Sapience Therapeutics otrzymuje oznaczenie FDA jako lek sierocy dla ST316, pierwszego w swojej klasie antagonisty β-kateniny, do leczenia rodzinnej polipowatości gruczolakowatej (FAP)

Śledź Drugslib na

TARRYTOWN, Nowy Jork, 19 grudnia 2024 r. – Sapience Therapeutics, Inc., firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, skupiająca się na odkrywaniu i opracowywaniu leków peptydowych w celu leczenia zaburzeń onkogennych i immunologicznych powodujących raka, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków Agencja ds. leków (FDA) przyznała ST316 status leku sierocego (ODD) w leczeniu rodzinnej polipowatości gruczolakowatej (FAP).

FAP to przednowotworowa rzadka choroba genetyczna, która powoduje powstawanie setek do tysięcy polipów w okrężnicy, zwykle rozpoczynając się w okresie dojrzewania. W przypadku braku zatwierdzonych metod leczenia FAP, bez interwencji chirurgicznej, schorzenie to niezmiennie doprowadzi do rozwoju raka jelita grubego (CRC) przed 40. rokiem życia. Rozwój FAP uważa się za wydarzenie inicjujące w rozwoju CRC, którego diagnozę szacuje się na ok. W przyszłym roku w Stanach Zjednoczonych będzie 150 000 pacjentów.

ST316 to pierwszy w swojej klasie antagonista β-kateniny i jej koaktywatora BCL9, obecnie objęty badaniem II fazy dotyczącym leczenia CRC. ST316 zaprojektowano tak, aby selektywnie zamykał szlak sygnalizacyjny Wnt/β-kateniny, który jest kluczowym czynnikiem wywołującym FAP i ponad 80% CRC, co podkreśla znaczenie tego szlaku dla interwencji terapeutycznej.

„We jesteśmy zachwyceni faktem, że FDA przyznała ST316 status leku sierocego w leczeniu FAP. Ta nagroda jest ważnym kamieniem milowym w zakresie regulacji, który pogłębia nasze podejście do ukierunkowania zmian genetycznych w szlaku sygnałowym Wnt/β-kateniny, które są przyczyną zarówno chorób przednowotworowych, jak i złośliwych” – skomentował dr Abi Vainstein-Haras, dyrektor medyczny Sapience . „Poza wysoce zachorowalnymi operacjami chirurgicznymi i intensywną kolonoskopią pacjenci z FAP nie mają dostępnych opcji leczenia, które mogłyby zapobiec postępowi choroby do CRC, drugiej co do częstości przyczyny zgonów z powodu nowotworu w Stanach Zjednoczonych. Z niecierpliwością czekamy na dalszą pilną pracę nad postępem w rozwoju ST316 zarówno w populacjach pacjentów z FAP, jak i CRC.”

Oznaczenie leku sierocego przyznawane jest lekom lub produktom biologicznym stosowanym w leczeniu rzadkich chorób lub schorzeń, na które w Stanach Zjednoczonych cierpi mniej niż 200 000 osób. Zachęty związane z oznaczeniem obejmują uprawnienia do dotacji federalnych, ulgi podatkowe na badania i rozwój, rezygnację z opłat za złożenie wniosku i możliwość siedmiu lat wyłączności marketingowej.

Informacje o ST316

ST316 to pierwszy w swojej klasie antagonista interakcji pomiędzy β-kateniną i jej koaktywatorem, BCL9, kompleksem odpowiedzialnym za napędzanie ekspresji onkogenu oraz wykluczenie immunologiczne w przypadku wielu nowotworów, w których obserwuje się nieprawidłową sygnalizację szlaku Wnt/β-katenina. Ekspozycja na ST316 w komórkach nowotworowych zapobiega lokalizacji β-kateniny w jądrze pod wpływem BCL9 i hamuje tworzenie kompleksu białek wzmacniających Wnt. Zakłócenie tej interakcji selektywnie hamuje transkrypcję onkogennych genów docelowych Wnt, które regulują proliferację, migrację, inwazję i potencjał przerzutowy komórek nowotworowych, a także genów regulujących immunosupresję mikrośrodowiska nowotworu. ST316 tworzy proimmunologiczne mikrośrodowisko nowotworu, a w modelach przedklinicznych wykazano, że działa synergistycznie z hamowaniem punktów kontrolnych. Ze względu na swoją selektywność i dalszą modulację szlaku Wnt/β-katenina, ST316 stwarza możliwość bezpiecznego i skutecznego leczenia patologii napędzanych Wnt/β-kateniną bez toksyczności obserwowanej wcześniej w przypadku innych środków szlaku Wnt.

ST316-101 (NCT05848739) to pierwsze na ludziach, otwarte badanie fazy 1-2 dotyczące zwiększania i rozszerzania dawki, zaprojektowane w celu określenia bezpieczeństwa, tolerancji, PK, PD i wczesnej skuteczności ST316. W części badania fazy 1 dotyczącej zwiększania dawki testowano różne poziomy dawek ST316 u pacjentów z wybranymi zaawansowanymi guzami litymi, o których wiadomo, że niosą ze sobą nieprawidłowości w szlaku sygnałowym Wnt/β-katenina, w tym CRC. ST316 jest obecnie testowany w drugiej fazie badania u pacjentów z CRC w połączeniu z odpowiednimi standardami opieki i w wielu liniach leczenia. Amerykańska FDA przyznała ST316 status leku sierocego do leczenia rodzinnej polipowatości gruczolakowatej (FAP).

O firmie Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. to prywatna firma biotechnologiczna działająca na etapie klinicznym, skupiająca się na odkrywaniu i opracowywaniu peptydowych terapii leczniczych rozregulowanie onkogenne i immunologiczne, które powodują raka. Dzięki własnym możliwościom odkrywania firma Sapience stworzyła szereg kandydatów terapeutycznych zwanych SPEAR™ (stabilizowane peptydy zaprojektowane przeciwko regulacji), które zakłócają wewnątrzkomórkowe interakcje białko-białko, umożliwiając ukierunkowanie na czynniki transkrypcyjne, które tradycyjnie uważano za niepoddające się leczeniu. Sapience może także kierować ładunek do celów na powierzchni komórek dzięki nowej klasie cząsteczek zwanych SPARC™ (Stabilizowane Peptydy Przeciwko Receptorom na Raku), umożliwiając dostarczanie ładunków, takich jak cząsteczki α, do komórek nowotworowych. Sapience kontynuuje prace nad swoimi wiodącymi programami, ST316, pierwszym w swojej klasie antagonistą β-kateniny i lucybtydem (wcześniej znanym jako ST101), pierwszym w swojej klasie antagonistą C/EBPβ, poprzez badania kliniczne fazy 2.

Więcej informacji na temat Sapience Therapeutics można znaleźć na stronie https://sapiencetherapeutics.com/ i nawiązać kontakt z nami na LinkedIn.

Źródło: Sapience Therapeutics, Inc.

Wysłano : 2024-12-20 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe