Sapience Therapeutics ontvangt de status van weesgeneesmiddel van de FDA voor ST316, een eersteklas β-catenine-antagonist, voor de behandeling van familiale adenomateuze polyposis (FAP)

Volg Drugslib op

TARRYTOWN, N.Y., 19 december 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontdekking en ontwikkeling van peptidetherapieën om oncogene en immuunontregeling aan te pakken die kanker veroorzaken, heeft vandaag bekendgemaakt dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Drug Administration (FDA) heeft de weesgeneesmiddelstatus (ODD) toegekend aan ST316 voor de behandeling van familiale adenomateuze polyposis (FAP).

FAP is een pre-kwaadaardige zeldzame genetische aandoening die de vorming van honderden tot duizenden poliepen in de dikke darm veroorzaakt, meestal beginnend in de adolescentie. Zonder goedgekeurde therapieën voor FAP zal dit zonder chirurgische ingreep steevast leiden tot de ontwikkeling van colorectale kanker (CRC) op de leeftijd van 40 jaar. De ontwikkeling van FAP wordt beschouwd als een initiatiegebeurtenis in de ontwikkeling van CRC, die naar verwachting zal worden gediagnosticeerd in Volgend jaar 150.000 patiënten in de Verenigde Staten.

ST316 is een eersteklas antagonist van β-catenine en zijn co-activator, BCL9, die zich momenteel in een Fase 2-studie bevindt voor de behandeling van CRC. ST316 is ontworpen om selectief de Wnt/β-catenine-signaleringsroute af te sluiten, die een belangrijke aanjager is van FAP en meer dan 80% van de CRC's, wat het belang van deze route voor therapeutische interventie onderstreept.

“Wij zijn blij dat de FDA de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend aan ST316 voor de behandeling van FAP. Deze onderscheiding is een belangrijke mijlpaal op het gebied van de regelgeving die onze aanpak vooruit helpt bij het aanpakken van genetische veranderingen in de Wnt/β-catenine-signaleringsroute, die aanjagers zijn van zowel pre-maligne als kwaadaardige ziekten”, aldus Dr. Abi Vainstein-Haras, Chief Medical Officer van Sapience. . “Behalve operaties met een hoge morbiditeit en intensieve colonoscopie-surveillance hebben patiënten met FAP geen beschikbare behandelingsopties om te voorkomen dat hun ziekte zich ontwikkelt tot CRC, de op een na belangrijkste doodsoorzaak door kanker in de Verenigde Staten. We kijken ernaar uit om ijverig te blijven werken aan het bevorderen van de ontwikkeling van ST316 in zowel FAP- als CRC-patiëntenpopulaties.”

De status van weesgeneesmiddel wordt toegekend aan geneesmiddelen of biologische producten voor de behandeling van zeldzame ziekten of aandoeningen die minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten treffen. Stimulansen die met de benaming gepaard gaan, zijn onder meer het in aanmerking komen voor federale subsidies, belastingvoordelen voor onderzoek en ontwikkeling, vrijstelling van indieningskosten en de mogelijkheid van zeven jaar marketingexclusiviteit.

Over ST316

ST316 is een eersteklas antagonist van de interactie tussen β-catenine en zijn co-activator, BCL9, een complex dat verantwoordelijk is voor het aansturen van oncogenexpressie en immuunuitsluiting bij meerdere vormen van kanker waarbij afwijkende signalering van de Wnt/β-catenine-route wordt waargenomen. Blootstelling aan ST316 in kankercellen voorkomt door BCL9 aangestuurde nucleaire lokalisatie van β-catenine en remt de vorming van het Wnt-enhanosoomeiwitcomplex. Verstoring van deze interactie onderdrukt selectief de transcriptie van oncogene Wnt-doelgenen die proliferatie, migratie, invasie en het metastatische potentieel van tumorcellen reguleren, evenals genen die de immunosuppressie van de micro-omgeving van de tumor reguleren. ST316 creëert een pro-immuun micro-omgeving voor tumoren en blijkt in preklinische modellen synergetisch te zijn met controlepuntremming. Vanwege zijn selectiviteit en stroomafwaartse modulatie van de Wnt/β-catenine-route biedt ST316 de mogelijkheid om zich veilig en effectief te richten op door Wnt/β-catenine aangedreven pathologieën zonder de toxiciteiten die eerder bij andere Wnt-pathologieën werden waargenomen.

ST316-101 (NCT05848739) is een first-in-human, open-label, fase 1-2 dosisescalatie- en uitbreidingsonderzoek, ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK, PD en vroege werkzaamheid van ST316 te bepalen. In het fase 1-dosisescalatiegedeelte van het onderzoek werden verschillende dosisniveaus van ST316 getest bij patiënten met geselecteerde gevorderde solide tumoren waarvan bekend is dat ze afwijkingen van de Wnt/β-catenine-signaleringsroute herbergen, waaronder CRC. ST316 wordt momenteel getest in het Fase 2-gedeelte van het onderzoek bij CRC-patiënten in combinatie met relevante zorgstandaarden en in meerdere behandelingslijnen. De Amerikaanse FDA heeft de status van weesgeneesmiddel toegekend aan ST316 voor de behandeling van familiale adenomateuze polyposis (FAP).

Over Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. is een particulier biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat zich richt op het ontdekken en ontwikkelen van peptidetherapieën om problemen aan te pakken oncogene en immuunontregeling die kanker veroorzaken. Met interne ontdekkingsmogelijkheden heeft Sapience een pijplijn van therapeutische kandidaten opgebouwd, genaamd SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation), die de intracellulaire eiwit-eiwit-interacties verstoren, waardoor het mogelijk wordt om transcriptiefactoren te targeten die traditioneel als ondrugbaar werden beschouwd. Sapience kan ook lading naar celoppervlaktedoelen sturen met hun nieuwe klasse moleculen genaamd SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer), waardoor de levering van ladingen zoals α-deeltjes aan kankercellen mogelijk wordt. Sapience brengt zijn belangrijkste programma's, ST316, een eersteklas antagonist van β-catenine, en lucicebtide (voorheen bekend als ST101), een eersteklas antagonist van C/EBPβ, door middel van klinische fase 2-onderzoeken.

p>

Ga voor meer informatie over Sapience Therapeutics naar https://sapiencetherapeutics.com/ en neem contact met ons op via LinkedIn.

Bron: Sapience Therapeutics, Inc.

Geplaatst : 2024-12-20 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden