetik jarang pra-malignan yang menyebabkan pembentukan ratusan hingga ribuan polip di seluruh kolon, biasanya bermula pada masa remaja. Tanpa terapi yang diluluskan untuk FAP, tanpa campur tangan pembedahan, ia akan membawa kepada perkembangan kanser kolorektal (CRC) pada usia 40 tahun. Perkembangan FAP dianggap sebagai peristiwa permulaan dalam pembangunan CRC, yang dijangka didiagnosis dalam 150,000 pesakit di Amerika Syarikat tahun depan.

ST316 ialah antagonis kelas pertama β-catenin dan pengaktif bersamanya, BCL9, kini dalam kajian Fasa 2 untuk rawatan CRC. ST316 direka bentuk untuk menutup secara terpilih laluan isyarat Wnt/β-catenin, yang merupakan pemacu utama FAP dan lebih daripada 80% CRC, menekankan kepentingan laluan ini untuk campur tangan terapeutik.

“Kami sangat gembira kerana FDA telah memberikan Penetapan Ubat Yatim kepada ST316 untuk rawatan FAP. Anugerah ini merupakan pencapaian penting kawal selia yang memajukan pendekatan kami untuk menyasarkan perubahan genetik dalam laluan isyarat Wnt/β-catenin, yang merupakan pemacu kedua-dua penyakit pra-malignan dan malignan,” ulas Dr. Abi Vainstein-Haras, Ketua Pegawai Perubatan Sapience . “Selain daripada pembedahan morbiditi tinggi dan pengawasan kolonoskopi intensif, pesakit dengan FAP tidak mempunyai pilihan rawatan yang tersedia untuk menghalang penyakit mereka daripada berkembang kepada CRC, penyebab utama kedua kematian kanser di Amerika Syarikat. Kami berharap untuk terus bekerja dengan gigih untuk memajukan pembangunan ST316 dalam kedua-dua populasi pesakit FAP dan CRC.”

Penetapan Ubat Yatim diberikan kepada ubat atau produk biologi untuk rawatan penyakit jarang atau keadaan yang memberi kesan kepada kurang daripada 200,000 orang di Amerika Syarikat. Insentif yang disertakan dengan penetapan termasuk kelayakan untuk geran persekutuan, kredit cukai penyelidikan dan pembangunan, penepian yuran pemfailan dan potensi eksklusif pemasaran selama tujuh tahun.

Mengenai ST316

ST316 ialah antagonis kelas pertama dalam interaksi antara β-catenin dan pengaktif bersamanya, BCL9, kompleks yang bertanggungjawab untuk memandu ekspresi onkogen dan pengecualian imun dalam pelbagai kanser di mana isyarat laluan Wnt/β-catenin yang menyimpang diperhatikan. Pendedahan ST316 dalam sel-sel kanser menghalang penyetempatan nuklear yang didorong oleh BCL9 bagi β-catenin dan menghalang pembentukan kompleks protein enhanceosome Wnt. Gangguan interaksi ini secara selektif menyekat transkripsi gen sasaran Wnt onkogenik yang mengawal percambahan, penghijrahan, pencerobohan dan potensi metastatik sel tumor, serta gen yang mengawal selia imunosupresi persekitaran mikro tumor. ST316 mencipta persekitaran mikro tumor pro-imun dan dalam model praklinikal telah terbukti sinergistik dengan perencatan pusat pemeriksaan. Disebabkan oleh selektiviti dan modulasi hiliran laluan Wnt/β-catenin, ST316 memberikan peluang untuk menyasarkan patologi yang dipacu Wnt/β-catenin dengan selamat dan berkesan tanpa ketoksikan yang pernah dilihat dengan agen laluan Wnt yang lain.

ST316-101 (NCT05848739) ialah kajian peningkatan dan pengembangan dos pertama dalam manusia, label terbuka, Fasa 1-2 yang direka untuk menentukan keselamatan, toleransi, PK, PD dan keberkesanan awal ST316. Bahagian peningkatan dos Fasa 1 kajian menguji pelbagai tahap dos ST316 pada pesakit dengan tumor pepejal maju terpilih yang diketahui mempunyai kelainan pada laluan isyarat Wnt/β-catenin, termasuk CRC. ST316 kini sedang diuji dalam bahagian Fasa 2 kajian dalam pesakit CRC dalam kombinasi dengan piawaian penjagaan yang berkaitan dan dalam pelbagai baris rawatan. FDA A.S. telah memberikan Penetapan Ubat Orphan kepada ST316 untuk rawatan poliposis adenomatous keluarga (FAP).

Mengenai Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. ialah syarikat bioteknologi peringkat klinikal milik persendirian yang menumpukan pada penemuan dan pembangunan terapeutik peptida untuk menangani disregulasi onkogenik dan imun yang mendorong kanser. Dengan keupayaan penemuan dalaman, Sapience telah membina saluran paip calon terapeutik yang dipanggil SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation) yang mengganggu interaksi protein-protein intraselular, membolehkan penyasaran faktor transkripsi yang secara tradisinya dianggap tidak boleh dirawat. Sapience juga boleh mengarahkan kargo ke sasaran permukaan sel dengan kelas molekul baharu mereka yang dipanggil SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer), membolehkan penghantaran muatan seperti zarah-α kepada sel-sel kanser. Sapience sedang memajukan program utamanya, ST316, antagonis kelas pertama β-catenin dan lucicebtide (dahulunya dikenali sebagai ST101), antagonis kelas pertama C/EBPβ, melalui ujian klinikal Fasa 2.

Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang Sapience Therapeutics, sila lawati https://sapiencetherapeutics.com/ dan berinteraksi dengan kami di LinkedIn.

Sumber: Sapience Therapeutics, Inc.

Disiarkan : 2024-12-20 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular